En studie för att testa effektiviteten och säkerheten av Padsevonil som behandling av fokala anfall hos vuxna patienter med läkemedelsresistent epilepsi (DUET)
19 december 2022 uppdaterad av: UCB Biopharma SRL
En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Padsevonil som tilläggsbehandling av focal-debut anfall hos vuxna patienter med läkemedelsresistent epilepsi
Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten för de 3 utvalda dosregimerna av padsevonil (PSL) som administreras samtidigt med upp till 3 antiepileptika (AED) jämfört med placebo för behandling av observerbara fokala anfall i patienter med läkemedelsresistent epilepsi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
232
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Box Hill, Australien
- Ep0092 855
-
Camperdown, Australien
- Ep0092 861
-
Fitzroy, Australien
- Ep0092 850
-
Heidelberg, Australien
- Ep0092 853
-
Melbourne, Australien
- Ep0092 852
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Ep0092 109
-
Ottignies, Belgien
- Ep0092 107
-
-
-
-
-
Bihać, Bosnien och Hercegovina
- Ep0092 080
-
Mostar, Bosnien och Hercegovina
- Ep0092 077
-
Sarajevo, Bosnien och Hercegovina
- Ep0092 075
-
Tuzla, Bosnien och Hercegovina
- Ep0092 082
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bulgarien
- Ep0092 150
-
Pleven, Bulgarien
- Ep0092 151
-
Pleven, Bulgarien
- Ep0092 156
-
Sofia, Bulgarien
- Ep0092 154
-
-
-
-
-
Aarhus, Danmark
- Ep0092 016
-
Odense, Danmark
- Ep0092 015
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland
- Ep0092 276
-
Tallinn, Estland
- Ep0092 277
-
Tartu, Estland
- Ep0092 275
-
-
-
-
-
Tampere, Finland
- Ep0092 027
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrike
- Ep0092 312
-
Paris, Frankrike
- Ep0092 310
-
Strasbourg, Frankrike
- Ep0092 301
-
-
-
-
Arizona
-
Chandler, Arizona, Förenta staterna, 85226
- Ep0092 839
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- Ep0092 881
-
-
California
-
Carlsbad, California, Förenta staterna, 92011
- Ep0092 633
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Ep0092 629
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
- Ep0092 845
-
-
Florida
-
Bradenton, Florida, Förenta staterna, 34209
- Ep0092 892
-
Hialeah, Florida, Förenta staterna, 33016
- Ep0092 640
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32209
- Ep0092 641
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Ep0092 823
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96817
- Ep0092 803
-
-
Illinois
-
Urbana, Illinois, Förenta staterna, 61801
- Ep0092 637
-
-
Indiana
-
Anderson, Indiana, Förenta staterna, 46011
- Ep0092 880
-
Fort Wayne, Indiana, Förenta staterna, 46804
- Ep0092 638
-
-
Iowa
-
Ames, Iowa, Förenta staterna, 50010
- Ep0092 630
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- Ep0092 707
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Ep0092 822
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20817
- Ep0092 818
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Ep0092 889
-
-
Minnesota
-
Golden Valley, Minnesota, Förenta staterna, 55422
- Ep0092 645
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55416
- Ep0092 644
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Ep0092 895
-
Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11203
- Ep0092 878
-
New York, New York, Förenta staterna, 10075
- Ep0092 876
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- Ep0092 893
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- Ep0092 890
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Ep0092 884
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- Ep0092 642
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73106
- Ep0092 647
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97225
- Ep0092 882
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19107
- Ep0092 802
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- Ep0092 829
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Förenta staterna, 98055
- Ep0092 639
-
-
-
-
-
Ioánnina, Grekland
- Ep0092 425
-
Thessaloníki, Grekland
- Ep0092 426
-
Thessaloníki, Grekland
- Ep0092 427
-
Thessaloníki, Grekland
- Ep0092 428
-
-
-
-
-
Cork, Irland
- Ep0092 035
-
Dublin, Irland
- Ep0092 036
-
-
-
-
-
Milano, Italien
- Ep0092 452
-
-
-
-
-
Asahikawa, Japan
- Ep0092 526
-
Asaka, Japan
- Ep0092 501
-
Bunkyō-Ku, Japan
- Ep0092 521
-
Bunkyō-Ku, Japan
- Ep0092 525
-
Hamamatsu, Japan
- Ep0092 504
-
Hiroshima, Japan
- Ep0092 505
-
Hōfu, Japan
- Ep0092 513
-
Itami, Japan
- Ep0092 507
-
Izumi, Japan
- Ep0092 531
-
Kumamoto, Japan
- Ep0092 539
-
Kure, Japan
- Ep0092 533
-
Kyoto, Japan
- Ep0092 514
-
Nagakute, Japan
- Ep0092 512
-
Saitama, Japan
- Ep0092 515
-
Sapporo, Japan
- Ep0092 508
-
Shinagawa-Ku, Japan
- Ep0092 527
-
Shizuoka, Japan
- Ep0092 509
-
Yonago, Japan
- Ep0092 529
-
Ōmura, Japan
- Ep0092 522
-
Ōsaka-sayama, Japan
- Ep0092 530
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon
- Ep0092 913
-
Antalya, Kalkon
- Ep0092 915
-
Istanbul, Kalkon
- Ep0092 900
-
Istanbul, Kalkon
- Ep0092 906
-
Istanbul, Kalkon
- Ep0092 909
-
Trabzon, Kalkon
- Ep0092 908
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien
- Ep0092 125
-
Zagreb, Kroatien
- Ep0092 126
-
Zagreb, Kroatien
- Ep0092 127
-
Zagreb, Kroatien
- Ep0092 128
-
-
-
-
-
Sandvika, Norge
- Ep0092 775
-
-
-
-
-
Katowice, Polen
- Ep0092 605
-
Katowice, Polen
- Ep0092 616
-
Kraków, Polen
- Ep0092 603
-
Kraków, Polen
- Ep0092 614
-
Lublin, Polen
- Ep0092 610
-
Lublin, Polen
- Ep0092 620
-
Nowa Sól, Polen
- Ep0092 606
-
Warszawa, Polen
- Ep0092 611
-
Wrocław, Polen
- Ep0092 615
-
Zamość, Polen
- Ep0092 619
-
Zgierz, Polen
- Ep0092 618
-
Łódź, Polen
- Ep0092 612
-
-
-
-
-
Aveiro, Portugal
- Ep0092 952
-
Matosinhos, Portugal
- Ep0092 950
-
-
-
-
-
Bucuresti, Rumänien
- Ep0092 925
-
Bucuresti, Rumänien
- Ep0092 926
-
Târgu-Mureş, Rumänien
- Ep0092 927
-
-
-
-
-
Zürich, Schweiz
- Ep0092 053
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Ep0092 327
-
Novi Sad, Serbien
- Ep0092 325
-
-
-
-
-
Bardejov, Slovakien
- Ep0092 004
-
-
-
-
-
Alicante, Spanien
- Ep0092 662
-
Barcelona, Spanien
- Ep0092 651
-
Barcelona, Spanien
- Ep0092 652
-
Barcelona, Spanien
- Ep0092 658
-
Madrid, Spanien
- Ep0092 674
-
Valencia, Spanien
- Ep0092 657
-
Zaragoza, Spanien
- Ep0092 676
-
-
-
-
-
Brighton, Storbritannien
- Ep0092 766
-
Manchester, Storbritannien
- Ep0092 750
-
Swansea, Storbritannien
- Ep0092 764
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige
- Ep0092 576
-
Linköping, Sverige
- Ep0092 575
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- Ep0092 254
-
Ostrava, Tjeckien
- Ep0092 258
-
Praha 5, Tjeckien
- Ep0092 250
-
Praha 6, Tjeckien
- Ep0092 251
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Ep0092 365
-
Bernau, Tyskland
- Ep0092 362
-
Bielefeld, Tyskland
- Ep0092 363
-
Frankfurt, Tyskland
- Ep0092 350
-
Jena, Tyskland
- Ep0092 368
-
Leipzig, Tyskland
- Ep0092 357
-
Regensburg, Tyskland
- Ep0092 376
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- Ep0092 403
-
Debrecen, Ungern
- Ep0092 405
-
Pécs, Ungern
- Ep0092 404
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av fokal epilepsi enligt 1989 International League Against Epilepsy (ILAE) kriterier minst 3 år innan studiestart
- Patienten har misslyckats med att uppnå anfallskontroll med >=4 tolererade och lämpligt valda tidigare antiepileptika (AED), inklusive tidigare och pågående behandling, som individuellt optimerades för adekvat dos och varaktighet. Tidigare avbruten AED-behandling skulle behöva utvärderas av utredaren med hänsyn till patientjournalerna och patient- och/eller vårdgivareintervju. "Prior AED" definieras som alla tidigare och pågående AED-behandlingar med ett startdatum före screeningbesöket (besök 1)
- Genomsnitt av >= 4 spontana och observerbara fokala anfall (typ IA1 (dvs. focal medveten), IB (dvs. fokal nedsatt medvetenhet), IC (dvs. fokal till bilateral tonisk-klonisk)) per månad
- Aktuell behandling med en individuellt optimerad och stabil dos på minst 1 och upp till 3 AED under de 8 veckorna före screeningbesöket med eller utan ytterligare Vagus Nerve Stimulation (VNS) eller andra neurostimuleringsbehandlingar
Exklusions kriterier:
- Personen har en historia av eller tecken på generaliserad eller kombinerad generaliserad och fokal epilepsi
- Klusteranfall som är oräkneliga under de föregående 8 veckorna före studiestart och under 4 veckors prospektiv baslinje
- Nuvarande behandling med karbamazepin, fenytoin, primidon, fenobarbital
- Aktuell behandling/användning av (icke-AED) receptbelagda, receptfria, dietprodukter (t.ex. grapefrukt eller passionsfrukt) eller växtbaserade produkter som är potenta inducerare eller hämmare av CYP3A4- eller 2C19-vägen under 2 veckor (eller 5 halveringstider, beroende på vilket som helst är längre) före baslinjebesöket
- Försökspersoner som tar känsliga substrat av CYP2C19 i 2 veckor (eller 5 halveringstider, beroende på vilken som är längre) före baslinjebesöket
- Försökspersonen har tagit vigabatrin mindre än 2 år vid studiestart
- Personen har tagit felbamat i mindre än 12 månader
- Person som tar retigabin i mindre än 4 år
- Nuvarande behandling med bensodiazepiner (dvs. GABA-A-ergiska läkemedel som zolpidem, zaleplon eller zopiklon, exklusive GABA-A-ergiska hjärtstartare)
- Försökspersonen har ett aktuellt medicinskt tillstånd som inträffat inom de senaste 12 månaderna som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna äventyra hans/hennes säkerhet eller förmåga att delta i denna studie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Doseringsregim för Padsevonil 1
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få en kombination av tabletter med padsevonil och placebo (efter behov) för att bibehålla blindningen.
|
Padsevonil i olika doser.
Placebo kommer att tillhandahållas matchande padsevonil.
|
|
Experimentell: Padsevonil doseringsregim 2
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få en kombination av tabletter med padsevonil och placebo (efter behov) för att bibehålla blindningen.
|
Padsevonil i olika doser.
Placebo kommer att tillhandahållas matchande padsevonil.
|
|
Experimentell: Doseringsregim för Padsevonil 3
Försökspersoner kommer att randomiseras för att få en kombination av tabletter med padsevonil och placebo (efter behov) för att bibehålla blindningen.
|
Padsevonil i olika doser.
Placebo kommer att tillhandahållas matchande padsevonil.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Försökspersoner som randomiserats till placebogruppen kommer att få en kombination av flera placebotabletter för att bibehålla blindningen.
|
Placebo kommer att tillhandahållas matchande padsevonil.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i loggtransformerad observerbar focal-debut anfallsfrekvens från baslinjen under den 12 veckor långa underhållsperioden
Tidsram: Från baslinjen under 12 veckors underhållsperiod (upp till vecka 16)
|
Under studien förde deltagarna dagbok för att registrera daglig anfallsaktivitet.
Anfallsfrekvens avser 28 dagars justerad frekvens.
Anfallsfrekvensen baserades på utredarens bedömning av deltagarnas rapporter om dagliga anfallstyp och frekvens.
Observerbara anfall med fokalt debut hänvisar till typ IA1, IB och IC (ILAE Classification of Epileptic Seizures, 1981).
Baserat på ANCOVA på förändring i log-transformerade anfallsfrekvens från Baseline, med behandlingsgrupp som huvudfaktor, Baseline-log-transformerade anfallsfrekvens som en kontinuerlig kovariat, Baseline SV2A-användning (Ja eller Nej) och Region (Europa, icke-Europa) som kategoriska faktorer.
|
Från baslinjen under 12 veckors underhållsperiod (upp till vecka 16)
|
|
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinje till säkerhetsuppföljning (upp till vecka 23)
|
En biverkning är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en patient eller klinisk undersökningsperson som administrerats en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
En TEAE definierades som varje händelse som inte förekom innan den första dosen av studiebehandlingen påbörjades eller någon olöst händelse som redan förekom innan den första dosen påbörjades och som förvärrades i intensitet efter exponering för behandlingen.
|
Från baslinje till säkerhetsuppföljning (upp till vecka 23)
|
|
Andel deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) som leder till uttag från studier
Tidsram: Från baslinje till säkerhetsuppföljning (upp till vecka 23)
|
En biverkning är alla ogynnsamma medicinska händelser hos en patient eller klinisk undersökningsperson som administrerats en farmaceutisk produkt som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling.
En TEAE definierades som varje händelse som inte förekom innan den första dosen av studiebehandlingen påbörjades eller någon olöst händelse som redan förekom innan den första dosen påbörjades och som förvärrades i intensitet efter exponering för behandlingen.
|
Från baslinje till säkerhetsuppföljning (upp till vecka 23)
|
|
Andel deltagare med behandlingsuppkommande allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från baslinje till säkerhetsuppföljning (upp till vecka 23)
|
En allvarlig biverkning (SAE) är alla ogynnsamma medicinska händelser som vid vilken dos som helst: leder till döden, är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, är en medfödd anomali eller fosterskada, är en infektion som kräver behandling parenterala antibiotika, andra viktiga medicinska händelser som baserat på medicinsk eller vetenskaplig bedömning kan äventyra patienterna, eller kan kräva medicinska eller kirurgiska ingrepp för att förhindra något av ovanstående.
En TEAE definierades som varje händelse som inte förekom innan den första dosen av studiebehandlingen påbörjades eller någon olöst händelse som redan förekom innan den första dosen påbörjades och som förvärrades i intensitet efter exponering för behandlingen.
|
Från baslinje till säkerhetsuppföljning (upp till vecka 23)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
75 % svarsfrekvens från baslinjen under den 12 veckor långa underhållsperioden
Tidsram: Från baslinjen under 12 veckors underhållsperiod (upp till vecka 16)
|
75 % svarsfrekvens, där en responder var en deltagare som upplevde en ≥75 % minskning av observerbar fokal-debut anfallsfrekvens från baslinjen, under den 12 veckor långa underhållsperioden.
|
Från baslinjen under 12 veckors underhållsperiod (upp till vecka 16)
|
|
50 % svarsfrekvens från baslinjen under den 12 veckor långa underhållsperioden
Tidsram: Från baslinjen under 12 veckors underhållsperiod (upp till vecka 16)
|
50 % svarsfrekvens, där en responder var en deltagare som upplevde en ≥50 % minskning av observerbar focal-debut anfallsfrekvens från baslinjen, under den 12 veckor långa underhållsperioden.
|
Från baslinjen under 12 veckors underhållsperiod (upp till vecka 16)
|
|
Procentuell förändring i observerbar focal-debut anfallsfrekvens från baslinjen under den 12 veckor långa underhållsperioden
Tidsram: Från baslinjen under 12 veckors underhållsperiod (upp till vecka 16)
|
Under studien förde deltagarna dagbok för att registrera daglig anfallsaktivitet.
Andelen deltagare som upplevde en 50 % eller mer minskning av anfallsfrekvensen per 28 dagar i förhållande till Baseline (responders) bedömdes.
|
Från baslinjen under 12 veckors underhållsperiod (upp till vecka 16)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
6 mars 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
28 september 2020
Avslutad studie (Faktisk)
28 september 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 november 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 november 2018
Första postat (Faktisk)
14 november 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
21 december 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 december 2022
Senast verifierad
1 december 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EP0092
- 2018-002303-33 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Ja
IPD-planbeskrivning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter produktgodkännande i USA och/eller Europa, eller så avbryts den globala utvecklingen och 18 månader efter att testet slutförts.
Utredare kan begära tillgång till anonymiserade individuella data på patientnivå och redigerade prövningsdokument som kan inkludera: analysklara datauppsättningar, studieprotokoll, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
Denna plan kan ändras om risken för att omidentifiera försöksdeltagare bedöms vara för hög efter att försöket är avslutat; i det här fallet och för att skydda deltagarna skulle inte individuella data på patientnivå göras tillgängliga.
Tidsram för IPD-delning
Data från denna studie kan begäras av kvalificerade forskare sex månader efter att produktgodkännandet i USA och/eller Europa eller global utveckling har avbrutits, och 18 månader efter att testet slutförts.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserade IPD och redigerade studiedokument som kan inkludera: rådatauppsättningar, analysfärdiga datauppsättningar, studieprotokoll, blankt fallrapportformulär, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan, datauppsättningsspecifikationer och klinisk studierapport.
Innan data används måste förslag godkännas av en oberoende granskningspanel på www.Vivli.org
och ett undertecknat datadelningsavtal kommer att behöva verkställas.
Alla dokument är endast tillgängliga på engelska, under en förutbestämd tid, vanligtvis 12 månader, på en lösenordsskyddad portal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- Studieprotokoll
- Statistisk analysplan (SAP)
- Klinisk studierapport (CSR)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .