Lennox-Gastaut 综合征姑息性手术与其他抗癫痫药物的比较疗效
Lennox-Gastaut 综合征姑息性手术与其他抗癫痫药物的比较疗效 - PCORI
Lennox-Gastaut 综合征是一种严重且罕见的癫痫病,始于婴儿期和幼儿期。 癫痫发作及其后果需要就医、急诊和住院治疗。 癫痫发作会扰乱患者和家人的家庭生活。 Lennox-Gastaut 综合征通常伴有日常功能所需的运动、沟通、饮食和其他技能障碍。
Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 无法治愈。 尽管目前的治疗可能有助于减少癫痫发作的次数,但预计没有一种能完全消除它们;这些治疗是姑息性的。 主要治疗方法包括抗癫痫药和一些手术方法,包括植入迷走神经刺激器(一种植入胸壁的类似起搏器的发生器,由医生编程以刺激颈部的迷走神经)和胼胝体切开术(切断连接大脑两侧的纤维带)。 虽然两种类型的治疗(药物和手术)都通过减少癫痫发作的频率产生了一些好处,但它们也有一些风险。 对于某些患者,所有药物都会产生中度至重度的副作用。 抗癫痫药物也是如此。 大多数 LGS 患者一次服用多种抗癫痫药物。 手术也可能有相关风险,并且会给父母和家人带来额外的压力。 目前,没有强有力的证据支持父母和医生决定哪种类型的治疗(更多药物或手术)对患有 LGS 的孩子最成功,以及一种或另一种方法是否可以减轻癫痫发作对孩子造成的伤害孩子的发展和功能的能力。
这项研究有两个组成部分。 它将参与由美国七家儿科医院组成的网络,这些医院治疗患有 Lennox-Gastaut 综合征的儿童,并确定在使用额外药物或增加姑息性手术后是否更有可能减少与癫痫发作相关的急诊就诊和住院治疗对现有药物。 研究人员将确定药物治疗与手术治疗是否更有可能减轻影响 LGS 患者的一些发育和功能困难。 该研究还将确定在较年轻和较年长的年龄开始治疗是否会有所不同。
该研究的第二部分将描述美国 18 家儿科医院(7 加 11 家中心)使用手术治疗与药物治疗方法的情况。 研究人员将描述不同医院和不同时间的治疗方法有何不同。
这项研究的结果将帮助父母和提供者就 Lennox-Gastaut 综合征患儿的治疗做出更明智的选择,并将突出在为这种严重的终生疾病提供最佳医疗保健方面需要改进的领域。
研究概览
地位
详细说明
背景和意义:Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 是一种罕见的发育性癫痫性脑病,其特征是终生难治性癫痫发作,导致频繁使用紧急医疗资源,并导致受影响患者普遍存在的严重发育和功能障碍。 目前的治疗途径是增加抗癫痫药物治疗或姑息性外科手术(包括神经刺激),这两种方法都有强有力的证据支持它们在减少癫痫发作频率方面的有效性,但无法治愈。 没有证据表明这两种途径的有效性比较。 在开发出此类证据之前,父母和医生将继续为是否添加抗癫痫药物或进行姑息性手术以及何时进行的艰难而艰巨的决定而苦苦挣扎。
研究目的:确定增加姑息性手术与增加 LGS 批准的药物(目标 1a)以减少与癫痫发作相关的紧急医疗保健的使用和(目标 1b)限制功能障碍的比较效果。 (目标 2)描述 18 个 PCORnet 站点使用这两种治疗途径的频率和模式,以了解随时间和跨站点的变化以及患者特征 - 年龄、医疗脆弱性、种族、民族和保险类型。 为了实现这些目标,该研究将评估和改进 PCORnet 基础设施,并将加强未来 LGS 和其他罕见癫痫研究的方法。
研究描述:(目标 1a)紧急医疗保健利用的观察性回顾性队列研究和(目标 1b)治疗途径对功能结果影响的横断面研究。 (目标 2)对两种治疗途径的使用频率和模式(按种族、种族、保险、年龄)的回顾性开放队列研究。
研究类型
注册 (预期的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名:Sandi Lam, MD MBA
- 电话号码:312 227 4220
- 邮箱:slam@luriechildrens.org
研究联系人备份
- 姓名:Marc Rosenman, MD
- 电话号码:312 227 4220
- 邮箱:mrosenman@luriechildrens.org
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
取样方法
研究人群
描述
纳入标准:
在七加十一儿科中心诊断为 Lennox Gastaut 综合征并有医疗记录的患者
排除标准:
没有 Lennox Gastaut 综合征的患者
学习计划
研究是如何设计的?
设计细节
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
癫痫发作相关的紧急医疗保健利用
大体时间:2年
|
目标 1a 的紧急医疗保健利用将定义为干预后两年内与癫痫发作相关的急诊科就诊和单独与癫痫发作相关的住院患者入院的频率,并根据前一年的比率进行调整进行干预。
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
---|---|---|
家长报告的临床结果评估
大体时间:2年
|
家长报告的临床结果评估旨在衡量目标 1b 的行为和功能,包括适应性行为评估系统(0-5 岁,家长报告)。
这些措施将被评估一次。
|
2年
|
合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员:Sandi Lam, MD MBA、Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
出版物和有用的链接
有用的网址
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (预期的)
初级完成 (预期的)
研究完成 (预期的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
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研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
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更多信息
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