En studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av BIVV009 (Sutimlimab) hos deltagare med primär förkylningsagglutininsjukdom utan en nyligen anamnes på blodtransfusion (Cadenza)
1 december 2022 uppdaterad av: Bioverativ, a Sanofi company
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Sutimlimab hos patienter med primär förkylningsagglutininsjukdom utan en nyligen anamnes på blodtransfusion
Syftet med del A var att fastställa huruvida administrering av sutimlimab resulterade i en ökning av hemoglobinnivån (Hgb) större än eller lika med (>=)1,5 gram per deciliter (g/dL) och undvikande av transfusion hos deltagare med primär förkylningsagglutininsjukdom (CAD) utan en senare historia av blodtransfusion.
Syftet med del B var att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av sutimlimab hos deltagare med primär CAD.
Studieöversikt
Status
Status
Avslutad
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Den planerade totala studielängden per deltagare var cirka 1,5 till 2,5 år.
Studietyp
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
Inskrivning
42
Fas
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Queensland
-
Buderim, Queensland, Australien, 4556
- USC Health Clinics
-
-
Victoria
-
Ballarat, Victoria, Australien, 3350
- Ballarat Oncology & Haematology
-
Clayton, Victoria, Australien, 3168
- Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
West Perth, Western Australia, Australien, 6005
- Perth Blood Institute
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgien, 2060
- ZNA Stuivenberg
-
Leuven, Belgien, 3000
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Angers Cedex 9, Frankrike, 49933
- CHU d'Angers
-
Caen, Frankrike, 14033
- Hôpital de Caen
-
Créteil, Frankrike, 94000
- Centre Hospitalier Henri Mondor
-
Pierre-Bénite, Frankrike, 69495
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85711
- Arizona Oncology Associates PC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- USC/Keck School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Georgetown, District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Georgetown University Medical Center
-
-
Florida
-
Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
- Cleveland Clinic Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10461
- Montefiore Medical Center
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- East Carolina University
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- UW Hospitals and Clinics
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah Medical Center
-
Netanya, Israel, 4244916
- Laniado Hospital
-
-
-
-
-
Brescia, Italien, 25123
- A. O. Spedali Civili di Brescia
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italien, 00168
- U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
-
Vicenza, Italien, 36100
- U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
-
-
-
-
-
Nagakute, Japan, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
-
-
Hyogo
-
Himeji, Hyogo, Japan, 670-8540
- Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 9208530
- Ishikawa Prefectural Central Hospital
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
- Tokai University Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
Saitama-Ken
-
Iruma-gun, Saitama-Ken, Japan, 350-0495
- Saitama Medical University Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Center
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105
- Academisch Medisch Centrum
-
Leiden, Nederländerna, 2333
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bergen, Norge, 5053
- Haukeland University Hospital
-
Trondheim, Norge, 7030
- St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08036
- Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanien, 46017
- Hospital Universitario Dr. Peset
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
- St James Hospital, Leeds
-
London, Storbritannien, W12 0HS
- Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
-
London, Storbritannien, WC1E 6AG
- University College London
-
-
-
-
-
Dresden, Tyskland, 1307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
-
Essen, Tyskland, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Ulm, Tyskland, 89081
- Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- Medical University of Vienna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kroppsvikt >=39 kg vid screening.
- Bekräftad diagnos av primär CAD baserat på följande kriterier: a) Kronisk hemolys, b) Polyspecifikt direkt antiglobulintest (DAT) positivt, c) Monospecifik DAT starkt positivt för C3d, d) Kall agglutinintiter >= 64 vid 4 grader Celsius, och e) Immunoglobulin G DAT mindre än eller lika med (
- Hemoglobinnivå
- Bilirubinnivåer över det normala referensintervallet, inklusive deltagare med Gilberts syndrom.
Exklusions kriterier:
- Förkylningsagglutininsyndrom sekundärt till infektion, reumatologisk sjukdom eller aktiv hematologisk malignitet.
- Historik av blodtransfusion inom 6 månader efter screening, eller historia av mer än en blodtransfusion inom 12 månader efter screening.
- Kliniskt relevant infektion av något slag under månaden före inskrivningen (exempelvis aktiv hepatit C, lunginflammation).
- Klinisk diagnos av systemisk lupus erythematosus; eller andra autoimmuna störningar med antinukleära antikroppar vid screening. Anti-nukleära antikroppar av långvarig varaktighet utan associerade kliniska symtom skulle bedömas från fall till fall under den bekräftande granskningen av deltagarnas behörighet.
- Positiv hepatitpanel (inklusive hepatit B-ytantigen och/eller hepatit C-virusantikropp) före eller vid screening.
- Positiv human immunbristvirusantikropp vid screening.
- Behandling med rituximab monoterapi inom 3 månader eller rituximab kombinationsterapier (exempelvis med bendamustin, fludarabin, ibrutinib eller cellgifter) inom 6 månader före inskrivning.
Ovanstående information var inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Antal vapen
2
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / ArmDeltagargrupp / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: BIVV009/BIVV009
Deltagare med primär CAD och utan en nylig anamnes på blodtransfusion under de senaste 6 månaderna före inskrivningen i denna studie, fick en intravenös (IV) infusion av BIVV009 6,5 g (för deltagare mindre än [=]75 kg) på dag 0 och Dag 7 och var 14:e dag därefter i del A fram till vecka 25.
Deltagare som slutförde del A enligt protokoll till och med slutet av behandlingsbesöket (vecka 26), fick placebo vecka 26 och fortsatte att få BIVV009 6,5 eller 7,5 g i del B, varannan vecka med början vid vecka 27 i upp till ytterligare 149 veckor (för 6,5 g) eller 121 veckor (för 7,5 g).
Alla deltagare som slutfört del A valde att fortsätta i del B.
|
Läkemedelsform: injektionsvätska, lösning Administreringssätt: intravenöst (i.v.)
|
|
Experimentell: Placebo/BIVV009
Deltagare med primär CAD och utan en nylig anamnes på blodtransfusion under de senaste 6 månaderna före inskrivningen i denna studie, fick en IV-infusion av placebo matchad till BIVV009 på dag 0 och dag 7 och var 14:e dag därefter i del A fram till vecka 25.
Deltagare som slutförde del A per protokoll till och med slutet av behandlingsbesöket (vecka 26) fick BIVV009 6,5 (om =75 kg) i del B, vecka 26 och vecka 27 och varannan vecka därefter i upp till ytterligare 123 veckor (för 6,5 g) eller 137 veckor (för 7,5 g).
Alla deltagare som slutfört del A valde att fortsätta i del B.
|
Läkemedelsform: injektionsvätska, lösning Administreringssätt: intravenöst (i.v.)
Läkemedelsform: injektionsvätska, lösning Administreringssätt: intravenöst (i.v.)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Andel deltagare med svar på behandling
Tidsram: Från vecka 5 till vecka 26
|
En deltagare ansågs vara en responder: om han eller hon inte fick blodtransfusion från vecka 5 till och med vecka 26 (slutet av behandlingen) och inte fick behandling för CAD utöver vad som var tillåtet enligt protokollet.
Dessutom måste deltagarens hemoglobinnivå (Hgb) ha ökat till >=1,5 gram per deciliter (g/dL) från baslinjen (definierat som sista Hgb-värde före administrering av första dosen av studieläkemedlet) vid tidpunkten för behandlingsutvärdering (definierad som medelvärde av värden) från vecka 23, 25 och 26 besök).
Procentandelen svarande beräknades tillsammans med 95 % exakt Clopper-Pearson konfidensintervall (CI).
|
Från vecka 5 till vecka 26
|
|
Del B: Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga AE (SAE)
Tidsram: Del B, 6,5 g-kohort: Från första dosen (vecka 26) upp till 149 veckors behandling + 9 veckors uppföljning (d.v.s. upp till vecka 184); Del B, 7,5 g-kohort: Från första dosen (vecka 26) upp till 137 veckors behandling + 9 veckors uppföljning (d.v.s. upp till vecka 172)
|
Biverkning (AE): alla ogynnsamma medicinska händelser hos en deltagare som fick studieläkemedlet och som inte nödvändigtvis behövde ha ett orsakssamband med behandlingen.
Behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (TESAEs) definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser som vid vilken dos som helst: resulterade i dödsfall, var livshotande, krävde sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, var medfödd anomali /födelsedefekt, var medicinskt viktig händelse.
Behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE): biverkningar som utvecklades, förvärrades eller blev allvarliga under den behandlingsuppkomna (TE) perioden (från den första administreringen av prövningsläkemedlet [IMP] i del B till den senaste administreringen av IMP + 9 veckors uppföljningsperiod) .
|
Del B, 6,5 g-kohort: Från första dosen (vecka 26) upp till 149 veckors behandling + 9 veckors uppföljning (d.v.s. upp till vecka 184); Del B, 7,5 g-kohort: Från första dosen (vecka 26) upp till 137 veckors behandling + 9 veckors uppföljning (d.v.s. upp till vecka 172)
|
Sekundära resultatmått
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del B: Antal blodtransfusioner per deltagare
Tidsram: Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
En deltagare skulle få en transfusion om hans eller hennes Hgb-nivå uppfyllde något av följande kriterier: Hgb var
|
Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
|
Del A: Genomsnittlig förändring från baslinjen i hemoglobinnivån (Hgb) vid tidpunkten för behandlingsbedömning
Tidsram: Baslinje (vecka 0), tidpunkt för behandlingsbedömning (d.v.s. genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
Medelförändring från baslinjen (vecka 0) i hemoglobin (Hgb) vid tidpunkten för behandlingsbedömningen rapporteras i detta utfallsmått.
Tidpunkt för behandlingsbedömning definierades som medelvärdet av värdena från besöken vecka 23, 25 och 26.
Minsta kvadraters (LS) medelvärde och 95 % konfidensintervall (CI) bedömdes med Mixed Model for Repeated Measures (MMRM) tillvägagångssätt med användning av heterogen Toeplitz (TOEPH) kovariansmatris med förändring från baslinjen som beroende variabel och baslinjevärde och besök som oberoende variabler .
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet.
|
Baslinje (vecka 0), tidpunkt för behandlingsbedömning (d.v.s. genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
|
Del A: Genomsnittlig förändring från baslinjen i funktionell bedömning av terapi för kroniska sjukdomar (FACIT)-Trötthetsskala poäng vid tidpunkten för behandlingsbedömning
Tidsram: Baslinje (vecka 0), tidpunkt för behandlingsbedömning (d.v.s. genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
FACIT-Trötthetsskalan består av 13 frågor som bedöms med en 5-gradig skala (0=inte alls; 1 = lite, 2 = något, 3 = ganska mycket och 4 = väldigt mycket).
Svar på varje fråga lades till för att få en totalpoäng.
Totalpoäng varierade från 0 till 52, med högre poäng tyder på mer trötthet.
Tidpunkt för behandlingsbedömning definierades som medelvärdet av värdena från besöken vecka 23, 25 och 26.
LS-medelvärde och 95 % CI utvärderades med MMRM-metod med användning av TOEPH-kovariansmatris med förändring från baslinje (vecka 0) som beroende variabel och baslinjevärde och besök som oberoende variabler.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet.
|
Baslinje (vecka 0), tidpunkt för behandlingsbedömning (d.v.s. genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
|
Del A: Genomsnittlig förändring från baslinjen i totala bilirubinnivåer vid tidpunkten för behandlingsbedömning
Tidsram: Baslinje (vecka 0), tidpunkt för behandlingsbedömning (d.v.s. genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen (vecka 0) i total bilirubin vid tidpunkten för behandlingsbedömningen rapporteras i detta utfallsmått.
Tidpunkt för behandlingsbedömning definierades som medelvärdet av värdena från besöken vecka 23, 25 och 26.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet.
|
Baslinje (vecka 0), tidpunkt för behandlingsbedömning (d.v.s. genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
|
Del A: Genomsnittlig förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH) vid tidpunkten för behandlingsbedömning
Tidsram: Baslinje (vecka 0), tidpunkt för behandlingsbedömning (d.v.s. genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen (vecka 0) i LDH vid tidpunkten för behandlingsbedömningen rapporteras i detta utfallsmått.
Tidpunkt för behandlingsbedömning definierades som medelvärdet av värdena från besöken vecka 23, 25 och 26.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet.
|
Baslinje (vecka 0), tidpunkt för behandlingsbedömning (d.v.s. genomsnitt för vecka 23, 25 och 26)
|
|
Del A: Andel deltagare med efterfrågad symtomatisk anemi vid vecka 26
Tidsram: Vecka 26
|
Symtomatisk anemi definierades som att ha följande symtom: i. Trötthet; ii.
Svaghet; iii.
Andnöd; iv.
Hjärtklappning, snabba hjärtslag; v. Ljuvhet och/eller vi.
Bröstsmärta.
Procentandelen av deltagare med efterfrågade symtomatiska anemisymtom rapporterades i detta resultatmått.
|
Vecka 26
|
|
Del B: Ändring från baslinjen i hemoglobinnivån (Hgb) vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), varannan vecka från och med vecka 27 till vecka 175 och vid ET/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
Ändring från baslinjen (vecka 0) i Hgb-nivåer vid varje angiven tidpunkt (d.v.s. vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43,45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 1011,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,101,102 , 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147,149,151,153, 155,157,159,161,163,165,167,157, ET är rapporterat in/ut, 7FUS in/com,
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. Tidig avslutning (ET) besök/säkerhetsuppföljning (SFU) besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (d.v.s. upp till vecka 184).
Här betyder "0" i antalet analyserade fältet att ingen av deltagarna var tillgängliga för bedömning vid de angivna tidpunkterna.
|
Baslinje (vecka 0), varannan vecka från och med vecka 27 till vecka 175 och vid ET/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Ändring från baslinjen i totala bilirubinnivåer vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), varannan vecka från och med vecka 27 till vecka 175 och vid ET/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
Förändring från baslinjen (vecka 0) i totala bilirubinnivåer vid varje angiven tidpunkt (d.v.s. vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105,101, 71,101, 71,101, 71,101, 71,101, 105,101, 71,101, 71,101, 71,101, 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,111,163,715, ET, 161,163,7156, 171, 163, 715, 171, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 17, 175
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 184).
Här betyder "0" i antalet analyserade fältet att ingen av deltagarna var tillgängliga för bedömning vid de angivna tidpunkterna.
|
Baslinje (vecka 0), varannan vecka från och med vecka 27 till vecka 175 och vid ET/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi (FACIT)-Trötthetsskala poäng (livskvalitet) vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
FACIT-Trötthetsskalan består av 13 frågor som bedöms med en 5-gradig skala (0=inte alls; 1 = lite, 2 = något, 3 = ganska mycket och 4 = väldigt mycket).
Svar på varje fråga lades till för att få en totalpoäng.
Totalpoängen varierade från 0 till 52, med högre poäng tyder på mer trötthet.
Baslinje (vecka 0) definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 184).
|
Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i 12-objekt kortformsundersökning (SF-12) sammanfattning av fysiska komponenter (PCS) och sammanfattning av mentala komponenter (MCS) vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
SF-12: 12 objekt-frågeformulär bedömd hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL), innehöll 12 objekt, kategoriserade i 8 domäner (underskalor) för funktion och välbefinnande: fysisk funktion, rollfysisk, emotionell roll, mental hälsa, kroppslig smärta, allmän hälsa, vitalitet och social funktion, med varje domänpoäng varierade från 0 (dålig hälsa) till 100 (bättre hälsa).
Högre poäng = bra hälsotillstånd.
Dessa 8 domäner sammanfattades ytterligare i 2 sammanfattande poäng, PCS och MCS som sträckte sig från 0 (dålig hälsa) till 100 (bättre hälsa).
Högre poäng = bättre HRQOL.
Baslinje (vecka 0): sista icke-saknade värdet före första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök: 9 veckor efter administrering av den sista dosen (d.v.s. upp till vecka 184).
|
Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i europeisk livskvalitet på 5 nivåer 5- Dimensions 5-nivå frågeformulär (EQ-5D-5L) Health State Utility Index och VAS-poäng vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
EQ-5D-5L inkluderade 2 komponenter: hälsotillståndsverktygsindex (beskrivande system) och Visual Analog Scale (VAS).
EQ-5D beskrivande system består av 5 dimensioner: rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression.
Varje dimension har 5 svarsalternativ: inga problem, litet problem, måttligt problem, allvarliga problem och extrema problem mätt med Likert-skalan.
EQ-5D-5L-svar konverterade till ett nytt indexvärde mellan 0 och 1. Högre poäng = bättre hälsa.
EQ-5D-5L VAS betygsatte deltagarens nuvarande hälsotillstånd på en skala från 0 (sämsta tänkbara hälsa) till 100 (bästa tänkbara hälsa).
Baslinje (vecka 0): sista icke-saknade värdet före första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET-besök/SFU-besök: 9 veckor efter administrering av den sista dosen (d.v.s. upp till vecka 184).
|
Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Antal deltagare med svar på deltagarens globala intryck av (trötthet) svårighetsgrad (PGIS) frågeformulär vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
PGIS är en självrapporterad skala.
PGIS är ett frågeformulär med 1 punkt utformat för att bedöma deltagarnas intryck av sjukdomens svårighetsgrad med hjälp av en 5-gradig skala från 1 till 5, där 1=ingen, 2=lindrig, 3=måttlig, 4=svår, 5=mycket svår.
Högre poäng tydde på större svårighetsgrad.
ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av sista dosen (dvs upp till vecka 184).
|
Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Antal deltagare med svar på deltagarens Global Impression of Change (PGIC) frågeformulär vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
PGIC är ett självadministrativt frågeformulär för att utvärdera förbättringen eller försämringen jämfört med starten av studien.
PGIC bedömdes på en 7-gradig Likert-skala från 1 (avsevärt förbättrad) till 7 (avsevärt försämrad).
Kategorierna definierades utifrån PGIC-poängen enligt följande: 1=mycket förbättrad, 2=mycket förbättrad, 3=minimalt förbättrad, 4=ingen förändring, 5=minimalt sämre, 6=mycket sämre och 7=mycket mycket sämre.
Högre poäng tydde på större svårighetsgrad.
ET-besök/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av sista dosen (dvs upp till vecka 184).
|
Baslinje (vecka 0), vecka 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 och ET-besök/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Genomsnittlig förändring från baslinjen i laktatdehydrogenasnivå (LDH) vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), varannan vecka från och med vecka 27 till vecka 175 och vid ET/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
Ändring från baslinjen (vecka 0) i LDH-nivåer vid varje angiven tidpunkt (d.v.s. vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 0101, 703, 703 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,157,159,161,163,165,167,169, 171, 173, 175 and ET/SFU Visit) is reported in this outcome measure.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 184).
|
Baslinje (vecka 0), varannan vecka från och med vecka 27 till vecka 175 och vid ET/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Genomsnittlig förändring från baslinjen i haptoglobinvärden vid varje specificerad tidpunkt
Tidsram: Baslinje (vecka 0), varannan vecka från och med vecka 27 till vecka 175 och vid ET/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
Ändring från baslinjen (vecka 0) i haptoglobinvärden vid varje angiven tidpunkt (dvs vecka 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103, 105, 107,109, 111,113,11117,119, 121,123333 , 125, 127, 129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159.
Baslinje definierades som det sista icke-saknade värdet före den första administreringen av studieläkemedlet i del A. ET/SFU-besök var 9 veckor efter administrering av den sista dosen (dvs. upp till vecka 184).
Haptoglobinvärden
|
Baslinje (vecka 0), varannan vecka från och med vecka 27 till vecka 175 och vid ET/SFU-besök (dvs. fram till vecka 184)
|
|
Del B: Antal vårdbesök per typ
Tidsram: Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
I detta utfallsmått, antal vårdbesök som inkluderade icke-studiebesök sjukvårdens resursutnyttjande (bestod huvudsakligen av extra besök hos studieläkaren, besök hos generalistläkare eller besök hos specialistläkare), sjukhusbesök och besök till akuta sjukhus rapporteras.
|
Från vecka 27 upp till 149 veckors behandling (dvs upp till vecka 176)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Studiestart
17 mars 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
Primärt slutförande
3 december 2021
Avslutad studie (Faktisk)
Avslutad studie
3 december 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad
16 november 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 november 2017
Första postat (Faktisk)
Första postat
20 november 2017
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste uppdatering publicerad
23 december 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 december 2022
Senast verifierad
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
Andra studie-ID-nummer
- EFC16216
- 2017-003539-12 (EudraCT-nummer)
- BIVV009-04 (Annan identifierare: Bioverativ Therapeutics Inc.)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokollet med eventuella ändringar, blankt fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer.
Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda försöksdeltagarnas integritet.
Ytterligare information om Sanofis kriterier för datadelning, kvalificerade studier och process för att begära åtkomst finns på: https://vivli.org
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .