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軟骨無形成症の小児における BMN 111 の有効性と安全性を評価する研究

2022年2月4日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

軟骨無形成症の小児における BMN 111 の有効性と安全性を評価するための第 3 相無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験

この第 3 相試験の目的と設計は、BMN 111 を軟骨無形成症の小児の治療選択肢として評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、5 歳から 18 歳未満の約 110 人の被験者を対象とした第 3 相無作為化プラセボ対照二重盲検多施設試験です。 遺伝子検査によって確認された軟骨無形成症が記録されている被験者は、111-301研究に入る直前の少なくとも6か月間、研究111-901に登録されています。 適格な被験者は、2つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます：プラセボまたは15μg/ kgのBMN 111。 投与経路は皮下注射で、頻度は毎日です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
121

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
      • Torrance、California、アメリカ、90509
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
        • Alfred I. DuPont Hospital for Children
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • Johns Hopkins University
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65201
        • University of Missouri
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 9RT
        • Guy's and St. Thomas NHS Foundation Trust Evelina Children's Hospital
      • Sheffield、イギリス、S10 2TH
        • Sheffield Children's NHS Foundation Trust
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • Murdoch Children's Research Institute
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Barcelona、スペイン、08028
        • Institut Catala de Traumatologica I Medicina de l'Esport
      • Málaga、スペイン、29010
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
  • ドイツ
      • Magdeburg、ドイツ、39120
        • Otto-von-Guericke Universitaet, Universitaetskinderklinik
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • 七面鳥
      • Istanbul、七面鳥、34752
        • Acibadem University School of Medicine
  • 日本
      • Osaka、日本
        • Osaka University Hospital
      • Saitama、日本
        • Saitama Children's Medical Center
      • Tokushima、日本
        • Tokushima University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1年～14年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準

  • 親または保護者の同意
  • 5歳から18歳未満
  • ACH、遺伝子検査によって文書化および確認
  • -研究登録前の研究111-901での治療前の成長評価の少なくとも6か月の期間
  • 性的に活発な場合は、非常に効果的な避妊方法を喜んで使用します
  • 歩行可能で、補助なしで立つことができる

除外基準:

  • 軟骨形成不全症またはACH以外の低身長症

  • 次のいずれかを持っている:

    • 甲状腺機能低下症または甲状腺機能亢進症
    • インスリンを必要とする糖尿病
    • 自己免疫炎症性疾患
    • 炎症性腸疾患
    • 自律神経障害

  • 以下のいずれかの病歴：

    • -血清クレアチニン> 2 mg / dLとして定義される腎不全
    • 慢性貧血
    • -ベースラインの収縮期血圧（BP）が70ミリメートル水銀（mm Hg）未満または再発性の症候性低血圧（一般に症状を伴う低血圧のエピソードとして定義される）、つまり、めまい、失神）または再発性の症候性起立性低血圧

    • 心臓または血管疾患

      • -異常な心機能または伝導を示す心電図（ECG）のスクリーニングで臨床的に重要な所見または不整脈がある、またはフリデリシア補正QTc-F> 450ミリ秒
  • -研究中に外科的介入が必要になる可能性が高い不安定な状態を持っている（進行性頸髄圧迫または重度の未治療の睡眠時無呼吸を含む）
  • 6か月にわたる成長速度の低下（年間1.5cm未満）または成長板閉鎖の証拠（近位脛骨、遠位大腿骨）
  • -成長ホルモン、インスリン様成長因子1（IGF-1）、またはアナボリックステロイドで治療された過去6か月、またはいつでも6か月を超える治療
  • -過去12か月間で、経口コルチコステロイド（喘息用の低用量の継続的な吸入ステロイド、または鼻腔内ステロイドは許容されます）による1か月以上の治療
  • -研究期間中に四肢延長手術を受ける予定または予定されている。 以前に四肢延長手術を受けた被験者は、研究の少なくとも 18 か月前に手術が行われ、後遺症なく治癒が完了している場合に登録できます。
  • 計画された、または予想される骨関連の手術（すなわち. 抜歯を除く骨皮質の破壊を伴う手術）、研究期間中。 以前に骨関連の手術を受けた被験者は、手術が研究の少なくとも6か月前に行われ、治癒が後遺症なしで完了した場合に登録できます。
  • -スクリーニング前の6か月以内に長骨または脊椎の骨折があった
  • -重度の未治療の睡眠時無呼吸の病歴
  • 睡眠時無呼吸治療の新たな開始 (例: -スクリーニング前の過去2か月のCPAPまたは睡眠時無呼吸緩和手術）
  • -股関節手術または軟骨形成不全の非定型股関節形成不全の病歴
  • -スクリーニング前の30日間の臨床的に重大な股関節損傷の病歴
  • -大腿骨頭のスリップした資本骨端または無血管性壊死の病歴
  • -臨床的に重要であると判断されたベースライン臨床股関節検査または画像評価での異常所見
  • -何らかの理由で、研究への参加または安全性評価を妨げる併存疾患または状態
  • -被験者を治療コンプライアンスが不十分なリスクまたは研究を完了しないリスクが高い状態または状況

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボの毎日の皮下注射
薬：プラセボ
毎日 15 μg/kg のプラセボを皮下注射
実験的：アクティブ BMN 111
BMN111 キログラムあたり 15 マイクログラムの毎日の皮下注射
薬：BMN111
15 μg/kg の BMN 111 を毎日皮下注射
他の名前：
  • ボソリチド
  • 改変組換えヒトC型ナトリウム利尿ペプチド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目の年間成長速度（AGV）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および52週目

ベースライン後の訪問時の AGV は、[(ベースライン後の訪問時の高さ - ベースライン時の高さ)/(ベースライン後の訪問日 - ベースライン評価の日付)] x 365.25 として定義されます。

ベースラインでの AGV は、[(ベースラインでの身長 - ベースラインの少なくとも 6 か月前の研究 111-901 での最後の身長測定値)/(ベースライン評価日 - 少なくとも 6 か月前の研究 111-901 での最後の身長測定日) として定義されます。ベースラインまで)] x 365.25
ベースライン時および52週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
52週目の高さZスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および52週目

Z スコアは、疾病管理予防センターによる平均身長の子供の年齢別の参照データ (平均値および SDS) を使用して導出されました。

0 の高さ Z スコアは、被験者の身長が、同性同年齢の平均身長集団の平均身長に等しいことを示します。

正の身長 Z スコアは、被験者の身長が同性同年齢の平均身長母集団の平均身長を上回っていることを示し、負の身長 Z スコアは、被験者の身長が同年齢の平均身長母集団の平均身長を下回っていることを示します。性別と年齢が同じ。

身長 Z スコアが増加した場合、これは身長不足が減少したことを意味します。
ベースライン時および52週目
52週目の上半身と下半身の比率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時および52週目
52週でプラセボ群の対照被験者と比較して、BMN 111で治療された被験者の平均上半身：下半身比のベースラインからの変化を評価する
ベースライン時および52週目
治療中に有害事象（AE）を経験した被験者の要約
時間枠：56週目まで

治験薬の開始後および治験薬の中止後 30 日以内に発症または悪化した AE が含まれました。

重大な有害事象 (SAE)
56週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年12月12日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2019年10月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2019年10月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2017年5月23日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2017年6月21日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2017年6月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年3月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年2月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 111-301
  • 2015-003836-11 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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