Régimen de acondicionamiento dirigido de busulfán y fludarabina para el trasplante de células madre hematopoyéticas en la enfermedad granulomatosa crónica (CGD)
17 de noviembre de 2013 actualizado por: Seoul National University Hospital
En este estudio, los investigadores planean utilizar la dosis óptima de busulfán a través del estudio farmacocinético en el trasplante de células madre de pacientes con CGD.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La enfermedad granulomatosa crónica es una de las raras inmunodeficiencias congénitas que pueden curarse mediante el trasplante de células madre hematopoyéticas. El régimen de acondicionamiento mieloablativo anterior tiene problemas relacionados con las toxicidades graves, y el régimen de acondicionamiento no mieloablativo tiene el riesgo de fracaso del injerto. Recientemente, el régimen de acondicionamiento mieloablativo de intensidad reducida con busulfán y fludarabina se usó generalmente en pacientes con leucemia.
El busulfán es un fármaco altamente tóxico con una ventana terapéutica estrecha. En este estudio, planeamos utilizar la dosis óptima de busulfán a través de un estudio farmacocinético en el trasplante de células madre de pacientes con CGD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
5
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ji Won Lee, MD
- Número de teléfono: 82 2 2072 0177
- Correo electrónico: agnesjw@hanmail.net
Ubicaciones de estudio
-
-
Daehangno, Jongno-gu
-
Seoul, Daehangno, Jongno-gu, Corea, república de
- Reclutamiento
- Seoul National University Hospital
-
Contacto:
- Ji Won Lee, MD
- Número de teléfono: 82 2 2072 0177
- Correo electrónico: agnesjw@hanmail.net
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes que son diagnosticados como CGD.
- Pacientes que necesitan un trasplante de células madre hematopoyéticas con un régimen de acondicionamiento basado en busulfán.
- Edad: Sin límite.
- Estado funcional: ECOG 0-2.
- Los pacientes deben estar libres de déficits funcionales significativos en los órganos principales, pero los siguientes criterios de elegibilidad pueden modificarse en casos individuales.
- Corazón: fracción de acortamiento > 30% y fracción de eyección > 45%.
- Hígado: bilirrubina total < 2 × límite superior de lo normal; ALT < 3 × límite superior de lo normal.
- Riñón: creatinina <2 × normal o aclaramiento de creatinina (TFG) > 60 ml/min/1,73 m2.
- Los pacientes deben carecer de infecciones virales activas o infecciones fúngicas activas.
- El donante apropiado está disponible.
- Los pacientes (o uno de los padres si los pacientes tienen menos de 20 años) deben firmar el consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Busulfán
Primera dosis: busulfán (120 mg/m2 iv una vez al día) (si la edad <1 año: 80 mg/m2) Segunda a cuarta dosis: según el estudio farmacocinético diario
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Primera dosis: busulfán (120 mg/m2 iv una vez al día) (si la edad
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de injerto
Periodo de tiempo: 1 mes después del trasplante
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Evaluar la tasa de injerto después del trasplante de células madre hematopoyéticas.
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1 mes después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mortalidad y toxicidades relacionadas con el trasplante
Periodo de tiempo: 1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Para evaluar la supervivencia libre de eventos de 1 año después del trasplante de células madre hematopoyéticas, las toxicidades asociadas con el trasplante de células madre hematopoyéticas, la EICH aguda y crónica, la mortalidad relacionada con el tratamiento y la tasa de recaída.
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1, 3, 6 y 12 meses después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2011
Finalización primaria (Anticipado)
1 de diciembre de 2013
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de marzo de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de abril de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
19 de abril de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
19 de noviembre de 2013
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2013
Última verificación
1 de noviembre de 2013
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de los leucocitos
- Disfunción bactericida de fagocitos
- Granuloma
- Enfermedad Granulomatosa Crónica
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Busulfán
Otros números de identificación del estudio
- SNUCH-SCT -1002
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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