Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ORL-1M (D-mannos) hos patienter med CDG-Ib

22 januari 2019 uppdaterad av: Orpha Labs
Studie av ORL-1M hos patienter med CDG-Ib

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

5

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av CGD-1b.
  • Mindre än 18 år gammal.

Exklusions kriterier:

  • Diagnos av någon annan sjukdom som inte är en manifestation av CGD-1b.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
ÖVRIG: Behandling med ORL-1M - D-mannos
Läkemedel: ORL-IM - D-mannos
Oral ORL-1M

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättring av hypoglykemi, diarré och kräkningar.
Tidsram: 6 månader efter påbörjad behandling
Minskad frekvens av hypoglykemiska episoder, diarré och kräkningsfrekvens.
6 månader efter påbörjad behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förbättrat glykosyleringsmönster för serumtransferrin.
Tidsram: 30 dagar efter påbörjad behandling
Normaliserat isoelektriskt fokuseringsmönster av serumtransferrin.
30 dagar efter påbörjad behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Orpha Labs

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

31 mars 2015

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 juni 2019

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 juni 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

13 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2018

Första postat (FAKTISK)

19 januari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

25 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • PMID-1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på CDG Ib

Kliniska prövningar på ORL-IM - D-mannos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera