Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности PTC518 у участников с болезнью Гентингтона (БГ)

18 ноября 2025 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Двойное слепое рандомизированное расширенное исследование фазы 2b для оценки долгосрочной безопасности и эффективности PTC518 у участников с болезнью Хантингтона.

Основная цель этого исследования — оценить долгосрочную безопасность и фармакодинамические эффекты PTC518 у участников с ГБ.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Участники, завершившие период лечения в родительском исследовании фазы 2a PTC518-CNS-002-HD (NCT05358717), отвечающие критериям включения и решившие участвовать в этом расширенном исследовании, пройдут базовое обследование и будут оцениваться в течение дополнительных 30 месяцев.

В этом дополнительном исследовании все участники получат активный PTC518. Участники, получившие PTC518 в родительском исследовании PTC518-CNS-002-HD, будут продолжать принимать тот же уровень дозы, который они получали в этом исследовании вслепую (5, 10 или 20 миллиграммов [мг]). Участники, получавшие плацебо в родительском исследовании PTC518-CNS-002-HD, будут распределены по уровню дозы PTC518 в соответствии с той же группой дозирования, в которую они были рандомизированы ранее (5, 10 или 20 мг). Группа дозирования 20 мг будет открыта для рандомизации только в том случае, если и когда Совет по безопасности и мониторингу данных исходного исследования PTC518-CNS-002-HD рекомендует начать этот уровень дозировки на основе неслепого анализа данных о безопасности этого исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

144

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Clayton, Австралия, 3168
        • Novartis Investigative Site
      • Westmead, Австралия, 2145
        • Novartis Investigative Site
  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Германия, 44791
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Германия, 48149
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Германия, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
      • Barakaldo, Испания, 48903
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Испания, 8025
        • Novartis Investigative Site
      • Burgos, Испания, 90550
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Испания, 28034
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Bologna, Италия, 40139
        • Novartis Investigative Site
      • Milan, Италия, 20133
        • Novartis Investigative Site
      • San Giovanni Rotondo, Италия, 71013
        • Novartis Investigative Site
  • Канада
      • Ottawa, Канада, K1Y 4E9
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
        • Novartis Investigative Site
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B15 2FG
        • Novartis Investigative Site
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Angers, Франция, 49100
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Франция, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Франция, 75013
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участник, завершивший период лечения в исследовании PTC518-CNS-002-HD.

Критерий исключения:

  • Участники, которые ранее не завершили период лечения в исследовании PTC518-CNS-002-HD.

Примечание. Могут применяться другие критерии включения и исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Вотоплам 5 мг
Участники будут получать таблетки Вотоплама 5 мг перорально один раз в день в течение 48 месяцев.
Лекарство: Votoplam
Votoplam будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
  • HTT227 / PTC518
Экспериментальный: Вотоплам 10 мг
Участники будут получать таблетки вотоплама 10 мг один раз в день перорально в течение 48 месяцев.
Лекарство: Votoplam
Votoplam будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
  • HTT227 / PTC518

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями с лечением (TEAE)
Временное ограничение: Базовая линия до 54 месяца 54
Базовая линия до 54 месяца 54
Уровни общего белка хантингтина (THTT)
Временное ограничение: Базовая линия до 52 месяца 52
Базовая линия до 52 месяца 52

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение с базового уровня в хвостатском объеме, как оцениваемое с помощью объемной магнитно -резонансной томографии (VMRI) в месяц 48
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 48
Базовая линия, месяц 48
Изменение по сравнению с базовыми показателями в композитных баллах по оценке оценок болезни Хантингтона (CUHDRS) в 48 месяце 48
Временное ограничение: Базовая линия, месяц 48
Базовая линия, месяц 48
Уровни белка белка головой спинномозговой жидкости (CSF) белок -хантингтин (MHTT)
Временное ограничение: Базовая линия до 48 месяцев
Базовая линия до 48 месяцев
Уровень белка в крови
Временное ограничение: Базовая линия до 52 месяца 52
Базовая линия до 52 месяца 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

16 июля 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

16 июля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 февраля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 февраля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 февраля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC518-CNS-004-HD
  • 2023-504628-24-00 (Другой идентификатор: EU CT Number)
  • CHTT227A12201 (Другой идентификатор: Novartis)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis стремится предоставить квалифицированным внешним исследователям доступ к данным на уровне пациентов и поддерживающим клиническим документам из соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой комиссией на основе научной ценности. Все предоставляемые данные анонимизируются для защиты конфиденциальности пациентов, участвовавших в испытании, в соответствии с применимыми законами и нормативными актами.

Доступность данных этого испытания осуществляется в соответствии с критериями и процессом, описанными на сайте www.clinicalstudydatarequest.com

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться