Сравнительная эффективность паллиативной хирургии по сравнению с дополнительными противосудорожными препаратами при синдроме Леннокса-Гасто
Сравнительная эффективность паллиативной хирургии по сравнению с дополнительными противосудорожными препаратами при синдроме Леннокса-Гасто - PCORI
Синдром Леннокса-Гасто — серьезная и редкая форма эпилепсии, которая начинается в младенчестве и раннем детстве. Судороги и их последствия требуют медицинской помощи, неотложной помощи и госпитализации. Судороги нарушают домашнюю жизнь пациента и его семьи. Синдром Леннокса-Гасто обычно сопровождается нарушениями моторики, общения, приема пищи и других навыков, необходимых для повседневной жизнедеятельности.
Синдром Леннокса-Гасто (СЛГ) неизлечим. Хотя современные методы лечения могут помочь уменьшить количество припадков, ни одно из них не может устранить их полностью; эти методы лечения являются паллиативными. Основные методы лечения включают противосудорожные препараты и некоторые хирургические подходы, в том числе имплантацию стимулятора блуждающего нерва (генератор, подобный кардиостимулятору, имплантированный в стенку грудной клетки и запрограммированный врачом для стимуляции блуждающего нерва в области шеи) и каллозотомию тела. разрезая пучок волокон, соединяющих две стороны мозга). Хотя оба типа лечения (медикаментозное и хирургическое) приносят некоторую пользу, уменьшая частоту приступов, оба они также сопряжены с некоторыми рисками. Все лекарства могут вызывать у некоторых пациентов умеренные или тяжелые побочные эффекты. Это относится к противосудорожным препаратам. Большинство пациентов с LGS принимают несколько противосудорожных препаратов одновременно. Операции также могут быть связаны с риском и дополнительным стрессом для родителей и членов семьи. В настоящее время нет веских доказательств в поддержку родителей и врачей при принятии решения о том, какой тип лечения (больше лекарств или хирургическое вмешательство) будет наиболее успешным для ребенка с LGS, и может ли тот или иной подход уменьшить потери, которые припадки наносят на ребенка. развитие и работоспособность ребенка.
Это исследование состоит из двух компонентов. В нем будет задействована сеть из семи педиатрических больниц в Соединенных Штатах, где лечат детей с синдромом Леннокса-Гасто, и будет определено, будет ли более вероятно сокращение обращений в отделения неотложной помощи и госпитализаций, связанных с судорогами, после использования дополнительных лекарств или добавления паллиативной хирургии. к существующим лекарствам. Исследователи определят, будет ли медикаментозное или хирургическое лечение с большей вероятностью уменьшать некоторые трудности развития и функциональные трудности, которые возникают у пациентов с LGS. Исследование также определит, имеет ли значение начало терапии в более молодом или старшем возрасте.
Во втором компоненте исследования будет представлено описание хирургического и медикаментозного лечения в 18 детских больницах США (семь плюс 11 центров). Исследователи описывают, как методы лечения различаются в разных больницах и с течением времени.
Результаты этого исследования помогут родителям и поставщикам медицинских услуг сделать более осознанный выбор в отношении лечения детей с синдромом Леннокса-Гасто и выявят области, требующие улучшения в предоставлении наилучшей медицинской помощи при этом тяжелом пожизненном расстройстве.
Обзор исследования
Статус
Условия
Подробное описание
Предыстория и значение. Синдром Леннокса-Гасто (СЛГ) представляет собой редкую эпилептическую энцефалопатию, связанную с развитием, характеризующуюся пожизненными рефрактерными приступами, которые приводят к частому использованию ресурсов неотложной медицинской помощи, а также способствуют тяжелым нарушениям развития и функциональным нарушениям, повсеместно наблюдаемым у пораженных пациентов. Текущие пути лечения включают добавление противосудорожной терапии или паллиативных хирургических процедур (включая нейростимуляцию), оба из которых имеют убедительные доказательства, подтверждающие их эффективность в снижении частоты приступов, но без излечения. Нет данных о сравнительной эффективности этих двух путей. До тех пор, пока такие доказательства не будут получены, родители и врачи будут продолжать бороться с трудными и обескураживающими решениями о том, добавлять ли противосудорожные препараты или проводить паллиативную операцию, и когда это делать.
Цели исследования: определить сравнительную эффективность добавления паллиативной хирургии по сравнению с добавлением одобренного LGS лекарства (цель 1a) для снижения использования неотложной медицинской помощи, связанной с припадками, и (цель 1b) для ограничения нарушения функциональных способностей. (Цель 2) Описать частоту и модели использования двух терапевтических путей в 18 центрах PCORnet на предмет вариаций во времени и между сайтами, а также в зависимости от характеристик пациента – возраста, слабости здоровья, расы, этнической принадлежности и типа страховки. Для достижения этих целей исследование позволит оценить и улучшить инфраструктуру PCORnet, а также усовершенствовать методы будущих исследований LGS и других редких эпилепсий.
Описание исследования: (Цель 1a) Обсервационное ретроспективное когортное исследование использования неотложной медицинской помощи и (Цель 1b) перекрестное исследование влияния путей лечения на функциональные результаты. (Цель 2) Ретроспективное открытое когортное исследование частоты и моделей (по расе, этнической принадлежности, страховке, возрасту) использования двух путей лечения.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Sandi Lam, MD MBA
- Номер телефона: 312 227 4220
- Электронная почта: slam@luriechildrens.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Marc Rosenman, MD
- Номер телефона: 312 227 4220
- Электронная почта: mrosenman@luriechildrens.org
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Пациенты с диагнозом синдром Леннокса-Гасто с медицинскими картами в семи плюс одиннадцати педиатрических центрах
Критерий исключения:
Пациенты без синдрома Леннокса-Гасто
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Использование неотложной медицинской помощи в связи с приступами
Временное ограничение: 2 года
|
Использование неотложной медицинской помощи для Цели 1a будет определяться как частота обращений в отделение неотложной помощи в связи с припадками в течение года и отдельно госпитализаций в связи с припадками в течение двух лет после вмешательства (хирургического или медицинского) с поправкой на показатель в течение предыдущего года. к вмешательству.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка клинических результатов, сообщаемая родителями
Временное ограничение: 2 года
|
Оценки клинических результатов, сообщаемые родителями, для измерения поведения и функционирования в рамках Цели 1b включают Систему оценки адаптивного поведения (0-5 лет, отчет родителей).
Эти меры будут оценены один раз.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Sandi Lam, MD MBA, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2021-4532
- RD-2020C2-20356 (OTHER_GRANT: PCORI)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .