En fas I-studie med enstaka och flera stigande doser för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för RBD4059 hos friska försökspersoner
26 februari 2024 uppdaterad av: Suzhou Ribo Life Science Co. Ltd.
En randomiserad, enkelblind, placebokontrollerad fas I-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för enstaka och multipla stigande doser av subkutant administrerad RBD4059 hos friska försökspersoner
Detta är en randomiserad, enkelblind, placebokontrollerad fas I-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik för enstaka och multipla stigande doser av subkutant administrerad RBD4059 hos friska försökspersoner.
Studien kommer att utföras i 2 faser: fas med enkel stigande dos (SAD) och fas med flera stigande doser (MAD) hos friska försökspersoner.
Beslutet att eskalera till efterföljande dosnivåer kommer att fattas av SRC baserat på granskning av all tillgänglig säkerhetsinformation och PK/PD-data i varje kohort.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
RBD4059, ett GalNAc-konjugerat siRNA, är en FXI-inriktad ny molekylär enhet som är oberoende utvecklad av Ribo med hjälp av dess proprietära siRNA-leveranssystem - RIBO-GalSTARTM.
Som ett GalNAc-baserat leverinriktningssystem, innehåller RIBO-GalSTARTM en unik teknologi för leverans av oligonukleotidläkemedel för olika mål och indikationer förknippade med levern, vilket möjliggör mycket specifik och mycket hållbar anrikning av siRNA i hepatocyter, den primära källan av FXI.
RBD4059 föreslås därför vara en ny effektiv och hållbar antitrombotisk behandling, med låg blödningsrisk via hämning av FXI-aktivitet och förlängning av APTT.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
40
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brisbane, Australien
- Rekrytering
- Q-Pharm Pty Limited
-
Kontakt:
- Priyanka meet
- Telefonnummer: +61 430 316 033
- E-post: p.meet@nucleusnetwork.com.au
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
16 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man och kvinna (endast icke fertil ålder), i åldern 18 till 65 år, inklusive.
- Body mass index (BMI) mellan 18 och 29 kg/m2, inklusive.
- APTT, protrombintid(PT), INR, trombintid (TT), FXI-aktivitet måste ligga inom det normala referensintervallet (enligt det lokala laboratoriets referensintervall) vid screening.
- Adekvata fullständiga blodvärden (CBC) och trombocyter ligger inom det normala referensintervallet (om CBCs ligger utanför referensintervallet, såvida det inte är kliniskt signifikant bestämt av utredaren).
- Frisk enligt medicinsk historia före studien, vitala tecken, fysisk undersökning, kliniska laboratoriebedömningar och 12-avledningselektrokardiogram (EKG).
- Försökspersoner som är villiga att samarbeta med studiepersonalen, uppfylla studiekraven, slutföra studien enligt de relevanta procedurerna som anges i protokollet och korrekt förstå och skriva under formuläret för informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Alla okontrollerade eller allvarliga sjukdomar som kan störa deltagandet i den kliniska studien och/eller sätta försökspersonen i betydande risk (enligt utredarens bedömning) om han/hon deltar i den kliniska studien.
- Historik eller förekomst av kardiovaskulär sjukdom (inklusive perifer artär och cerebrovaskulär sjukdom).
- Systoliskt blodtryck (SBP) är mindre än 90 eller högre än 140 mmHg och/eller diastoliskt blodtryck (DBP) är mindre än 40 eller högre än 90 mmHg efter 10 minuters liggande vila, såvida inte utredaren fastställt att det inte är kliniskt signifikant .
- Diagnos av diabetes mellitus, historia av graviditetsdiabetes som är helt löst är inte tillåten.
- Eventuella förhållanden som, enligt utredarens uppfattning, skulle göra försökspersonen olämplig för inskrivning eller kan störa försökspersonens deltagande i eller slutförande av studien.
Obs: ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla, per protokoll.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Enda
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: RBD4059 SAD experimentell grupp
Försökspersoner i SAD-experimentgrupper kommer att få en enda subkutan injektion av RBD4059 på dag 1.
|
Subkutant administrerad RBD4059 hos friska försökspersoner.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo SAD-grupp
Försökspersoner i SAD placebogrupper kommer att få en enda subkutan injektion av placebo på dag 1.
|
Subkutant administrerad placebo hos friska personer.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt CTCAE v5.0
Tidsram: SAD: Fram till dag 169 ;
|
SAD: Fram till dag 169 ;
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner: Cmax
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner: Tmax
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner:AUC0-t
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner:AUC0-inf
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner: t1/2
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner: MRT
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner: λz
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner: CL/F
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att karakterisera farmakokinetiken (PK) för RBD4059 hos friska försökspersoner: Vz
Tidsram: Upp till 48 timmar efter dosering
|
Upp till 48 timmar efter dosering
|
|
För att utvärdera den farmakodynamiska (PD) effekten av RBD4059 på nivåer av koagulationsfaktor XI (FXI) antigen hos friska försökspersoner.
Tidsram: SAD: Fram till dag 169 ;
|
SAD: Fram till dag 169 ;
|
|
För att utvärdera den farmakodynamiska (PD) effekten av RBD4059 på nivåer av FXI-aktivitet hos friska försökspersoner.
Tidsram: SAD: Fram till dag 169 ;
|
SAD: Fram till dag 169 ;
|
|
För att utvärdera den farmakodynamiska (PD) effekten av RBD4059 på nivåer av aktiverad partiell tromboplastintid (APTT) hos friska försökspersoner.
Tidsram: SAD: Fram till dag 169 ;
|
SAD: Fram till dag 169 ;
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 mars 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 oktober 2024
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 november 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 december 2022
Första postat (Faktisk)
16 december 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 februari 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 februari 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- RBFI1101
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Friska volontärer
-
University of MiamiJames and Esther King Biomedical Research ProgramAvslutadHealthy Lifetime Icke-rökareFörenta staterna
-
University of LeicesterNational Institute for Health Research, United KingdomAvslutadPatienter med hjärtsvikt och konserverad ejektionsfraktion - HFpEF | Patienter med hjärtsvikt med reducerad ejektionsfraktion - HFrEF | Healthy Controls Group - ålders- och könsmatchad
-
University Hospital, GrenobleUniversity Hospital, Clermont-Ferrand; Grenoble Institut des NeurosciencesAvslutadParkinsons sjukdom | Healthy Controls Group - ålders- och könsmatchadFrankrike