Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

4 februari 2022 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av BMN 111 hos barn med akondroplasi

Avsikten och utformningen av denna fas 3-studie är att utvärdera BMN 111 som ett terapeutiskt alternativ för behandling av barn med akondroplasi.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en randomiserad fas 3, placebokontrollerad, dubbelblind multicenterstudie med cirka 110 försökspersoner i åldern 5 till <18 år. Försökspersoner med dokumenterad akondroplasi bekräftad genom genetiska tester kommer att ha registrerats i studie 111-901 under minst en 6-månadersperiod omedelbart innan de går in i 111-301-studien. Kvalificerade försökspersoner kommer att slumpmässigt tilldelas en av två behandlingsgrupper: placebo eller BMN 111 vid 15 μg/kg. Administreringssättet är subkutan injektion och frekvensen är daglig.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
121

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Japan
      • Osaka, Japan
        • Osaka University Hospital
      • Saitama, Japan
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima, Japan
        • Tokushima University Hospital
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona, Spanien, 08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannien, S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Magdeburg, Tyskland, 39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 14 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Samtycke från föräldrar eller vårdnadshavare
  • 5 till <18 år
  • ACH, dokumenterad och bekräftad genom genetisk testning
  • Minst en 6-månadersperiod av tillväxtbedömning för förbehandling i studie 111-901 innan studiestart
  • Om sexuellt aktiv, villig att använda en mycket effektiv preventivmetod
  • Ambulant och kan stå utan hjälp

Exklusions kriterier:

  • Hypokondroplasi eller annan kortväxthet än ACH

  • Har något av följande:

    • Hypotyreos eller hypertyreos
    • Insulinkrävande diabetes mellitus
    • Autoimmun inflammatorisk sjukdom
    • Inflammatorisk tarmsjukdom
    • Autonom neuropati

  • Historik för något av följande:

    • Njurinsufficiens definieras som serumkreatinin > 2 mg/dL
    • Kronisk anemi
    • Baseline systoliskt blodtryck (BP) < 70 millimeter kvicksilver (mm Hg) eller återkommande symtomatisk hypotoni (definierad som episoder av lågt blodtryck som vanligtvis åtföljs av symtom t.ex. yrsel, svimning) eller återkommande symtomatisk ortostatisk hypotoni

    • Hjärt- eller kärlsjukdom

      • Har ett kliniskt signifikant fynd eller arytmi på screening-elektrokardiogram (EKG) som indikerar onormal hjärtfunktion eller överledning eller Fridericias korrigerad QTc-F > 450 ms
  • Har ett instabilt tillstånd som sannolikt kräver kirurgiskt ingrepp under studien (inklusive progressiv cervikal medullär kompression eller svår obehandlad sömnapné)
  • Minskad tillväxthastighet (< 1,5 cm/år) under en period på 6 månader eller tecken på stängning av tillväxtplattan (proximala tibia, distala lårbenet)
  • Behandlat med tillväxthormon, insulinliknande tillväxtfaktor 1 (IGF-1) eller anabola steroider under de senaste 6 månaderna eller behandling mer än 6 månader när som helst
  • Mer än 1 månads behandling med orala kortikosteroider (pågående lågdos inhalationssteroid för astma, eller intranasala steroider är acceptabelt) under de föregående 12 månaderna
  • Planerad eller förväntad att genomgå lemförlängande operation under studieperioden. Patienter med tidigare lemförlängande operation kan anmälas om operationen inträffade minst 18 månader före studien och läkningen är komplett utan följdsjukdomar.
  • Planerad eller förväntad benrelaterad operation (dvs. operation som involverar störning av benbarken, exklusive tandutdragning), under studieperioden. Försökspersoner med tidigare benrelaterad operation kan anmälas om operationen inträffade minst 6 månader före studien och läkningen är komplett utan följdsjukdomar.
  • Hade en fraktur på de långa benen eller ryggraden inom 6 månader före screening
  • Historik av svår obehandlad sömnapné
  • Ny initiering av sömnapnébehandling (t.ex. CPAP eller sömnapnédämpande operation) under de senaste 2 månaderna före screening
  • Historik av höftkirurgi eller höftdysplasi som är atypisk för akondroplastiska patienter
  • Historik med kliniskt signifikant höftskada under 30 dagar före screening
  • Historik av halkad femoral epifys eller avaskulär nekros av lårbenshuvudet
  • Onormala fynd vid kliniska höftundersökningar eller bildbehandlingsbedömningar som bedöms vara kliniskt signifikanta
  • Samtidig sjukdom eller tillstånd som skulle störa studiedeltagande eller säkerhetsutvärderingar, oavsett anledning
  • Tillstånd eller omständighet som gör att försökspersonen löper hög risk för dålig behandlingsföljsamhet eller för att inte slutföra studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Placebo-jämförare: Placebo
Daglig subkutan injektion av placebo
Läkemedel: Placebo
Subkutan injektion av 15 μg/kg placebo dagligen
Experimentell: Aktiv BMN 111
Daglig subkutan injektion av 15 mikrogram per kilogram BMN111
Läkemedel: BMN 111
Subkutan injektion av 15 μg/kg BMN 111 dagligen
Andra namn:
  • Vosoritide
  • Modifierad rekombinant human natriuretisk peptid av C-typ

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i Annualized Growth Velocity (AGV) vid vecka 52
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 52

AGV vid ett besök efter baslinjen definieras som [(Höjd vid besök efter baslinje - Höjd vid baslinje)/(datum för besök efter baslinje - datum för baslinjebedömning)] x 365,25

AGV vid baslinje definieras som [(Höjd vid baslinje - senaste höjdmätning i studie 111-901 minst 6 månader före baslinje)/(datum för baslinjebedömning - datum för senaste höjdmätning i studie 111-901 minst 6 månader innan till baslinje)] x 365,25
Vid baslinjen och vecka 52

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i höjd Z-poäng vid vecka 52
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 52

Z-poängen härleddes med användning av ålders-könsspecifika referensdata (medelvärden och SDS) för barn med medelvuxenhet enligt Centers for Disease Control and Prevention.

En höjd Z-poäng på 0 skulle indikera att försökspersonens längd är lika med medelhöjden för den genomsnittliga befolkningen av samma kön och ålder.

En positiv höjd Z-poäng indikerar att försökspersonens längd är över medelhöjden för den genomsnittliga växtpopulationen av samma kön och ålder, medan en negativ höjd Z-poäng indikerar att försökspersonens höjd är under medelhöjden för den genomsnittliga växtpopulationen i samma kön och ålder.

För att dra slutsatsen om höjd Z-poängen ökar betyder det att höjdunderskottet har minskat.
Vid baslinjen och vecka 52
Ändring från baslinje i övre till nedre segmentets kroppsförhållande vid vecka 52
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 52
Utvärdera förändring från baslinjen i genomsnittlig kroppsförhållande mellan övre och nedre segment hos patienter som behandlats med BMN 111 jämfört med kontrollpersoner i placebogruppen vid 52 veckor
Vid baslinjen och vecka 52
Sammanfattning av patienter som upplever biverkningar (AE) under behandling
Tidsram: Fram till vecka 56

Biverkningar med debut eller försämring efter start av studieläkemedlet och upp till 30 dagar efter utsättande av studieläkemedel inkluderades.

allvarlig biverkning (SAE)
Fram till vecka 56

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
BioMarin Pharmaceutical

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
12 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
30 oktober 2019

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
30 oktober 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
23 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 juni 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
23 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
2 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
4 februari 2022

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 februari 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 111-301
  • 2015-003836-11 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar