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Lennox-Gastaut 综合征姑息性手术与其他抗癫痫药物的比较疗效

2022年5月10日 更新者:Sandi Lam、Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago

Lennox-Gastaut 综合征姑息性手术与其他抗癫痫药物的比较疗效 - PCORI

Lennox-Gastaut 综合征是一种严重且罕见的癫痫病,始于婴儿期和幼儿期。 癫痫发作及其后果需要就医、急诊和住院治疗。 癫痫发作会扰乱患者和家人的家庭生活。 Lennox-Gastaut 综合征通常伴有日常功能所需的运动、沟通、饮食和其他技能障碍。

Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 无法治愈。 尽管目前的治疗可能有助于减少癫痫发作的次数,但预计没有一种能完全消除它们;这些治疗是姑息性的。 主要治疗方法包括抗癫痫药和一些手术方法,包括植入迷走神经刺激器(一种植入胸壁的类似起搏器的发生器,由医生编程以刺激颈部的迷走神经)和胼胝体切开术(切断连接大脑两侧的纤维带)。 虽然两种类型的治疗(药物和手术)都通过减少癫痫发作的频率产生了一些好处,但它们也有一些风险。 对于某些患者,所有药物都会产生中度至重度的副作用。 抗癫痫药物也是如此。 大多数 LGS 患者一次服用多种抗癫痫药物。 手术也可能有相关风险,并且会给父母和家人带来额外的压力。 目前,没有强有力的证据支持父母和医生决定哪种类型的治疗(更多药物或手术)对患有 LGS 的孩子最成功,以及一种或另一种方法是否可以减轻癫痫发作对孩子造成的伤害孩子的发展和功能的能力。

这项研究有两个组成部分。 它将参与由美国七家儿科医院组成的网络,这些医院治疗患有 Lennox-Gastaut 综合征的儿童,并确定在使用额外药物或增加姑息性手术后是否更有可能减少与癫痫发作相关的急诊就诊和住院治疗对现有药物。 研究人员将确定药物治疗与手术治疗是否更有可能减轻影响 LGS 患者的一些发育和功能困难。 该研究还将确定在较年轻和较年长的年龄开始治疗是否会有所不同。

该研究的第二部分将描述美国 18 家儿科医院(7 加 11 家中心)使用手术治疗与药物治疗方法的情况。 研究人员将描述不同医院和不同时间的治疗方法有何不同。

这项研究的结果将帮助父母和提供者就 Lennox-Gastaut 综合征患儿的治疗做出更明智的选择,并将突出在为这种严重的终生疾病提供最佳医疗保健方面需要改进的领域。

研究概览

地位

尚未招聘

详细说明

背景和意义:Lennox-Gastaut 综合征 (LGS) 是一种罕见的发育性癫痫性脑病,其特征是终生难治性癫痫发作,导致频繁使用紧急医疗资源,并导致受影响患者普遍存在的严重发育和功能障碍。 目前的治疗途径是增加抗癫痫药物治疗或姑息性外科手术(包括神经刺激),这两种方法都有强有力的证据支持它们在减少癫痫发作频率方面的有效性,但无法治愈。 没有证据表明这两种途径的有效性比较。 在开发出此类证据之前,父母和医生将继续为是否添加抗癫痫药物或进行姑息性手术以及何时进行的艰难而艰巨的决定而苦苦挣扎。

研究目的:确定增加姑息性手术与增加 LGS 批准的药物(目标 1a)以减少与癫痫发作相关的紧急医疗保健的使用和(目标 1b)限制功能障碍的比较效果。 (目标 2)描述 18 个 PCORnet 站点使用这两种治疗途径的频率和模式,以了解随时间和跨站点的变化以及患者特征 - 年龄、医疗脆弱性、种族、民族和保险类型。 为了实现这些目标,该研究将评估和改进 PCORnet 基础设施,并将加强未来 LGS 和其他罕见癫痫研究的方法。

研究描述:(目标 1a)紧急医疗保健利用的观察性回顾性队列研究和(目标 1b)治疗途径对功能结果影响的横断面研究。 (目标 2)对两种治疗途径的使用频率和模式(按种族、种族、保险、年龄)的回顾性开放队列研究。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

4680

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 25年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不适用

有资格学习的性别

全部

取样方法

概率样本

研究人群

对于目标 1a,将在 2016 年 1 月 1 日至 2020 年 12 月 31 日期间从 7 家主要儿科医院中确定 928 名年龄在 30 岁以下且经过图表审查验证诊断为 Lennox-Gastaut 综合征的患者。 对于目标 1b,将招募这 928 名患者中一半的子集 (N=464)。 目标 2 的分析将基于来自 18 家儿科医院(代表 5 个 PCORnet CRN)的≥4000 名具有 LGS ICD-10 代码的患者。

描述

纳入标准:

在七加十一儿科中心诊断为 Lennox Gastaut 综合征并有医疗记录的患者

排除标准:

没有 Lennox Gastaut 综合征的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
癫痫发作相关的紧急医疗保健利用
大体时间:2年
目标 1a 的紧急医疗保健利用将定义为干预后两年内与癫痫发作相关的急诊科就诊和单独与癫痫发作相关的住院患者入院的频率,并根据前一年的比率进行调整进行干预。
2年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
家长报告的临床结果评估
大体时间:2年
家长报告的临床结果评估旨在衡量目标 1b 的行为和功能,包括适应性行为评估系统(0-5 岁,家长报告)。 这些措施将被评估一次。
2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2022年7月1日

初级完成 (预期的)

2024年12月1日

研究完成 (预期的)

2025年4月1日

研究注册日期

首次提交

2022年5月6日

首先提交符合 QC 标准的

2022年5月10日

首次发布 (实际的)

2022年5月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年5月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年5月10日

最后验证

2022年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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Lennox Gastaut综合症的临床试验

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