Ravulizumab (ALXN1210) 在阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 参与者中的开放标签、多递增剂量研究
一项 2 期、开放标签、多剂量递增研究，以评估 ALXN1210 静脉注射给阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的疗效、安全性、耐受性、免疫原性、药代动力学和药效学
研究概览
详细说明
该研究包括最长 30 天的筛选期和最长 253 天的队列 1-3 和 281 天的队列 4 治疗期。治疗期结束后，所有参与者都有机会进入延长期，其中参与者继续接受 ravulizumab 长达 5 年。 第 1-3 组在延长期的第 253 天和第 4 组的第 281 天第一次给药。
提供的数据包括治疗期研究的主要完成日期。 延长期的结果将在研究完成后报告。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
- Clinical Trial Site
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Taipei City、台湾、10048
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、03080
- Clinical Trial Site
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Seoul、大韩民国、03722
- Clinical Trial Site
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Baden Wuerttemberg
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Ulm、Baden Wuerttemberg、德国、89081
- Clinical Trial Site
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Nordrhein Westfalen
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Aachen、Nordrhein Westfalen、德国、52074
- Clinical Trial Site
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Essen、Nordrhein Westfalen、德国、45147
- Clinical Trial Site
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Lille、法国、59037
- Clinical Trial Site
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Paris、法国、75475
- Clinical Trial Site
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Pierre-Bénite
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Lyon、Pierre-Bénite、法国、69495
- Clinical Trial Site
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London、英国、SE5 9RS
- Clinical Trial Site
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、英国、LS9 7TF
- Clinical Trial Site
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Barcelona、西班牙、08036
- Clinical Trial Site
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Madrid、西班牙、28040
- Clinical Trial Site
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Barcelona
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Badalona、Barcelona、西班牙、08916
- Clinical Trial Site
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、西班牙、28220
- Clinical Trial Site
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- ≥18岁的男性或女性
- PNH 诊断通过记录的高灵敏度流式细胞仪确认
- 给药前不超过 3 年的脑膜炎球菌疫苗接种记录
- 有生育能力的女性参与者将从筛选开始使用高效避孕措施，并持续到最后一次服用拉武珠单抗后至少 8 个月。
- 愿意并能够给予书面知情同意并遵守研究访问时间表
排除标准：
- 随时用补体抑制剂治疗
- 计划怀孕或正在怀孕、正在哺乳或在筛选或第 1 天妊娠试验呈阳性的女性参与者
- 在第 1 天开始给药前 30 天内参与干预性临床研究，或在第 1 天给药前 30 天内使用任何实验疗法，或在研究药物的 5 个半衰期内，以时间较长者为准
- 对任何药物、过敏原、ravulizumab 的赋形剂过敏或已知对中国仓鼠卵巢细胞蛋白过敏的历史
- 无法遵守学习要求
- 任何具有临床意义的心脏病、肝病、免疫学、肺病或类风湿病史，根据研究者的判断，这些疾病将排除参与
- 研究者或申办者认为参与者不适合入组的其他未指明原因
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：队列 1
在治疗期间，参与者在第 1 天服用 ravulizumab 1400 毫克 (mg)，在第 15 天和第 29 天服用 ravulizumab 1000 mg，然后每 4 周服用 ravulizumab 1000 mg，共 7 剂。 在延长期内，参与者最初继续接受他们的剂量。 在研究的第二年，参与者每 8 周接受一次基于体重的 ravulizumab 剂量，持续长达 5 年：体重 40 至小于 60 公斤 (kg) 的参与者 3000 mg，体重 60 至小于 60 的参与者 3300 mg 100 公斤，体重 100 公斤或以上的参与者为 3600 毫克。 |
所有治疗均以静脉输注的形式进行。
其他名称：
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实验性的：队列 2
在治疗期间，参与者在第 1 天服用 ravulizumab 2000 mg，在第 22 天和第 43 天服用 ravulizumab 1600 mg，然后每 6 周服用 ravulizumab 1600 mg，共 4 剂。 在延长期内，参与者最初继续接受他们的剂量。 在研究的第二年，参与者每 8 周接受一次基于体重的 ravulizumab 剂量，持续长达 5 年：体重 40 至小于 60 公斤的参与者 3000 毫克，体重 60 至小于 100 公斤的参与者 3300 毫克，体重 100 公斤或以上的参与者服用 3600 毫克。 |
所有治疗均以静脉输注的形式进行。
其他名称：
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实验性的：队列 3
在治疗期间，参与者在第 1 天和第 15 天服用 ravulizumab 1600 mg，在第 29 天服用 ravulizumab 2400 mg，然后每 8 周服用 ravulizumab 2400 mg，共 3 剂。 在延长期内，参与者最初继续接受他们的剂量。 在研究的第二年，参与者每 8 周接受一次基于体重的 ravulizumab 剂量，持续长达 5 年：体重 40 至小于 60 公斤的参与者 3000 毫克，体重 60 至小于 100 公斤的参与者 3300 毫克，体重 100 公斤或以上的参与者服用 3600 毫克。 |
所有治疗均以静脉输注的形式进行。
其他名称：
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实验性的：队列 4
在治疗期间，参与者在第 1 天服用 ravulizumab 3000 mg，在第 29 天服用 ravulizumab 5400 mg，然后每 12 周服用 ravulizumab 5400 mg，共 2 剂。 在延长期内，参与者每 12 周服用 ravulizumab 5400 mg，持续长达 5 年。 |
所有治疗均以静脉输注的形式进行。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 253 天和第 281 天的 LDH 水平百分比变化
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
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仅对队列 4 从基线到第 253 天评估了 LDH 水平的百分比变化，对队列 4 从基线到第 281 天进行了评估。
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基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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从基线到第 253 天和第 281 天游离血红蛋白水平的百分比变化
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
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从基线到第 253 天，队列 1 至 4 的游离血红蛋白水平变化百分比被评估，队列 4 仅从基线到第 281 天进行了评估。
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基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
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从基线到第 253 天和第 281 天，触珠蛋白水平的百分比变化
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
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触珠蛋白水平的百分比变化是从基线到第 253 天对队列 1 到 4 进行评估，从基线到第 281 天仅对队列 4 进行评估。
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基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
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从基线到第 253 天和第 281 天的网织红细胞/红细胞计数变化百分比
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
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网织红细胞/红细胞计数水平的百分比变化从基线到第 253 天对队列 1 到 4 进行了评估，从基线到第 281 天仅对队列 4 进行了评估。
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基线，第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）
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从基线到第 253 天，PNH RBC II 型和 III 型克隆大小的百分比变化
大体时间：基线，第 253 天（第 1 至 4 组）
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 红细胞 (RBC) 的百分比变化、II 型和 III 型总和、克隆大小水平从基线到第 253 天对队列 1 至 4 进行了评估。
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基线，第 253 天（第 1 至 4 组）
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从基线到第 253 天和第 281 天 D-二聚体的百分比变化
大体时间：第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）的基线
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对于队列 1 至 4，从基线到第 253 天评估 D-二聚体水平的百分比变化，仅对于队列 4 从基线到第 281 天评估。
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第 253 天（队列 1 至 4）和第 281 天（队列 4）的基线
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PNH 临床表现从基线到第 253 天和第 281 天的变化
大体时间：基线，第 253 天（队列 1 至 3）和第 281 天（队列 4）
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对队列 1 至 3 从基线至第 253 天评估临床表现，仅对队列 4 从基线至第 281 天评估临床表现。
临床表现被定义为疲劳、腹痛、呼吸困难、吞咽困难、胸痛和勃起功能障碍（仅限男性参与者）。
改善被定义为在基线时存在并且在日终点时不存在。
恶化被定义为在基线时不存在并且在日终点时存在。
无变化定义为与基线和终点时间点相比没有变化。
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基线，第 253 天（队列 1 至 3）和第 281 天（队列 4）
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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拉武珠单抗的临床试验
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BioCryst Pharmaceuticals终止