Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label, multiple stigende dosisundersøgelse af Ravulizumab (ALXN1210) hos deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

7. december 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Et fase 2, åbent studie med flere stigende doser til evaluering af effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet, immunogenicitet, farmakokinetik og farmakodynamik af ALXN1210 administreret intravenøst ​​til patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​multiple intravenøse (IV) doser af ravulizumab administreret for at komplementere inhibitorbehandlingsnaive deltagere med PNH.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen bestod af en screeningsperiode på op til 30 dage og en behandlingsperiode på op til 253 dage for kohorte 1-3 og 281 dage for kohorte 4. Efter endt behandlingsperiode havde alle deltagere mulighed for at gå ind i forlængelsesperioden , hvor deltagerne fortsætter med at modtage ravulizumab i op til 5 år. Den første dosis i forlængelsesperioden fandt sted på dag 253 for kohorte 1-3 og på dag 281 for kohorte 4.

De præsenterede data inkluderer den primære afslutningsdato for undersøgelsen for behandlingsperioden. Resultaterne for forlængelsesperioden vil blive rapporteret efter undersøgelsens afslutning.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
26

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Clinical Trial Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Clinical Trial Site
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig, 75475
        • Clinical Trial Site
    • Pierre-Bénite
      • Lyon, Pierre-Bénite, Frankrig, 69495
        • Clinical Trial Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Clinical Trial Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Clinical Trial Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spanien, 08916
        • Clinical Trial Site
    • Madrid
      • Majadahonda, Madrid, Spanien, 28220
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10048
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Ulm, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 89081
        • Clinical Trial Site
    • Nordrhein Westfalen
      • Aachen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 52074
        • Clinical Trial Site
      • Essen, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 45147
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥18 år
  2. PNH-diagnose bekræftet ved dokumenteret højfølsom flowcytometri
  3. Dokumenteret meningokokvaccination ikke mere end 3 år før dosering
  4. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skulle bruge højeffektiv prævention begyndende ved screeningen og fortsætte indtil mindst 8 måneder efter den sidste dosis ravulizumab.
  5. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studiebesøgsplanen

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med en komplementhæmmer til enhver tid
  2. Kvindelige deltagere, der planlægger at blive gravide, eller er gravide, ammer eller som havde en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1
  3. Deltagelse i et interventionelt klinisk studie inden for 30 dage før påbegyndelse af dosering på dag 1, eller brug af enhver eksperimentel terapi inden for 30 dage før dosering på dag 1, eller inden for 5 halveringstider af forsøgsproduktet, alt efter hvad der var størst
  4. Anamnese med allergi over for ethvert lægemiddel, allergen, hjælpestoffer af ravulizumab eller kendt allergi over for kinesisk hamster ovariecelleproteiner
  5. Manglende evne til at overholde studiekrav
  6. Anamnese med enhver klinisk signifikant hjerte-, lever-, immunologisk, lunge- eller reumatoid sygdom, som efter efterforskerens vurdering ville udelukke deltagelse
  7. Andre uspecificerede årsager, der efter efterforskerens eller sponsorens mening gør deltageren uegnet til tilmelding

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1

I løbet af behandlingsperioden fik deltagerne ravulizumab 1400 milligram (mg) på dag 1, ravulizumab 1000 mg på dag 15 og dag 29 og derefter ravulizumab 1000 mg hver 4. uge i 7 doser.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne i begyndelsen med at modtage deres dosis. I løbet af studiets andet år fik deltagerne vægtbaserede doser af ravulizumab hver 8. uge i op til 5 år: 3000 mg for deltagere, der vejede 40 til mindre end 60 kg (kg), 3300 mg for deltagere, der vejede 60 til mindre end 100 kg og 3600 mg for deltagere, der vejer 100 kg eller mere.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentel: Kohorte 2

I løbet af behandlingsperioden fik deltagerne ravulizumab 2000 mg på dag 1, ravulizumab 1600 mg på dag 22 og dag 43 og derefter ravulizumab 1600 mg hver 6. uge i 4 doser.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne i begyndelsen med at modtage deres dosis. I løbet af studiets andet år fik deltagerne vægtbaserede doser af ravulizumab hver 8. uge i op til 5 år: 3000 mg for deltagere, der vejede 40 til under 60 kg, 3300 mg for deltagere, der vejede 60 til mindre end 100 kg, og 3600 mg for deltagere, der vejer 100 kg eller mere.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentel: Kohorte 3

I løbet af behandlingsperioden fik deltagerne ravulizumab 1600 mg på dag 1 og dag 15, ravulizumab 2400 mg på dag 29 og derefter ravulizumab 2400 mg hver 8. uge i 3 doser.

I forlængelsesperioden fortsatte deltagerne i begyndelsen med at modtage deres dosis. I løbet af studiets andet år fik deltagerne vægtbaserede doser af ravulizumab hver 8. uge i op til 5 år: 3000 mg for deltagere, der vejede 40 til under 60 kg, 3300 mg for deltagere, der vejede 60 til mindre end 100 kg, og 3600 mg for deltagere, der vejer 100 kg eller mere.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210
Eksperimentel: Kohorte 4

I løbet af behandlingsperioden fik deltagerne ravulizumab 3000 mg på dag 1, ravulizumab 5400 mg på dag 29 og derefter ravulizumab 5400 mg hver 12. uge i 2 doser.

I forlængelsesperioden fik deltagerne 5400 mg ravulizumab hver 12. uge i op til 5 år.
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner.
Andre navne:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i LDH-niveauer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i LDH-niveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i frit hæmoglobinniveau fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i frit hæmoglobinniveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Procentvis ændring i Haptoglobin-niveauer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i haptoglobinniveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Procentvis ændring i retikulocyt-/erythrocyttertal fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i retikulocyt-/erythrocytantalniveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Procentvis ændring i PNH RBC Type II og III klonstørrelse fra baseline til dag 253
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4)
Den procentvise ændring i paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) røde blodlegemer (RBC), summerede type II og III, klonstørrelsesniveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorter 1 til 4.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 4)
Procentvis ændring i D-dimer fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline til dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Den procentvise ændring i D-dimer-niveauer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 4 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4.
Baseline til dag 253 (kohorte 1 til 4) og dag 281 (kohorte 4)
Ændring i kliniske manifestationer af PNH fra baseline til dag 253 og dag 281
Tidsramme: Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 3) og dag 281 (kohorte 4)
Kliniske manifestationer blev vurderet fra baseline til dag 253 for kohorte 1 til 3 og fra baseline til dag 281 kun for kohorte 4. Kliniske manifestationer blev defineret som træthed, mavesmerter, dyspnø, dysfagi, brystsmerter og erektil dysfunktion (kun mandlige deltagere). Forbedring blev defineret som tilstede ved baseline og fraværende ved dags slutpunkt. Forværring blev defineret som fraværende ved baseline og til stede ved dagslutpunkt. Ingen ændring blev defineret som ingen ændring fra baseline og tidspunkt for slutpunktet.
Baseline, dag 253 (kohorte 1 til 3) og dag 281 (kohorte 4)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. januar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. februar 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. november 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. november 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. januar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. december 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALXN1210-PNH-201
  • 2015-002674-20 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger