Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti intravenózního alfa-1 antitrypsinu u diabetes mellitus 1.

8. června 2016 aktualizováno: Kamada, Ltd.

Open Label, Proof of Concept, Fáze I/II studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti intravenózního alfa-1 antitrypsinu (AAT) [obchodní název Glassia™] u diabetes mellitus 1. typu

Alfa-1 antitrypsin (AAT), obchodní název (Glassia ®), je zkoumán v této fázi I/II studie jako potenciální činidlo modifikující onemocnění u diabetes mellitus 1. typu (T1DM) na základě jeho protizánětlivých vlastností. AAT je akutní stresový reaktant protein, který se zvyšuje během zánětu. U T1DM hraje zánět hlavní roli v progresi onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

AAT je protein produkovaný lidskými játry a vylučovaný do krevního oběhu. AAT, který patří do skupiny inhibitorů serinových proteáz (SERPINS), je akutní stresový reaktant protein, který se zvyšuje během stresových podmínek, včetně zánětu. AAT blokuje serinové proteázy, které posilují prozánětlivé mediátory (tj. IL-1 alfa, IL-6, IL-8, TNFalfa) a také indukuje produkci protizánětlivých mediátorů (tj. IL-10 a antagonista IL-1-receptoru).

U diabetes mellitus 1. typu (T1DM) hraje zánět hlavní roli v progresi onemocnění. Zdá se, že zánětlivý charakteristický vzor u těchto pacientů byl přítomen roky před klinickým nástupem.

Přestože cirkulující hladiny AAT u T1DM jsou normální, ve většině případů je aktivita AAT vážně ohrožena neenzymatickými glykacemi, což podporuje závěr, že inhibiční kapacita sérových proteáz je u T1DM snížena.

V různých studiích, včetně in vivo a in vitro, bylo prokázáno, že AAT má ochranný účinek na pankreatické ostrůvky. To bylo prokázáno jak při snížení progrese diabetu u neobézních diabetických (NOD) myší, tak i během transplantace ostrůvků, které vykazovaly životaschopnost a aktivitu (produkci inzulínu) v přítomnosti AAT. Přesněji řečeno, buňky ostrůvků jsou chráněny lidským AAT před apoptózou, jak ukazuje snížená aktivita kaspázy-3 po přidání lidského AAT do kultivačního média ostrůvků.

Na základě zmíněných protizánětlivých vlastností AAT vedle in vivo a in vitro studií, které ukazují, že AAT může sloužit jako látka modifikující onemocnění u T1DM, je navržena předložená studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Petach Tikva 49202, Izrael, 49202
        • Institute for Endocrinology and Diabetes, National Center for Childhood Diabetes at Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Zerifin, Izrael, 70300
        • Assaf Haroffeh Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 25 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt (nebo rodič/opatrovník) ochotný a schopný podepsat informovaný souhlas
  • Věk 10-25 let (včetně).
  • Diagnóza T1DM během předchozích 6 měsíců
  • Hladina C-peptidu ≥ 0,2 pmol/ml během MMTT (maximální hladina)
  • Pozitivní na alespoň jednu autoprotilátku související s diabetem (kromě autoprotilátky inzulínu)
  • Žádné významné abnormality v hematologii séra, chemii séra podle úsudku zkoušejícího, s přihlédnutím k potenciálním účinkům diabetického onemocnění.
  • Žádné významné abnormality v analýze moči podle úsudku hlavního zkoušejícího, s ohledem na potenciální účinky diabetického onemocnění.
  • Žádné významné abnormality v EKG podle posouzení zkoušejícího
  • Negativní na HBsAg a protilátky proti HCV, HIV-1
  • Netěhotné, nekojící pacientky, jejichž screeningový těhotenský test je negativní a které používají antikoncepční metody, které zkoušející považuje za spolehlivé.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, které dostaly aktivní/živou virovou vakcínu do 4 týdnů od data screeningu
  • Jedinci, kteří byli léčeni kortikosteroidy během 2 měsíců před screeningem nebo jakýmkoli imunosupresivem nebo cytostatikem během 6 měsíců před screeningem
  • Subjekty s deficitem IgA
  • Jedinci s anamnézou závažných okamžitých hypersenzitivních reakcí, včetně anafylaxe, na plazmatické produkty
  • Plánovaná velká operace v průběhu studie
  • Klinicky významná interkurentní onemocnění, včetně (mimo jiné): srdečních, jaterních, ledvinových, neurologických, hematologických, neoplastických, imunologických, kostních nebo jiných), která by podle názoru zkoušejícího mohla narušovat bezpečnost, dodržování předpisů nebo jiné aspekty tato studie. Po konzultaci s ošetřujícím lékařem a zadavatelem by případně mohli být zařazeni pacienti s dobře kontrolovanými chronickými onemocněními.
  • Těhotné nebo kojící ženy při vstupu do studie a ty, které nejsou ochotny souhlasit s pokračováním v používání přijatelných metod antikoncepce po celou dobu studie.
  • Přítomnost psychiatrické/duševní poruchy nebo jakékoli jiné zdravotní poruchy, která by mohla zhoršit schopnost pacienta poskytnout informovaný souhlas nebo splnit požadavky protokolu studie.
  • Důkaz probíhající virové infekce HCV, HBV a/nebo HIV-1.
  • Důkaz o zneužívání alkoholu nebo anamnéze zneužívání alkoholu nebo nezákonných a/nebo legálně předepsaných léků.
  • Účast v jiné intervenční klinické studii během 30 dnů před základní návštěvou.
  • Neschopnost docházet na plánované návštěvy kliniky a/nebo dodržovat protokol studie.
  • Jakýkoli další faktor, který by podle názoru zkoušejícího bránil tomu, aby pacient splnil požadavky protokolu.
  • Současné užívání jakýchkoli léků, o nichž je známo, že ovlivňují glukózovou toleranci (např.
  • Současné nebo předchozí (během posledních 30 dnů před screeningovou návštěvou) užívání metforminu, sulfonylmočovin, glinidů, thiazolidindionů, exenatidu, liraglutidu, inhibitorů DPP-IV nebo amylinu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Alfa-1 antitrypsin 40 mg (AAT, Glassia®)
Subjekty v tomto rameni budou dostávat dávku 40 mg/kg po celou dobu studie.
Lék: Alfa-1 antitrypsin 40 mg (AAT, Glassia®)
Každá studijní skupina podstoupí 3 léčebná období: 12 týdnů, 8 týdnů a 4 týdny.
EXPERIMENTÁLNÍ: Alfa-1 antitrypsin 60 mg (AAT, Glassia®)
Subjekty v této větvi budou dostávat dávku 60 mg/kg po celou dobu studie.
Lék: Alfa-1 antitrypsin 60 mg (AAT, Glassia®)
Každá studijní skupina podstoupí 3 léčebná období: 12 týdnů, 8 týdnů a 4 týdny.
EXPERIMENTÁLNÍ: Alfa-1 antitrypsin 80 mg (AAT, Glassia®)
Subjekty v tomto rameni budou dostávat dávku 80 mg/kg v průběhu studie.
Lék: Alfa-1 antitrypsin 80 mg (AAT, Glassia®)
Každá studijní skupina podstoupí 3 léčebná období: 12 týdnů, 8 týdnů a 4 týdny.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Přibližně 1 rok
Bezpečnost a snášenlivost: hodnocena podle vitálních znaků (systolický/diastolický krevní tlak a srdeční frekvence), fyzikálního vyšetření, rutinních bezpečnostních laboratorních testů, AE a SAE.
Přibližně 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost
Časové okno: Přibližně 1 rok
Funkce pankreatických beta buněk; Externí požadavky na dávku inzulínu; Hladiny glykosylovaného hemoglobinu (HbA1c).
Přibližně 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kamada, Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Mariana Rachmiel, B.Med.Sc, Assaf Haroffeh Medical Center, Zerifin, Israel
  • Vrchní vyšetřovatel: Yael Lebenthal, MD, Institute for Endocrinology & Diabetes, Schneider Children's Medical Center, Israel

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2011

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2012

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. února 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. února 2011

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. června 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Kamada-AAT (IV) - 008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Diabetes mellitus 1. typu

Klinické studie na Alfa-1 antitrypsin 40 mg (AAT, Glassia®)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení