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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do BIVV009 (Sutimlimab) em participantes com doença primária por aglutinina fria sem histórico recente de transfusão de sangue (Cadenza)

1 de dezembro de 2022 atualizado por: Bioverativ, a Sanofi company

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança do sutimlimabe em pacientes com doença primária por aglutinina fria sem histórico recente de transfusão de sangue

O objetivo da Parte A foi determinar se a administração de sutimlimabe resultou em um aumento maior ou igual a (>=) 1,5 gramas por decilitro (g/dL) no nível de hemoglobina (Hgb) e evitação de transfusão em participantes com doença primária por aglutinina fria (DAC) sem história recente de transfusão de sangue. O objetivo da Parte B foi avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do sutimlimabe em participantes com DAC primária.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A duração total planejada do estudo por participante foi de aproximadamente 1,5 a 2,5 anos.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
42

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Dresden, Alemanha, 1307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie-Onkologie
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Ulm, Alemanha, 89081
        • Univ Ulm, Inst Klin. Transfusions. Immungen
  • Austrália
    • Queensland
      • Buderim, Queensland, Austrália, 4556
        • USC Health Clinics
    • Victoria
      • Ballarat, Victoria, Austrália, 3350
        • Ballarat Oncology & Haematology
      • Clayton, Victoria, Austrália, 3168
        • Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • West Perth, Western Australia, Austrália, 6005
        • Perth Blood Institute
  • Bélgica
      • Antwerpen, Bélgica, 2060
        • ZNA Stuivenberg
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospitals Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A3J1
        • McGill University Health Center
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Hospital Clinci i Provincial de Barcelona
      • Sevilla, Espanha, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Espanha, 46017
        • Hospital Universitario Dr. Peset
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Espanha, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
        • Arizona Oncology Associates PC
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • USC/Keck School of Medicine
    • District of Columbia
      • Georgetown, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10461
        • Montefiore Medical Center
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • East Carolina University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • UW Hospitals and Clinics
  • França
      • Angers Cedex 9, França, 49933
        • CHU d'Angers
      • Caen, França, 14033
        • Hôpital de Caen
      • Créteil, França, 94000
        • Centre Hospitalier Henri Mondor
      • Pierre-Bénite, França, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105
        • Academisch Medisch Centrum
      • Leiden, Holanda, 2333
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center
      • Netanya, Israel, 4244916
        • Laniado Hospital
  • Itália
      • Brescia, Itália, 25123
        • A. O. Spedali Civili di Brescia
      • Milan, Itália, 20122
        • Fondazione IRCSS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Itália, 00168
        • U.O.C. Ematologia- Policlinico "A. Gemelli"
      • Vicenza, Itália, 36100
        • U.O.C. Ematologia Ospedale San Bortolo
  • Japão
      • Nagakute, Japão, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Himeji, Hyogo, Japão, 670-8540
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japão, 9208530
        • Ishikawa Prefectural Central Hospital
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japão, 259-1193
        • Tokai University Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Iruma-gun, Saitama-Ken, Japão, 350-0495
        • Saitama Medical University Hospital
  • Noruega
      • Bergen, Noruega, 5053
        • Haukeland University Hospital
      • Trondheim, Noruega, 7030
        • St Olavs Hospital, Avdeling for blodsykdommer
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • St James Hospital, Leeds
      • London, Reino Unido, W12 0HS
        • Imperial College Healthcare NHS Trust, Hammersmith Hospital
      • London, Reino Unido, WC1E 6AG
        • University College London
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Medical University of Vienna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Peso corporal >=39 kg na triagem.
  • Diagnóstico confirmado de DAC primária com base nos seguintes critérios: a) Hemólise crônica, b) Teste de antiglobulina direta (DAT) poliespecífico positivo, c) DAT monoespecífico fortemente positivo para C3d, d) Título de aglutinina fria >= 64 a 4 graus Celsius, e e) Imunoglobulina G DAT menor ou igual a (
  • nível de hemoglobina
  • Nível de bilirrubina acima do intervalo de referência normal, incluindo participantes com Síndrome de Gilbert.

Critério de exclusão:

  • Síndrome da aglutinina fria secundária a infecção, doença reumatológica ou malignidade hematológica ativa.
  • História de transfusão de sangue dentro de 6 meses após a triagem, ou história de mais de uma transfusão de sangue dentro de 12 meses após a triagem.
  • Infecção clinicamente relevante de qualquer tipo no mês anterior à inscrição (por exemplo, hepatite C ativa, pneumonia).
  • Diagnóstico clínico de lúpus eritematoso sistêmico; ou outras doenças autoimunes com anticorpos antinucleares na triagem. Anticorpos antinucleares de longa duração sem sintomas clínicos associados seriam julgados caso a caso durante a revisão confirmatória da elegibilidade do participante.
  • Painel de hepatite positivo (incluindo antígeno de superfície da hepatite B e/ou anticorpo do vírus da hepatite C) antes ou durante a triagem.
  • Anticorpo positivo para o vírus da imunodeficiência humana na triagem.
  • Tratamento com monoterapia com rituximabe em 3 meses ou terapias combinadas com rituximabe (por exemplo, com bendamustina, fludarabina, ibrutinibe ou drogas citotóxicas) em 6 meses antes da inscrição.

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um ensaio clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: BIVV009/BIVV009
Os participantes com DAC primária e sem histórico recente de transfusão de sangue durante os últimos 6 meses antes da inclusão neste estudo receberam uma infusão intravenosa (IV) de BIVV009 6,5 g (para participantes com menos de [=]75 kg) no Dia 0 e Dia 7 e a cada 14 dias depois disso na Parte A até a Semana 25. Os participantes que completaram a Parte A por protocolo até o final da visita de tratamento (Semana 26), receberam placebo na Semana 26 e continuaram a receber BIVV009 6,5 ou 7,5 g na Parte B, a cada 2 semanas, começando na Semana 27 por até 149 semanas adicionais (para 6,5 ​​g) ou 121 semanas (para 7,5 g). Todos os participantes que concluíram a Parte A optaram por continuar na Parte B.
Medicamento: sutimlimabe (BIVV009)
Forma farmacêutica: solução injetável Via de administração: intravenosa (i.v.)
Experimental: Placebo/BIVV009
Os participantes com DAC primária e sem histórico recente de transfusão de sangue durante os últimos 6 meses antes da inclusão neste estudo receberam uma infusão IV de placebo correspondente ao BIVV009 no Dia 0 e no Dia 7 e a cada 14 dias depois disso na Parte A até a Semana 25. Os participantes que completaram a Parte A por protocolo até o final da consulta de tratamento (Semana 26) receberam BIVV009 6,5 (se = 75 kg) na Parte B, na Semana 26 e na Semana 27 e a cada 2 semanas a partir de então por até 123 semanas adicionais (para 6,5 g) ou 137 semanas (para 7,5 g). Todos os participantes que concluíram a Parte A optaram por continuar na Parte B.
Medicamento: sutimlimabe (BIVV009)
Forma farmacêutica: solução injetável Via de administração: intravenosa (i.v.)
Medicamento: placebo
Forma farmacêutica: solução injetável Via de administração: intravenosa (i.v.)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A: Porcentagem de participantes com resposta ao tratamento
Prazo: Da semana 5 até a semana 26
Um participante foi considerado respondedor: se ele ou ela não recebeu transfusão de sangue da Semana 5 até a Semana 26 (final do tratamento) e não recebeu tratamento para DAC além do permitido pelo protocolo. Além disso, o nível de hemoglobina (Hgb) do participante deve ter aumentado para >=1,5 gramas por decilitro (g/dL) a partir da linha de base (definido como o último valor de Hgb antes da administração da primeira dose do medicamento do estudo) no ponto de avaliação do tratamento (definido como média dos valores das visitas da Semana 23, 25 e 26). A porcentagem de respondedores foi calculada juntamente com o intervalo de confiança (IC) de Clopper-Pearson exato de 95%.
Da semana 5 até a semana 26
Parte B: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e EAs graves (SAEs)
Prazo: Parte B, coorte de 6,5 g: Desde a primeira dose (Semana 26) até 149 semanas de tratamento + 9 semanas de acompanhamento (ou seja, até a Semana 184); Parte B, coorte de 7,5 g: Desde a primeira dose (Semana 26) até 137 semanas de tratamento + 9 semanas de acompanhamento (ou seja, até a Semana 172)
Evento Adverso (EA): qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo e não teve necessariamente uma relação causal com o tratamento. Os eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs) foram definidos como qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultou em morte, representou risco de vida, exigiu hospitalização ou prolongamento de hospitalização existente, resultou em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, foi anomalia congênita /defeito congênito, foi um evento clinicamente importante. Eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs): EAs que se desenvolveram, pioraram ou se tornaram graves durante o período emergente do tratamento (TE) (desde a primeira administração do medicamento experimental [IMP] na Parte B até a última administração do IMP + período de acompanhamento de 9 semanas) .
Parte B, coorte de 6,5 g: Desde a primeira dose (Semana 26) até 149 semanas de tratamento + 9 semanas de acompanhamento (ou seja, até a Semana 184); Parte B, coorte de 7,5 g: Desde a primeira dose (Semana 26) até 137 semanas de tratamento + 9 semanas de acompanhamento (ou seja, até a Semana 172)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte B: Número de transfusões de sangue por participante
Prazo: Da semana 27 até 149 semanas de tratamento (ou seja, até a semana 176)
Um participante deveria receber uma transfusão se seu nível de Hgb atendesse a um dos seguintes critérios: Hgb estava
Da semana 27 até 149 semanas de tratamento (ou seja, até a semana 176)
Parte A: Mudança média da linha de base no nível de hemoglobina (Hgb) no ponto de tempo de avaliação do tratamento
Prazo: Linha de base (semana 0), ponto de tempo de avaliação do tratamento (ou seja, média das semanas 23, 25 e 26)
A alteração média da linha de base (Semana 0) na Hemoglobina (Hgb) no momento da avaliação do tratamento é relatada nesta medida de resultado. O ponto de tempo de avaliação do tratamento foi definido como a média dos valores das visitas da semana 23, 25 e 26. A média dos mínimos quadrados (LS) e o intervalo de confiança (IC) de 95% foram avaliados pela abordagem de Modelo Misto para Medidas Repetidas (MMRM) usando a matriz de covariância Toeplitz heterogênea (TOEPH) com mudança da linha de base como variável dependente e valor da linha de base e visitas como variáveis ​​independentes . A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo.
Linha de base (semana 0), ponto de tempo de avaliação do tratamento (ou seja, média das semanas 23, 25 e 26)
Parte A: Alteração média desde a linha de base na Avaliação Funcional da Terapia de Doença Crônica (FACIT) - Pontuação da Escala de Fadiga no Ponto de Tempo de Avaliação do Tratamento
Prazo: Linha de base (semana 0), ponto de tempo de avaliação do tratamento (ou seja, média das semanas 23, 25 e 26)
A escala FACIT-Fadiga é composta por 13 questões avaliadas em uma escala de 5 pontos (0=nada; 1=um pouco, 2=um pouco, 3=um pouco e 4=muito). As respostas para cada pergunta foram adicionadas para obter uma pontuação total. A pontuação total variou de 0 a 52, com pontuação mais alta indicando mais fadiga. O ponto de tempo de avaliação do tratamento foi definido como a média dos valores das visitas da semana 23, 25 e 26. A média de LS e o IC de 95% foram avaliados pela abordagem MMRM usando a matriz de covariância TOEPH com alteração da linha de base (Semana 0) como variável dependente e valor da linha de base e visitas como variáveis ​​independentes. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo.
Linha de base (semana 0), ponto de tempo de avaliação do tratamento (ou seja, média das semanas 23, 25 e 26)
Parte A: Mudança média da linha de base nos níveis totais de bilirrubina no ponto de tempo de avaliação do tratamento
Prazo: Linha de base (semana 0), ponto de tempo de avaliação do tratamento (ou seja, média das semanas 23, 25 e 26)
A alteração média da linha de base (Semana 0) na bilirrubina total no ponto de avaliação do tratamento é relatada nesta medida de resultado. O ponto de tempo de avaliação do tratamento foi definido como a média dos valores das visitas da semana 23, 25 e 26. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo.
Linha de base (semana 0), ponto de tempo de avaliação do tratamento (ou seja, média das semanas 23, 25 e 26)
Parte A: Mudança média da linha de base na lactato desidrogenase (LDH) no ponto de tempo de avaliação do tratamento
Prazo: Linha de base (semana 0), ponto de tempo de avaliação do tratamento (ou seja, média das semanas 23, 25 e 26)
A alteração média da linha de base (Semana 0) em LDH no ponto de avaliação do tratamento é relatada nesta medida de resultado. O ponto de tempo de avaliação do tratamento foi definido como a média dos valores das visitas da semana 23, 25 e 26. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo.
Linha de base (semana 0), ponto de tempo de avaliação do tratamento (ou seja, média das semanas 23, 25 e 26)
Parte A: Porcentagem de participantes com anemia sintomática solicitada na semana 26
Prazo: Semana 26
Anemia sintomática foi definida como tendo os seguintes sintomas: i. Fadiga; ii. Fraqueza; iii. Falta de ar; 4. Palpitações, batimentos cardíacos acelerados; v. Tontura e/ou vi. Dor no peito. A porcentagem de participantes com sintomas de anemia sintomática solicitada foi relatada nesta medida de resultado.
Semana 26
Parte B: Alteração da linha de base no nível de hemoglobina (Hgb) em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (Semana 0), a cada 2 semanas a partir da Semana 27 até a Semana 175 e na visita ET/SFU (ou seja, até a Semana 184)
Mudança da linha de base (Semana 0) nos níveis de Hgb em cada ponto de tempo especificado (ou seja, Semana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43,45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83,85,87, 89,91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,2119, 111,113,115,117,1119 . A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo na Parte A. Visita de Rescisão Antecipada (ET)/visita de acompanhamento de segurança (SFU) foi de 9 semanas após a administração da última dose (ou seja, até a Semana 184). Aqui, "0" no campo de número analisado significa que nenhum dos participantes estava disponível para avaliação nos pontos de tempo especificados.
Linha de base (Semana 0), a cada 2 semanas a partir da Semana 27 até a Semana 175 e na visita ET/SFU (ou seja, até a Semana 184)
Parte B: Alteração da linha de base nos níveis totais de bilirrubina em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (Semana 0), a cada 2 semanas a partir da Semana 27 até a Semana 175 e na visita ET/SFU (ou seja, até a Semana 184)
Mudança da linha de base (Semana 0) nos níveis totais de bilirrubina em cada ponto de tempo especificado (ou seja, Semana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57, 59, 61, 63, 65,67,69,71,73,75, 77, 79, 81,83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,117,119, 121, 123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143, 145,147,149,151,153,155,157,159, 161,163,165,167,169,171,173,175 e é relatado nesta medida ET/SFU Visit). A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo na Parte A. A visita ET/SFU foi 9 semanas após a administração da última dose (isto é, até a Semana 184). Aqui, "0" no campo de número analisado significa que nenhum dos participantes estava disponível para avaliação nos pontos de tempo especificados.
Linha de base (Semana 0), a cada 2 semanas a partir da Semana 27 até a Semana 175 e na visita ET/SFU (ou seja, até a Semana 184)
Parte B: Alteração da linha de base na avaliação funcional da terapia para doenças crônicas (FACIT) - Pontuação da escala de fadiga (qualidade de vida) em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
A escala FACIT-Fadiga é composta por 13 questões avaliadas em uma escala de 5 pontos (0=nada; 1=um pouco, 2=um pouco, 3=um pouco e 4=muito). As respostas para cada pergunta foram adicionadas para obter uma pontuação total. O escore Total variou de 0 a 52, com maior pontuação indicando mais fadiga. A linha de base (Semana 0) foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo na Parte A. A visita ET/SFU foi 9 semanas após a administração da última dose (ou seja, até a Semana 184).
Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
Parte B: Alteração da linha de base na pesquisa de formulário curto de 12 itens (SF-12) Resumo do componente físico (PCS) e resumo do componente mental (MCS) em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
SF-12: questionário de 12 itens para avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS), contendo 12 itens, categorizados em 8 domínios (subescalas) de funcionamento e bem-estar: funcionamento físico, papel físico, papel emocional, saúde mental, dor corporal, saúde geral, vitalidade e funcionamento social, com cada pontuação de domínio variando de 0 (saúde ruim) a 100 (saúde melhor). Escores mais altos = bom estado de saúde. Esses 8 domínios foram ainda resumidos em 2 pontuações resumidas, PCS e MCS, que variaram de 0 (saúde ruim) a 100 (saúde melhor). Pontuações mais altas = melhor QVRS. Linha de base (Semana 0): último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo na Parte A. Visita ET/SFU: 9 semanas após a administração da última dose (ou seja, até a Semana 184).
Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
Parte B: Alteração da linha de base no Questionário de 5 níveis de qualidade de vida europeu de 5 níveis (EQ-5D-5L) Índice de utilidade do estado de saúde e pontuações VAS em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
EQ-5D-5L incluiu 2 componentes: índice de utilidade do estado de saúde (sistema descritivo) e Escala Visual Analógica (VAS). O sistema descritivo EQ-5D compreende 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão. Cada dimensão tem 5 opções de resposta: nenhum problema, problema leve, problema moderado, problema grave e problemas extremos medidos com escala Likert. As respostas EQ-5D-5L são convertidas em pontuação de utilitário de índice único entre 0 a 1. Pontuação mais alta = melhor saúde. EQ-5D-5L VAS avaliou o estado de saúde atual do participante em uma escala de 0 (pior saúde imaginável) a 100 (melhor saúde imaginável). Linha de base (Semana 0): último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo na Parte A. Visita ET/SFU: 9 semanas após a administração da última dose (ou seja, até a Semana 184).
Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
Parte B: Número de participantes com resposta ao questionário de impressão global de (fadiga) gravidade (PGIS) do participante em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
O PGIS é uma escala de autorrelato. O PGIS é um questionário de 1 item projetado para avaliar a impressão do participante sobre a gravidade da doença usando uma escala de 5 pontos variando de 1 a 5, onde 1 = nenhum, 2 = leve, 3 = moderado, 4 = grave, 5 = muito grave. Pontuações mais altas indicaram maior gravidade. A visita ET/SFU foi 9 semanas após a administração da última dose (ou seja, até a Semana 184).
Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
Parte B: Número de participantes com resposta ao questionário de impressão global de mudança (PGIC) do participante em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
O PGIC é um questionário autoaplicável para avaliar a melhora ou piora em relação ao início do estudo. O PGIC foi avaliado em uma escala Likert de 7 pontos variando de 1 (melhorou muito) a 7 (piorou muito). As categorias foram definidas com base nas pontuações do PGIC da seguinte forma: 1=melhorou muito, 2=melhorou muito, 3=melhorou minimamente, 4=não mudou, 5=piorou minimamente, 6=piorou muito e 7=piorou muito. Pontuações mais altas indicaram maior gravidade. A visita ET/SFU foi 9 semanas após a administração da última dose (ou seja, até a Semana 184).
Linha de base (semana 0), semanas 39, 51, 63, 75, 87, 99, 111, 123, 135, 147, 159, 171 e visita ET/SFU (ou seja, até a semana 184)
Parte B: Mudança média da linha de base no nível de lactato desidrogenase (LDH) em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (Semana 0), a cada 2 semanas a partir da Semana 27 até a Semana 175 e na visita ET/SFU (ou seja, até a Semana 184)
Mudança da linha de base (Semana 0) nos níveis de LDH em cada ponto de tempo especificado (ou seja, Semana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97, 99, 101, 103, 105, 107,109 , 111, 113, 115, 117, 119, 121,123, 125, 127,129,131,133,135,137,139,141,143,145,147, 149, 151,153,155,157,159,161,163,165,167,169, 171, 173, 175 and ET/SFU Visit) is reported in this outcome measure. A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo na Parte A. A visita ET/SFU foi 9 semanas após a administração da última dose (ou seja, até a Semana 184).
Linha de base (Semana 0), a cada 2 semanas a partir da Semana 27 até a Semana 175 e na visita ET/SFU (ou seja, até a Semana 184)
Parte B: Mudança média da linha de base nos valores de haptoglobina em cada ponto de tempo especificado
Prazo: Linha de base (Semana 0), a cada 2 semanas a partir da Semana 27 até a Semana 175 e na visita ET/SFU (ou seja, até a Semana 184)
Mudança da linha de base (Semana 0) nos valores de haptoglobina em cada ponto de tempo especificado (ou seja, Semana 27, 29, 31, 33, 35, 37, 39, 41, 43, 45, 47, 49, 51, 53, 55, 57 , 59, 61, 63, 65, 67, 69, 71, 73, 75, 77, 79, 81, 83, 85, 87, 89, 91, 93, 95, 97,99,101,103, 105, 107,109, 111,113,115,115,1137,1137,113 . A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira administração do medicamento do estudo na Parte A. A visita ET/SFU foi 9 semanas após a administração da última dose (ou seja, até a Semana 184). valores de haptoglobina
Linha de base (Semana 0), a cada 2 semanas a partir da Semana 27 até a Semana 175 e na visita ET/SFU (ou seja, até a Semana 184)
Parte B: Número de Consultas de Saúde por Tipo
Prazo: Da semana 27 até 149 semanas de tratamento (ou seja, até a semana 176)
Nesta medida de resultado, o número de visitas de saúde que incluiu visita de utilização de recursos de saúde não do estudo (consistia principalmente em visitas extras ao consultório do médico do estudo, visita a um médico generalista ou visita a um médico especialista), visita de hospitalização e visita a emergência hospitalar é relatada.
Da semana 27 até 149 semanas de tratamento (ou seja, até a semana 176)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Bioverativ, a Sanofi company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
17 de março de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
3 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
3 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
16 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de dezembro de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • EFC16216
  • 2017-003539-12 (Número EudraCT)
  • BIVV009-04 (Outro identificador: Bioverativ Therapeutics Inc.)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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