Open-label studie av HTD1801 hos vuxna patienter med primär gallit (PRONTO-PBC)
8 augusti 2026 uppdaterad av: HighTide Therapeutics (Hong Kong) Limited
En öppen fas 2-studie, Proof of Concept-studie av HTD1801 (BUDCA) hos vuxna patienter med primär biliär kolangit (PBC) och ett otillräckligt svar på standardterapi - PRONTO-PBC
Syftet med denna öppna studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av HDT1801 (BUDCA) under 12 veckor hos vuxna patienter med PBC som har ett otillräckligt svar på standardterapi.
Otillräckligt svar definieras som ihållande förhöjt alkaliskt fosfatas i serum som är högre än eller lika med 1,5 gånger de övre gränserna för det normala för testlaboratoriet, trots att man har fått adekvata doser av standardbehandling med UDCA (ursodeoxicholsyra) vid 13-15 mg /kg i minst 6 månader.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Schiff Center for Liver Disease
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30309
- Piedmont Healthcare
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Health Services
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
Manhasset, New York, Förenta staterna, 11030
- Northshore University Hospital
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02905
- University GI
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75246
- Baylor Research Institute
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
- The Texas Liver Institute
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Förenta staterna, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23226
- Bon Secours Liver Institute of Richmond
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Liver Institute Northwest
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Ha en klinisk diagnos av PBC som bekräftas av patientens historia i enlighet med American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) Practice Guideline bekräftad av två av följande tre kriterier:
- Biokemiska bevis på kolestas med förhöjd ALP-aktivitet
- Närvaro av antimitokondriell antikropp (AMA)
- Histopatologiska bevis på icke-suppurativ kolangit och förstörelse av små eller medelstora gallgångar om biopsi utförs Obs: historiska AMA- och leverbiopsidata kan användas men måste registreras i källdokumentationen.
- Har tagit en stabil, adekvat dos av minst (13-15 mg/kg/dag) UDCA i minst 6 månader med en serum-ALP på minst ≥1,5 × ULN när som helst efter att ha varit på UDCA i >6 månader (historiskt värde) och vid Screening. Om den historiska ALP erhölls mindre än 6 månader före studiestart som en del av standardvården kan försökspersonen screenas och ett andra ALP-värde ska erhållas som en del av screeningen. Det måste vara minst ett 4-veckorsintervall mellan ALP-värdena och ALP-värdena måste vara ≥1,5 × ULN
- Om försökspersonen tar kolestramin eller annat gallsyrabindande medel för klåda, måste den ha en stabil dos högst en gång om dagen i minst 8 veckor före Baseline-besöket. Måste vara villig och kunna ta kolestyramin minst 2 timmar före eller efter studiemedicinering
- Kvinnor i fertil ålder och män som deltar i studien måste antingen gå med på att använda minst två godkända barriärmetoder för preventivmedel eller helt avhålla sig från samlag, om detta är deras vanliga och föredragna livsstil, under hela studiens varaktighet och för tre månader efter avslutad studieläkemedel. Kvinnor som är postmenopausala måste ha lämplig dokumentation
- Kan ge samtycke
Exklusions kriterier:
- Okontrollerad samtidig autoimmun hepatit (AIH). Personen bör inte ha mer än 5 mg per dag av prednison (eller motsvarande dos för andra kortikosteroider) eller inte mer än 150 mg per dag av azatioprin vid stabila doser och serum-ALAT bör vara ≤ 5 × ULN. Registrering av ämnen med kontrollerad AIH kommer att begränsas till totalt 5 ämnen.
- Historik av alkohol- eller drogmissbruk
- Tidigare levertransplantation eller för närvarande listad för levertransplantation
- Historik av kronisk viral hepatit, typ B eller C
- Trombocytantal ≤150 000/mm3, albumin <3,0 g/dL, International Normalized Ratio (INR) >1,2, eller en historia av ascites, eller encefalopati, eller historia av variceal blödning
- Totalt bilirubin >1,3 × ULN om inte patienten har Gilberts syndrom. Om patienten har ökat totalt bilirubin på grund av Gilberts syndrom, bör direkt bilirubin vara <0,3 mg/dL.
- Hemoglobin <10 g/dL för män eller kvinnor
- Serum-TSH-nivå <0,1 eller >10 u/ml (personen kan undersökas på nytt om hyper- eller hypotyreos har korrigerats)
- Nedsatt njurfunktion med eGFR <60 ml/min (CKD steg 3, 4 eller 5)
- Humant immunbristvirus (HIV)-1 eller HIV-2-infektion genom historia
- Brist på glukos-6-fosfatdehydrogenas (G6PD).
- Historik av malignitet under de senaste 2 åren eller pågående malignitet annan än basalcellscancer, eller resekerat icke-invasivt kutant skivepitelcancer
- Aktiva, allvarliga infektioner som kräver parenteral antibiotika eller svampdödande behandling inom 30 dagar före screening
- Större kirurgiska ingrepp inom 30 dagar efter screening eller tidigare solid organtransplantation
- Kvinnor som är gravida eller ammar
- Pågående eller förväntad behandling med strålbehandling, cytotoxiska kemoterapeutiska medel och immunmodulerande medel (såsom interleukiner, interferoner)
- Sjukdomar som kan resultera i ökade serum-ALP-aktiviteter från andra källor än gallsystemet (t.ex. Pagets bensjukdom, osteomalaci)
- Allergi mot det kliniska prövningsmaterialet eller dess komponenter
- Efter att ha fått några experimentella läkemedel inom 28 dagar före screening
- Användning av bezafibrat eller fenofibrat inom 28 dagar före första dagen av IP-dosering
- Användning av obetikolsyra (OCA) inom 28 dagar före första dagen av IP-dosering
- Alla andra kliniskt signifikanta störningar eller tidigare behandlingar som, enligt utredarens åsikt, skulle göra försökspersonen olämplig för studien eller oförmögen att följa doserings- och protokollkraven
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Öppen etikett
HTD1801 (BUDCA) 250 mg tabletter.
Doseras 1000 mg två gånger dagligen med mat.
|
HTD1801 (BUDCA) 250 mg tabletter.
Dosera 1000 mg två gånger dagligen med mat i 12 veckor.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring av alkaliskt fosfatas (ALP) vid vecka 12 jämfört med baslinjen
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
Att utvärdera effekterna av HTD1801 på serum ALP hos vuxna patienter med PBC som har upplevt ett otillräckligt svar på standardterapi. Otillräckligt svar definieras som ALP ≥1,5 × övre normalgränsen (ULN) trots att ha tagit adekvata doser av ursodeoxicholsyra (UDCA) i minst 6 månader. En minskning av ALP representerar en förbättring. |
Baslinje till vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i total bilirubin från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
För att utvärdera effekterna av HTD1801 på serummarkörer för kolestas.
En minskning av totalt bilirubin representerar en förbättring av en markör för kolestas.
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Förändring i serum gamma-glutamyl transferas (GGT) från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
För att utvärdera effekterna av HTD1801 på serummarkörer för kolestas.
En minskning av GGT representerar en förbättring av en markör för kolestas.
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Förändring av totalt kolesterol i serum från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
För att utvärdera effekterna av HTD1801 på serumlipider.
En minskning av totalt kolesterol representerar en förbättring av serumlipider.
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Förändring i immunglobulin M (IgM) från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
För att utvärdera effekterna av HTD1801 på serummarkörer för inflammation.
En minskning av IgM representerar en förbättring av en markör för inflammation.
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Förändring i GLOBE-resultatet mellan baslinjen och vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12
|
GLOBE-poängen är ett validerat riskbedömningsverktyg som ger en uppskattning av transplantationsfri överlevnad för patienter med PBC.
Den har utvecklats av GLOBAL PBC Study Group med hjälp av Cox regressionsmodell på över 4 000 patienter med PBC.
Lägre GLOBE-poäng förutsäger lägre risk.
Den beräknas med hjälp av ålder och nivåer av ALP, totalt bilirubin, blodplättar och albumin.
|
Baslinje till vecka 12
|
|
Förändring i klåda mätt med pruritus Visual Analog Score (VAS) från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje till vecka 12.
|
Pruritus Visual Analog Scale (VAS) är ett självrapporterat instrument för mätning av klådans intensitet med hjälp av en 24-timmars återkallningsperiod.
Försökspersonerna ombads att bedöma den genomsnittliga intensiteten av deras klåda på en 10 cm horisontell linje från 0 cm (ingen klåda) till 10 cm (värsta tänkbara klåda).
En minskning av pruritus VAS representerar en förbättring av klådans intensitet.
|
Baslinje till vecka 12.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studierektor: Adrian DiBisceglie, MD, HighTide Therapeutics Biopharma Pty.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
27 maj 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
31 maj 2022
Avslutad studie (Faktisk)
31 maj 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 oktober 2020
Första postat (Faktisk)
27 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HTD1801.PCT013
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .