Скрининг высокого риска поздней болезни Помпе в детском возрасте в детских поликлиниках
17 апреля 2023 г. обновлено: National Taiwan University Hospital
Госпиталь Национального Тайваньского Университета
Установите критерии скрининга высокого риска для более раннего выявления возможной детской LOPD для раннего лечения и лучшего прогноза.
Таким образом, проверка критериев скрининга высокого риска детской LOPD будет иметь решающее значение для выявления детей с LOPD на Тайване.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
1500
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Taipei, Тайвань
- Рекрутинг
- Wen-Chin Weng
-
Контакт:
- Wen-Chin Weng
- Номер телефона: 71619 +886-2-23123456
- Электронная почта: wcweng@ntu.edu.tw
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты в возрасте от 1 года до 18 лет будут зачислены из амбулаторных клиник детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации в NTUH.
Описание
Критерии включения:
- Дети старше 1 года и младше 18 лет из детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации в NTUH
Критерий исключения:
- Дети, у которых диагностированы специфические нервно-мышечные расстройства.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
подозреваемый LOPD
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
обследованные клинические признаки/симптомы - Слабость в шее (№1)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов.
Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям.
|
2 года
|
|
клинические признаки/симптомы обследованных - Симптомы и признаки мышечной слабости (№2)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов. Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям. Симптомы и признаки мышечной слабости, включая частые падения, трудности при подъеме по лестнице, плохую успеваемость на уроках физкультуры, нарушения походки или лицевую слабость. |
2 года
|
|
исследуемые клинические признаки/симптомы - Не в состоянии говорить четко/продолжать слюнотечение (№ 3)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов.
Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям.
|
2 года
|
|
обследованные клинические признаки/симптомы - Сколиоз (№4)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов.
Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям.
|
2 года
|
|
обследованные клинические признаки/симптомы - Задержка двигательного развития (№ 5)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов.
Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям.
|
2 года
|
|
обследованные клинические признаки/симптомы - Персистирующая диарея неизвестной причины (№ 6)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов.
Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям.
|
2 года
|
|
обследованные клинические признаки/симптомы - частые респираторные инфекции (№ 7)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов.
Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям.
|
2 года
|
|
обследованные клинические признаки/симптомы - Утренняя головная боль (№8)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов.
Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям.
|
2 года
|
|
обследованные клинические признаки/симптомы - Недержание мочи/фекала (№9)
Временное ограничение: 2 года
|
Дети из амбулаторий детской неврологии, детской ортопедии и детской реабилитации НТУИ будут обследованы на предмет наличия у них клинических признаков/симптомов.
Любые пациенты, которые соответствуют симптому № 1 или 3, связанному с трудностью сгибания шеи в положении лежа, или накопили 3 результата детской ортопедии и детской реабилитации, будут направлены в детскую неврологию для двойного подтверждения того, что пациенты соответствуют критериям.
|
2 года
|
|
образец сухой крови (DBS) - анализ активности GAA
Временное ограничение: 2 года
|
Затем мы будем использовать образец сухой крови (DBS) или образец цельной крови для скрининга на возможность болезни Помпе.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 августа 2021 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
31 июля 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
31 июля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 июля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
19 апреля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 апреля 2023 г.
Последняя проверка
1 августа 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Углеводный обмен, врожденные ошибки
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Болезнь накопления гликогена
- Болезнь накопления гликогена II типа
Другие идентификационные номера исследования
- 202012243RIPC
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .