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Ravulizumab (ALXN1210) 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 参与者中的开放标签、多递增剂量研究

2022年12月7日 更新者：Alexion Pharmaceuticals

一项 2 期、开放标签、多剂量递增研究，以评估 ALXN1210 静脉注射给阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的疗效、安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学和药效学

本研究的主要目的是评估多次静脉内 (IV) 剂量的雷武珠单抗对未接受过 PNH 补体抑制剂治疗的参与者的安全性、耐受性和有效性。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

该研究包括最长 30 天的筛选期和最长 253 天的队列 1-3 和 281 天的队列 4 治疗期。治疗期结束后，所有参与者都有机会进入延长期，其中参与者继续接受 ravulizumab 长达 5 年。 第 1-3 组在延长期的第 253 天和第 4 组的第 281 天第一次给药。

提供的数据包括治疗期研究的主要完成日期。 延长期的结果将在研究完成后报告。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
26

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • 台湾
      • Taipei City、台湾、10048
        • Clinical Trial Site
  • 大韩民国
      • Seoul、大韩民国、03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul、大韩民国、03722
        • Clinical Trial Site
  • 德国
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm、Baden Wuerttemberg、德国、89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen、Nordrhein Westfalen、德国、52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen、Nordrhein Westfalen、德国、45147
        • Clinical Trial Site
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris、法国、75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon、Pierre-Bénite、法国、69495
        • Clinical Trial Site
  • 英国
      • London、英国、SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、英国、LS9 7TF
        • Clinical Trial Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid、西班牙、28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona、Barcelona、西班牙、08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda、Madrid、西班牙、28220
        • Clinical Trial Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. ≥18岁的男性或女性
  2. PNH 诊断通过记录的高灵敏度流式细胞仪确认
  3. 给药前不超过 3 年的脑膜炎球菌疫苗接种记录
  4. 有生育能力的女性参与者将从筛选开始使用高效避孕措施，并持续到最后一次服用拉武珠单抗后至少 8 个月。
  5. 愿意并能够给予书面知情同意并遵守研究访问时间表

排除标准：

  1. 随时用补体抑制剂治疗
  2. 计划怀孕或正在怀孕、正在哺乳或在筛选或第 1 天妊娠试验呈阳性的女性参与者
  3. 在第 1 天开始给药前 30 天内参与干预性临床研究，或在第 1 天给药前 30 天内使用任何实验疗法，或在研究药物的 5 个半衰期内，以时间较长者为准
  4. 对任何药物、过敏原、ravulizumab 的赋形剂过敏或已知对中国仓鼠卵巢细胞蛋白过敏的历史
  5. 无法遵守学习要求
  6. 任何具有临床意义的心脏病、肝病、免疫学、肺病或类风湿病史，根据研究者的判断，这些疾病将排除参与
  7. 研究者或申办者认为参与者不适合入组的其他未指明原因

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：队列 1

在治疗期间，参与者在第 1 天服用 ravulizumab 1400 毫克 (mg)，在第 15 天和第 29 天服用 ravulizumab 1000 mg，然后每 4 周服用 ravulizumab 1000 mg，共 7 剂。

在延长期内，参与者最初继续接受他们的剂量。 在研究的第二年，参与者每 8 周接受一次基于体重的 ravulizumab 剂量，持续长达 5 年：体重 40 至小于 60 公斤 (kg) 的参与者 3000 mg，体重 60 至小于 60 的参与者 3300 mg 100 公斤，体重 100 公斤或以上的参与者为 3600 毫克。
生物：拉武珠单抗
所有治疗均以静脉输注的形式进行。
其他名称：
  • 乌尔托米里斯
  • ALXN1210
实验性的：队列 2

在治疗期间，参与者在第 1 天服用 ravulizumab 2000 mg，在第 22 天和第 43 天服用 ravulizumab 1600 mg，然后每 6 周服用 ravulizumab 1600 mg，共 4 剂。

在延长期内，参与者最初继续接受他们的剂量。 在研究的第二年，参与者每 8 周接受一次基于体重的 ravulizumab 剂量，持续长达 5 年：体重 40 至小于 60 公斤的参与者 3000 毫克，体重 60 至小于 100 公斤的参与者 3300 毫克，体重 100 公斤或以上的参与者服用 3600 毫克。
生物：拉武珠单抗
所有治疗均以静脉输注的形式进行。
其他名称：
  • 乌尔托米里斯
  • ALXN1210
实验性的：队列 3

在治疗期间，参与者在第 1 天和第 15 天服用 ravulizumab 1600 mg，在第 29 天服用 ravulizumab 2400 mg，然后每 8 周服用 ravulizumab 2400 mg，共 3 剂。

在延长期内，参与者最初继续接受他们的剂量。 在研究的第二年，参与者每 8 周接受一次基于体重的 ravulizumab 剂量，持续长达 5 年：体重 40 至小于 60 公斤的参与者 3000 毫克，体重 60 至小于 100 公斤的参与者 3300 毫克，体重 100 公斤或以上的参与者服用 3600 毫克。
生物：拉武珠单抗
所有治疗均以静脉输注的形式进行。
其他名称：
  • 乌尔托米里斯
  • ALXN1210
实验性的：队列 4

在治疗期间，参与者在第 1 天服用 ravulizumab 3000 mg，在第 29 天服用 ravulizumab 5400 mg，然后每 12 周服用 ravulizumab 5400 mg，共 2 剂。

在延长期内，参与者每 12 周服用 ravulizumab 5400 mg，持续长达 5 年。
生物：拉武珠单抗
所有治疗均以静脉输注的形式进行。
其他名称：
  • 乌尔托米里斯
  • ALXN1210

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 253 天和第 281 天的 LDH 水平百分比变化
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
仅对队列 4 从基线到第 253 天评估了 LDH 水平的百分比变化，对队列 4 从基线到第 281 天进行了评估。
基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
从基线到第 253 天和第 281 天游离血红蛋白水平的百分比变化
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
从基线到第 253 天，队列 1 至 4 的游离血红蛋白水平变化百分比被评估，队列 4 仅从基线到第 281 天进行了评估。
基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
从基线到第 253 天和第 281 天，触珠蛋白水平的百分比变化
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
触珠蛋白水平的百分比变化是从基线到第 253 天对队列 1 到 4 进行评估，从基线到第 281 天仅对队列 4 进行评估。
基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
从基线到第 253 天和第 281 天的网织红细胞/红细胞计数变化百分比
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
网织红细胞/红细胞计数水平的百分比变化从基线到第 253 天对队列 1 到 4 进行了评估，从基线到第 281 天仅对队列 4 进行了评估。
基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
从基线到第 253 天，PNH RBC II 型和 III 型克隆大小的百分比变化
大体时间：基线，第 253 天（第 1 至 4 组）
阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 红细胞 (RBC) 的百分比变化、II 型和 III 型总和、克隆大小水平从基线到第 253 天对队列 1 至 4 进行了评估。
基线，第 253 天（第 1 至 4 组）
从基线到第 253 天和第 281 天 D-二聚体的百分比变化
大体时间：第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）的基线
对于队列 1 至 4，从基线到第 253 天评估 D-二聚体水平的百分比变化，仅对于队列 4 从基线到第 281 天评估。
第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）的基线
PNH 临床表现从基线到第 253 天和第 281 天的变化
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 3）和第 281 天（队列 4）
对队列 1 至 3 从基线至第 253 天评估临床表现，仅对队列 4 从基线至第 281 天评估临床表现。 临床表现被定义为疲劳、腹痛、呼吸困难、吞咽困难、胸痛和勃起功能障碍（仅限男性参与者）。 改善被定义为在基线时存在并且在日终点时不存在。 恶化被定义为在基线时不存在并且在日终点时存在。 无变化定义为与基线和终点时间点相比没有变化。
基线，第 253 天（队列 1 至 3）和第 281 天（队列 4）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Alexion Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2016年1月4日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2017年2月23日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2022年1月12日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2015年11月11日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2015年11月13日

首次发布 (估计)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2015年11月17日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2023年1月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2022年12月7日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2022年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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