Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности PTC518 у участников с болезнью Гентингтона (БГ)
23 апреля 2024 г. обновлено: PTC Therapeutics
Двойное слепое рандомизированное расширенное исследование фазы 2b для оценки долгосрочной безопасности и эффективности PTC518 у участников с болезнью Хантингтона.
Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность и фармакодинамические эффекты PTC518 у участников с ГБ.
Обзор исследования
Подробное описание
Участники, завершившие период лечения в родительском исследовании фазы 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), отвечающие критериям включения и решившие участвовать в этом расширенном исследовании, пройдут базовое обследование и будут оцениваться в течение дополнительных 30 месяцев.
В этом дополнительном исследовании все участники получат активный PTC518. Участники, получившие PTC518 в родительском исследовании PTC518-CNS-002-HD, будут продолжать принимать тот же уровень дозы, который они получали в этом исследовании вслепую (5, 10 или 20 миллиграммов [мг]). Участники, получавшие плацебо в родительском исследовании PTC518-CNS-002-HD, будут распределены по уровню дозы PTC518 в соответствии с той же группой дозирования, в которую они были рандомизированы ранее (5, 10 или 20 мг). Группа дозирования 20 мг будет открыта для рандомизации только в том случае, если и когда Совет по безопасности и мониторингу данных исходного исследования PTC518-CNS-002-HD рекомендует начать этот уровень дозировки на основе неслепого анализа данных о безопасности этого исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
250
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Patient Advocacy
- Номер телефона: 1-866-562-4620
- Электронная почта: medinfo@ptcbio.com
Места учебы
-
-
-
Clayton, Австралия, 3168
- Рекрутинг
- Monash Health
-
Westmead, Австралия, 2145
- Еще не набирают
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Innsbruck, Австрия, 6020
- Еще не набирают
- Medical University Innsbruck
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 10117
- Еще не набирают
- Charite University Medicine Berlin
-
Bochum, Германия, 44791
- Рекрутинг
- Ruhr-Univ. Bochum St. Joseph-Hospital
-
Münster, Германия, 48149
- Рекрутинг
- George-Huntington-Institut
-
Ulm, Германия, 89081
- Рекрутинг
- Ulm University, UKU, Dep. of Neurology
-
-
-
-
-
Barakaldo, Испания, 48903
- Еще не набирают
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Испания, 8025
- Еще не набирают
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Burgos, Испания, 90550
- Еще не набирают
- Hospital Universitario Burgos
-
Madrid, Испания, 28034
- Еще не набирают
- Hospital Ramón y Cajal
-
-
-
-
-
Bologna, Италия, 40139
- Еще не набирают
- Irccs Istituto Delle Scienze Neurologiche Di Bologna Uoc Clinica Neurologica
-
Milan, Италия, 20133
- Еще не набирают
- IRCCS Carlo Besta Neurological Institutte
-
San Giovanni Rotondo, Италия, 71013
- Еще не набирают
- IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza Research Hospital
-
-
-
-
-
Montreal, Канада, QC H2X 3H8
- Еще не набирают
- Centre hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)
-
Ottawa, Канада, K1Y 4E9
- Еще не набирают
- The Ottawa Hospital, Parkinson's and Movement Disorders Clinic
-
Vancouver, Канада, V6T 2B5
- Еще не набирают
- University of British Columbia (UBC)
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- Рекрутинг
- Leiden University Medical Center
-
-
-
-
-
Christchurch, Новая Зеландия, 8011
- Еще не набирают
- University of Otago, New Zealand Brain Research Institute
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2FG
- Еще не набирают
- The Barbery National Centre for Mental Health
-
Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
- Рекрутинг
- University Hospital of Wales
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
- Рекрутинг
- UCL Queen Square Institute of Neurology National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
- Еще не набирают
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Angers, Франция, 49100
- Рекрутинг
- Centre hospitalier universitaire d'Angers
-
Marseille, Франция, 13385
- Еще не набирают
- Hôpital Universitaire de Marseille Hôpital de la Timone
-
Paris, Франция, 75013
- Рекрутинг
- Brain and Spine institute Paris
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник, завершивший период лечения в исследовании PTC518-CNS-002-HD.
Критерий исключения:
- Участники, которые ранее не завершили период лечения в исследовании PTC518-CNS-002-HD.
Примечание. Могут применяться другие критерии включения и исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: PTC518 5 мг
Участники будут получать таблетки PTC518 по 5 мг один раз в день перорально в течение 24 месяцев.
|
PTC518 будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
|
|
Экспериментальный: ПТК518 10 мг
Участники будут получать таблетки PTC518 по 10 мг один раз в день перорально в течение 24 месяцев.
|
PTC518 будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
|
|
Экспериментальный: ПТК518 20 мг
Участники будут получать таблетки PTC518 по 20 мг один раз в день перорально в течение 24 месяцев.
|
PTC518 будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 30 месяца
|
Исходный уровень до 30 месяца
|
|
Уровни общего белка хантингтина (tHTT) в крови
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 месяца
|
Исходный уровень до 28 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение объема хвостатого ядра по сравнению с исходным уровнем, оцененное с помощью объемной магнитно-резонансной томографии (вМРТ) на 24-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяц
|
Исходный уровень, 24 месяц
|
|
Изменение показателей Объединенной оценочной шкалы болезни Хантингтона (cUHDRS) по сравнению с исходным уровнем на 24-м месяце
Временное ограничение: Исходный уровень, 24 месяц
|
Исходный уровень, 24 месяц
|
|
Уровни мутантного белка хантингтина (mHTT) в спинномозговой жидкости (СМЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 месяца
|
Исходный уровень до 24 месяца
|
|
Уровни белка mHTT в крови
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 месяца
|
Исходный уровень до 28 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 августа 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
30 июня 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
20 июля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 февраля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 февраля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 февраля 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Психические расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Нейрокогнитивные расстройства
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Нейродегенеративные заболевания
- Дискинезии
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Слабоумие
- Когнитивные расстройства
- Хорея
- Болезнь Гентингтона
Другие идентификационные номера исследования
- PTC518-CNS-004-HD
- 2023-504628-24-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования PTC518
-
PTC TherapeuticsРекрутингБолезнь ГентингтонаСоединенные Штаты, Австрия, Испания, Соединенное Королевство, Австралия, Франция, Германия, Нидерланды, Италия, Новая Зеландия, Канада