Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Open-label studie av HTD1801 hos vuxna patienter med primär gallit (PRONTO-PBC)

8 augusti 2026 uppdaterad av: HighTide Therapeutics (Hong Kong) Limited

En öppen fas 2-studie, Proof of Concept-studie av HTD1801 (BUDCA) hos vuxna patienter med primär biliär kolangit (PBC) och ett otillräckligt svar på standardterapi - PRONTO-PBC

Syftet med denna öppna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av HDT1801 (BUDCA) under 12 veckor hos vuxna patienter med PBC som har ett otillräckligt svar på standardterapi. Otillräckligt svar definieras som ihållande förhöjt alkaliskt fosfatas i serum som är högre än eller lika med 1,5 gånger de övre gränserna för det normala för testlaboratoriet, trots att man har fått adekvata doser av standardbehandling med UDCA (ursodeoxicholsyra) vid 13-15 mg /kg i minst 6 månader.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
24

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Schiff Center for Liver Disease
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30309
        • Piedmont Healthcare
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Henry Ford Health Services
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
        • Northshore University Hospital
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02905
        • University GI
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
        • Baylor Research Institute
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
        • The Texas Liver Institute
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Förenta staterna, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23226
        • Bon Secours Liver Institute of Richmond
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Liver Institute Northwest

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ha en klinisk diagnos av PBC som bekräftas av patientens historia i enlighet med American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) Practice Guideline bekräftad av två av följande tre kriterier:

    1. Biokemiska bevis på kolestas med förhöjd ALP-aktivitet
    2. Närvaro av antimitokondriell antikropp (AMA)
    3. Histopatologiska bevis på icke-suppurativ kolangit och förstörelse av små eller medelstora gallgångar om biopsi utförs Obs: historiska AMA- och leverbiopsidata kan användas men måste registreras i källdokumentationen.
  • Har tagit en stabil, adekvat dos av minst (13-15 mg/kg/dag) UDCA i minst 6 månader med en serum-ALP på minst ≥1,5 × ULN när som helst efter att ha varit på UDCA i >6 månader (historiskt värde) och vid Screening. Om den historiska ALP erhölls mindre än 6 månader före studiestart som en del av standardvården kan försökspersonen screenas och ett andra ALP-värde ska erhållas som en del av screeningen. Det måste vara minst ett 4-veckorsintervall mellan ALP-värdena och ALP-värdena måste vara ≥1,5 × ULN
  • Om försökspersonen tar kolestramin eller annat gallsyrabindande medel för klåda, måste den ha en stabil dos högst en gång om dagen i minst 8 veckor före Baseline-besöket. Måste vara villig och kunna ta kolestyramin minst 2 timmar före eller efter studiemedicinering
  • Kvinnor i fertil ålder och män som deltar i studien måste antingen gå med på att använda minst två godkända barriärmetoder för preventivmedel eller helt avhålla sig från samlag, om detta är deras vanliga och föredragna livsstil, under hela studiens varaktighet och för tre månader efter avslutad studieläkemedel. Kvinnor som är postmenopausala måste ha lämplig dokumentation
  • Kan ge samtycke

Exklusions kriterier:

  • Okontrollerad samtidig autoimmun hepatit (AIH). Personen bör inte ha mer än 5 mg per dag av prednison (eller motsvarande dos för andra kortikosteroider) eller inte mer än 150 mg per dag av azatioprin vid stabila doser och serum-ALAT bör vara ≤ 5 × ULN. Registrering av ämnen med kontrollerad AIH kommer att begränsas till totalt 5 ämnen.
  • Historik av alkohol- eller drogmissbruk
  • Tidigare levertransplantation eller för närvarande listad för levertransplantation
  • Historik av kronisk viral hepatit, typ B eller C
  • Trombocytantal ≤150 000/mm3, albumin <3,0 g/dL, International Normalized Ratio (INR) >1,2, eller en historia av ascites, eller encefalopati, eller historia av variceal blödning
  • Totalt bilirubin >1,3 × ULN om inte patienten har Gilberts syndrom. Om patienten har ökat totalt bilirubin på grund av Gilberts syndrom, bör direkt bilirubin vara <0,3 mg/dL.
  • Hemoglobin <10 g/dL för män eller kvinnor
  • Serum-TSH-nivå <0,1 eller >10 u/ml (personen kan undersökas på nytt om hyper- eller hypotyreos har korrigerats)
  • Nedsatt njurfunktion med eGFR <60 ml/min (CKD steg 3, 4 eller 5)
  • Humant immunbristvirus (HIV)-1 eller HIV-2-infektion genom historia
  • Brist på glukos-6-fosfatdehydrogenas (G6PD).
  • Historik av malignitet under de senaste 2 åren eller pågående malignitet annan än basalcellscancer, eller resekerat icke-invasivt kutant skivepitelcancer
  • Aktiva, allvarliga infektioner som kräver parenteral antibiotika eller svampdödande behandling inom 30 dagar före screening
  • Större kirurgiska ingrepp inom 30 dagar efter screening eller tidigare solid organtransplantation
  • Kvinnor som är gravida eller ammar
  • Pågående eller förväntad behandling med strålbehandling, cytotoxiska kemoterapeutiska medel och immunmodulerande medel (såsom interleukiner, interferoner)
  • Sjukdomar som kan resultera i ökade serum-ALP-aktiviteter från andra källor än gallsystemet (t.ex. Pagets bensjukdom, osteomalaci)
  • Allergi mot det kliniska prövningsmaterialet eller dess komponenter
  • Efter att ha fått några experimentella läkemedel inom 28 dagar före screening
  • Användning av bezafibrat eller fenofibrat inom 28 dagar före första dagen av IP-dosering
  • Användning av obetikolsyra (OCA) inom 28 dagar före första dagen av IP-dosering
  • Alla andra kliniskt signifikanta störningar eller tidigare behandlingar som, enligt utredarens åsikt, skulle göra försökspersonen olämplig för studien eller oförmögen att följa doserings- och protokollkraven

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Öppen etikett
HTD1801 (BUDCA) 250 mg tabletter. Doseras 1000 mg två gånger dagligen med mat.
Läkemedel: HDD1801 (BUDCA)
HTD1801 (BUDCA) 250 mg tabletter. Dosera 1000 mg två gånger dagligen med mat i 12 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av alkaliskt fosfatas (ALP) vid vecka 12 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje till vecka 12

Att utvärdera effekterna av HTD1801 på serum ALP hos vuxna patienter med PBC som har upplevt ett otillräckligt svar på standardterapi.

Otillräckligt svar definieras som ALP ≥1,5 × övre normalgränsen (ULN) trots att ha tagit adekvata doser av ursodeoxicholsyra (UDCA) i minst 6 månader. En minskning av ALP representerar en förbättring.
Baslinje till vecka 12

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i total bilirubin från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
För att utvärdera effekterna av HTD1801 på serummarkörer för kolestas. En minskning av totalt bilirubin representerar en förbättring av en markör för kolestas.
Baslinje till vecka 12
Förändring i serum gamma-glutamyl transferas (GGT) från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
För att utvärdera effekterna av HTD1801 på serummarkörer för kolestas. En minskning av GGT representerar en förbättring av en markör för kolestas.
Baslinje till vecka 12
Förändring av totalt kolesterol i serum från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
För att utvärdera effekterna av HTD1801 på serumlipider. En minskning av totalt kolesterol representerar en förbättring av serumlipider.
Baslinje till vecka 12
Förändring i immunglobulin M (IgM) från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
För att utvärdera effekterna av HTD1801 på serummarkörer för inflammation. En minskning av IgM representerar en förbättring av en markör för inflammation.
Baslinje till vecka 12
Förändring i GLOBE-resultatet mellan baslinjen och vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
GLOBE-poängen är ett validerat riskbedömningsverktyg som ger en uppskattning av transplantationsfri överlevnad för patienter med PBC. Den har utvecklats av GLOBAL PBC Study Group med hjälp av Cox regressionsmodell på över 4 000 patienter med PBC. Lägre GLOBE-poäng förutsäger lägre risk. Den beräknas med hjälp av ålder och nivåer av ALP, totalt bilirubin, blodplättar och albumin.
Baslinje till vecka 12
Förändring i klåda mätt med pruritus Visual Analog Score (VAS) från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12.
Pruritus Visual Analog Scale (VAS) är ett självrapporterat instrument för mätning av klådans intensitet med hjälp av en 24-timmars återkallningsperiod. Försökspersonerna ombads att bedöma den genomsnittliga intensiteten av deras klåda på en 10 cm horisontell linje från 0 cm (ingen klåda) till 10 cm (värsta tänkbara klåda). En minskning av pruritus VAS representerar en förbättring av klådans intensitet.
Baslinje till vecka 12.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
HighTide Therapeutics (Hong Kong) Limited

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Adrian DiBisceglie, MD, HighTide Therapeutics Biopharma Pty.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
27 maj 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
31 maj 2022

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
31 maj 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
16 oktober 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 oktober 2020

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
27 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
25 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
8 augusti 2026

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • HTD1801.PCT013

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar