Palliatiivisen kirurgian vertaileva tehokkuus muihin kouristuslääkkeisiin verrattuna Lennox-Gastaut-oireyhtymään
Palliatiivisen kirurgian vertaileva tehokkuus verrattuna muihin kouristuslääkkeisiin Lennox-Gastaut-oireyhtymään - PCORI
Lennox-Gastaut'n oireyhtymä on vakava ja harvinainen epilepsian muoto, joka alkaa vauva- ja varhaislapsuudessa. Kohtaukset ja niiden seuraukset vaativat lääkärinhoitoa, hätätilanteita ja sairaalahoitoja. Kohtaukset häiritsevät potilaan ja perheen kotielämää. Lennox-Gastaut'n oireyhtymään liittyy tyypillisesti motorisia, kommunikaatio-, syömis- ja muita päivittäiseen toimintaan tarvittavia taitoja.
Lennox-Gastaut'n oireyhtymään (LGS) ei ole parannuskeinoa. Vaikka nykyiset hoidot voivat auttaa vähentämään kohtausten määrää, yhdenkään ei odoteta poistavan niitä kokonaan. nämä hoidot ovat palliatiivisia. Tärkeimmät hoidot sisältävät kouristuksia estävät lääkkeet ja jotkin kirurgiset lähestymistavat, mukaan lukien vagushermostimulaattorin istuttaminen (tahdistimen kaltainen generaattori, joka on istutettu rintakehän seinämään ja jonka lääkäri ohjelmoi stimuloimaan niskaan olevaa vagushermoa) ja corpus callosotomia ( leikkaamalla aivojen kaksi puolta yhdistävän kuitunauhan läpi). Vaikka molemmat hoitotyypit (lääkkeet ja leikkaukset) tuottavat jonkin verran hyötyä vähentämällä kohtausten esiintymistiheyttä, molemmilla on myös riskejä. Kaikki lääkkeet voivat joillakin potilailla aiheuttaa kohtalaisia tai vaikeita sivuvaikutuksia. Tämä pätee kouristuslääkkeisiin. Useimmat LGS-potilaat ottavat useita kouristuslääkkeitä kerrallaan. Leikkauksiin voi myös liittyä riskejä, ja ne ovat lisäksi stressaavia vanhemmille ja perheenjäsenille. Tällä hetkellä ei ole olemassa vahvaa näyttöä, joka auttaisi vanhempia ja lääkäreitä päättämään, mikä hoitomuoto (enemmän lääkkeitä tai leikkausta) on menestynein LGS-lapselle ja voiko jompikumpi lähestymistapa vähentää kohtausten määrää. lapsen kehitystä ja toimintakykyä.
Tässä tutkimuksessa on kaksi osaa. Se ottaa käyttöön seitsemän lastensairaalan verkoston Yhdysvalloissa, joissa hoidetaan Lennox-Gastaut'n oireyhtymää sairastavia lapsia, ja selvittää, vähenevätkö kohtauksiin liittyvät ensiapukäynnit ja sairaalahoidot todennäköisemmin lisälääkkeiden käytön tai palliatiivisen leikkauksen lisäämisen seurauksena. olemassa oleviin lääkkeisiin. Tutkijat päättävät, vähentääkö lääketieteellinen vai kirurginen hoito todennäköisemmin joitakin kehitys- ja toimintavaikeuksia, jotka vaikuttavat LGS-potilailla. Tutkimus selvittää myös, onko hoitojen aloittamisella nuorempana vai vanhemmalla iällä merkitystä.
Tutkimuksen toinen osa tarjoaa kuvauksen kirurgisen ja lääketieteellisen hoidon lähestymistavan käytöstä 18 lastensairaalassa Yhdysvalloissa (seitsemän plus 11 keskus). Tutkijat kuvaavat, kuinka hoidot vaihtelevat sairaaloiden ja ajan kuluessa.
Tämän tutkimuksen tulokset auttavat vanhempia ja palveluntarjoajia tekemään tietoisempia valintoja Lennox-Gastaut'n oireyhtymää sairastavien lasten hoidosta ja tuovat esiin parannuskohteita parhaan mahdollisen terveydenhuollon tarjoamisessa tähän vakavaan, elinikäiseen sairauteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta ja merkitys: Lennox-Gastaut'n oireyhtymä (LGS) on harvinainen kehitys-epileptinen enkefalopatia, jolle on tunnusomaista elinikäiset tulenkestävät kohtaukset, jotka johtavat kiireellisen terveydenhuollon resurssien jatkuvaan käyttöön ja myötävaikuttavat myös vakaviin kehitys- ja toimintahäiriöihin, joita esiintyy kaikkialla sairastuneilla potilailla. Nykyiset hoitotavat ovat kohtausten vastaisen lääkityksen tai palliatiivisten kirurgisten toimenpiteiden (mukaan lukien neurostimulaatio) lisääminen, joilla molemmilla on vahvaa näyttöä niiden tehokkuudesta vähentää kohtausten tiheyttä, mutta ilman parannuskeinoja. Näiden kahden tavan vertailevasta tehokkuudesta ei ole näyttöä. Kunnes tällaisia todisteita on kehitetty, vanhemmat ja lääkärit kamppailevat edelleen vaikeiden ja pelottavien päätösten kanssa siitä, lisätäänkö kouristuksia estäviä lääkkeitä vai harjoitetaanko palliatiivista leikkausta ja milloin se tehdään.
Tutkimuksen tavoitteet: Selvitä palliatiivisen leikkauksen lisäämisen vertaileva tehokkuus LGS-hyväksytyn lääkkeen lisäämiseen (tavoite 1a) kohtauksiin liittyvän ensihoidon käytön vähentämiseksi ja (tavoite 1b) toimintakyvyn heikkenemisen rajoittamiseksi. (Tavoite 2) Kuvaile näiden kahden hoitoreitin käyttötiheyttä ja käyttötapoja 18 PCORnet-sivustossa ajan ja eri paikkojen välillä sekä potilaan ominaisuuksien – iän, lääketieteellisen haavoittuvuuden, rodun, etnisen taustan ja vakuutustyypin – mukaan. Näiden tavoitteiden saavuttamiseksi tutkimuksessa arvioidaan ja parannetaan PCORnet-infrastruktuuria ja parannetaan menetelmiä LGS:n ja muiden harvinaisten epilepsioiden tulevissa tutkimuksissa.
Tutkimuksen kuvaus: (Tavoite 1a) Havainnollinen retrospektiivinen kohorttitutkimus ensiaputerveydenhuollon käytöstä ja (tavoite 1b) poikkileikkaustutkimus hoitoreittien vaikutuksesta toiminnallisiin tuloksiin. (Tavoite 2) Retrospektiivinen avoin kohorttitutkimus näiden kahden hoitoreitin käyttötiheydestä ja -malleista (rodun, etnisen alkuperän, vakuutuksen, iän mukaan).
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Sandi Lam, MD MBA
- Puhelinnumero: 312 227 4220
- Sähköposti: slam@luriechildrens.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Marc Rosenman, MD
- Puhelinnumero: 312 227 4220
- Sähköposti: mrosenman@luriechildrens.org
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, joilla on diagnosoitu Lennox Gastaut -oireyhtymä ja joilla on potilastiedot seitsemässä ja yhdessätoista lastenlääkärikeskuksessa
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat, joilla ei ole Lennox Gastaut -oireyhtymää
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kohtauksiin liittyvä kiireellisen terveydenhuollon käyttö
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Päivystävän terveydenhuollon käyttöaste tavoitteessa 1a määritellään kohtauksiin liittyvien päivystyskäyntien ja erikseen kohtauksiin liittyvien laitoshoitojen vuosittaiseksi vuodeksi intervention jälkeisten kahden vuoden aikana (leikkaus tai lääketieteellinen vastaanotto), korjauskerroin edellisen vuoden aikana. interventioon.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vanhempien raportoimat kliiniset tulosarviot
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vanhempien raportoimat kliiniset tulosarviot käyttäytymisen ja toiminnan mittaamiseksi tavoitteen 1b osalta sisältävät adaptiivisen käyttäytymisen arviointijärjestelmän (0–5 vuotta, vanhemman raportti).
Nämä toimenpiteet arvioidaan kerran.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Sandi Lam, MD MBA, Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (ODOTETTU)
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021-4532
- RD-2020C2-20356 (OTHER_GRANT: PCORI)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Lennox Gastaut -syndrooma
-
Eisai Inc.LopetettuLennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS)Korean tasavalta, Yhdysvallat, Australia, Belgia, Japani, Tšekki, Intia
-
TakedaValmisLennox Gastaut -syndrooma (LGS)Yhdysvallat, Kiina, Kanada, Ranska, Unkari, Australia, Puola, Espanja, Japani, Belgia, Kreikka, Serbia, Saksa, Italia, Latvia, Alankomaat, Venäjän federaatio, Ukraina
-
University College, LondonKing's College London; King's College Hospital NHS Trust; University of Oxford ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiEpilepsia | Lennox-Gastaut-oireyhtymä, vaikeasti hoidettavaYhdistynyt kuningaskunta
-
TakedaRekrytointiLennox Gastaut -syndrooma (LGS) | Dravetin oireyhtymä (DS)Yhdysvallat, Kiina, Espanja, Ranska, Belgia, Australia, Brasilia, Kanada, Saksa, Kreikka, Unkari, Italia, Japani, Latvia, Alankomaat, Puola, Serbia, Meksiko, Venäjän federaatio, Ukraina
-
GlaxoSmithKlineBausch Health Americas, Inc.Lopetettu
-
NeuroPaceNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...RekrytointiEpilepsia | Kohtaukset | Lennox Gastaut -syndrooma | Lennox-Gastaut-oireyhtymä, vaikeasti hoidettava | Kohtaukset, yleistyneetYhdysvallat
-
TakedaEi vielä rekrytointiaDravetin oireyhtymä (DS) | Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS)
-
TakedaRekrytointiDravetin oireyhtymä (DS) | Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS)Espanja
-
Janssen Cilag Pharmaceutica S.A.C.I., GreeceValmis
-
TakedaAktiivinen, ei rekrytointiEpilepsia | Dravetin oireyhtymä (DS) | Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS)Yhdysvallat, Kanada, Australia, Kiina, Israel, Puola, Espanja, Portugali