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1 型糖尿病患者静脉注射 α-1 抗胰蛋白酶的安全性和有效性研究

2016年6月8日 更新者：Kamada, Ltd.

开放标签、概念验证、1 型糖尿病静脉注射 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) [商品名 Glassia™] 的安全性、耐受性和功效的 I/II 期研究

Alpha-1 抗胰蛋白酶 (AAT)，商品名 (Glassia®)，基于其抗炎特性，在此 I/II 期试验中正在探索作为 1 型糖尿病 (T1DM) 的潜在疾病改良剂。 AAT 是一种急性应激反应蛋白，在炎症期间会增加。 在 T1DM 中，炎症在疾病进展中起主要作用。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

AAT 是一种由人体肝脏产生并分泌到血液循环中的蛋白质。 AAT 属于一组丝氨酸蛋白酶抑制剂 (SERPINS)，是一种急性应激反应蛋白，在包括炎症在内的应激条件下会增加。 AAT 阻断增强促炎介质（即 IL-1 α、IL-6、IL-8、TNFalpha）以及诱导产生抗炎介质（即 IL-10 和 IL-1 受体拮抗剂）。

在 1 型糖尿病 (T1DM) 中，炎症在疾病进展中起主要作用。 这些患者的炎症特征模式似乎在临床发作前几年就已经存在。

尽管 T1DM 中 AAT 的循环水平正常，但在大多数情况下，AAT 的活性受到非酶糖化的严重损害，支持 T1DM 中血清蛋白酶抑制能力降低的结论。

不同的研究表明，包括体内和体外，AAT 对胰岛具有保护作用。 这已经在非肥胖糖尿病 (NOD) 小鼠的糖尿病进展减少以及在 AAT 存在下呈现活力和活性（胰岛素产生）的胰岛移植过程中得到证实。 更具体地说，胰岛细胞受到人 AAT 的保护，免于凋亡，如在胰岛培养基中添加人 AAT 后 caspase-3 活性降低所示。

基于上述 AAT 的抗炎特性，体内和体外研究表明 AAT 可以作为 T1DM 的疾病调节剂，建议进行本研究。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
24

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Petach Tikva 49202、以色列、49202
        • Institute for Endocrinology and Diabetes, National Center for Childhood Diabetes at Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Zerifin、以色列、70300
        • Assaf Haroffeh Medical Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

10年 至 25年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 受试者（或父母/监护人）愿意并能够签署知情同意书
  • 10-25（含）岁
  • 在过去 6 个月内被诊断出患有 T1DM
  • MMTT期间C肽水平≥0.2 pmol/mL（最大水平）
  • 至少一种糖尿病相关自身抗体阳性（胰岛素自身抗体除外）
  • 根据研究者的判断，考虑到糖尿病疾病的潜在影响，血清血液学、血清化学没有显着异常。
  • 考虑到糖尿病疾病的潜在影响，根据首席研究员的判断，尿液分析无明显异常。
  • 根据研究者的判断，心电图无明显异常
  • HBsAg 和 HCV、HIV-1 抗体呈阴性
  • 非妊娠、非哺乳期女性患者，筛查妊娠试验为阴性且正在使用研究者认为可靠的避孕方法。

排除标准：

  • 在筛选日期后 4 周内接受过活性/活病毒疫苗的受试者
  • 在筛选前 2 个月内接受过皮质类固醇药物治疗或在筛选前 6 个月内接受过任何免疫抑制剂或细胞抑制剂治疗的受试者
  • IgA 缺陷受试者
  • 对血浆产品有严重速发型超敏反应史的个体，包括过敏反应
  • 研究期间计划进行大手术
  • 具有临床意义的并发疾病，包括（但不限于）：心脏、肝脏、肾脏、神经、血液、肿瘤、免疫、骨骼或其他）研究者认为可能会影响安全性、依从性或其他方面这项研究。 在与主治医师和申办者协商后，可能包括患有控制良好的慢性疾病的患者。
  • 进入研究的孕妇或哺乳期妇女以及不愿同意在整个研究过程中继续使用可接受的避孕方法的妇女。
  • 存在精神/精神障碍或任何其他可能损害患者给予知情同意或遵守研究方案要求的能力的医学障碍。
  • 持续感染 HCV、HBV 和/或 HIV-1 的证据。
  • 酗酒或酗酒史或非法和/或合法处方药的证据。
  • 基线访视前 30 天内参加过另一项介入性临床试验。
  • 无法参加预定的门诊就诊和/或无法遵守研究方案。
  • 研究者认为会妨碍患者符合方案要求的任何其他因素。
  • 当前使用任何已知会影响葡萄糖耐量的药物（例如，β-受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂、干扰素、奎尼丁抗疟药、锂、烟酸）。
  • 当前或之前（在筛选访问前的最后 30 天内）使用二甲双胍、磺脲类药物、格列奈类药物、噻唑烷二酮类药物、艾塞那肽、利拉鲁肽、DPP-IV 抑制剂或胰淀素。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：Alpha-1 抗胰蛋白酶 40 毫克（AAT，Glassia®）
在整个研究过程中，该组中的受试者将接受 40 mg/kg 的剂量。
药品：Alpha-1 抗胰蛋白酶 40 毫克（AAT，Glassia®）
每个研究组将经历 3 个治疗期：12 周、8 周和 4 周。
实验性的：Alpha-1 抗胰蛋白酶 60 毫克（AAT，Glassia®）
在整个研究过程中，该组中的受试者将接受 60 mg/kg 的剂量。
药品：Alpha-1 抗胰蛋白酶 60 毫克（AAT，Glassia®）
每个研究组将经历 3 个治疗期：12 周、8 周和 4 周。
实验性的：Alpha-1 抗胰蛋白酶 80 毫克（AAT，Glassia®）
在整个研究过程中，该组中的受试者将接受 80 mg/kg 的剂量。
药品：Alpha-1 抗胰蛋白酶 80 毫克（AAT，Glassia®）
每个研究组将经历 3 个治疗期：12 周、8 周和 4 周。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
安全性和耐受性
大体时间：约1年
安全性和耐受性：通过生命体征（收缩压/舒张压和心率）、身体检查、常规安全实验室测试、AE 和 SAE 进行评估。
约1年

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
功效
大体时间：约1年
胰腺β细胞功能；外用胰岛素剂量要求；糖化血红蛋白 (HbA1c) 水平。
约1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Kamada, Ltd.

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Mariana Rachmiel, B.Med.Sc、Assaf Haroffeh Medical Center, Zerifin, Israel
  • 首席研究员：Yael Lebenthal, MD、Institute for Endocrinology & Diabetes, Schneider Children's Medical Center, Israel

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2011年6月1日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2012年11月1日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2012年11月1日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2011年2月24日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2011年2月24日

首次发布 (估计)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2011年2月25日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2016年6月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2016年6月8日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2013年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • Kamada-AAT (IV) - 008

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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