日本生长激素缺乏症儿童服用 Somavaratan 的长期安全性研究

纳入标准：

1. 实足年龄 ≥ 3.0 岁。
2. 青春期前状态：女孩乳房发育不全，男孩睾丸体积 < 4.0 mL。
3. 正在接受每日 rhGH 治疗的 GHD 受试者（根据现行诊断指南诊断）。
4. 未接受甲状腺功能减退症治疗的受试者在筛查访视时甲状腺功能正常。 需要甲状腺素替代品的受试者必须被 PI 和医疗监督员视为充分治疗。
5. 在筛选访问时或筛选访问后 6 个月内肾上腺功能正常（早晨皮质醇和/或局部刺激测试），在未接受肾上腺功能不全治疗的受试者中。 患有肾上腺功能不全的受试者必须在研究药物给药前接受至少 4 周的糖皮质激素治疗。
6. 与 GHD 病因相关的病理学必须在筛选前稳定至少 6 个月。
7. 愿意停止每日 rhGH 治疗。
8. 合法授权代表必须愿意并能够给予知情同意

排除标准：

• 1. 既往（过去 12 个月）或同时接受 rhGH 以外的生长促进剂治疗 [例如 IGF-I、GH 释放激素 (GHRH)、性类固醇（用作 GH 刺激试验的引物时除外）、芳香酶抑制剂和/或 GnRH 激动剂]。

  2. 目前患有重大疾病（例如，糖尿病、囊性纤维化、肾功能不全）。 在所有并发疾病的情况下，筛查必须得到医学监督员的书面批准。

  3. 染色体非整倍体、显着基因突变（引起 GHD 的基因突变除外）或命名综合征的确诊（例如 Russell Silver、Prader Willi、Turner 等）。

  4. 出生体重和/或出生身长小于使用当地胎龄生长图表的胎龄的第 5 个百分位。

  5. 每天（> 14 天）长时间使用抗炎剂量的口服糖皮质激素。

  6.既往恶性肿瘤病史。 7. 筛选前 30 天内使用研究药物治疗。 8.已知对研究药物制剂的成分过敏。 9. 筛查时提示颅内压升高和/或视网膜病变的眼部发现。

  10. 明显的脊柱异常，包括脊柱侧凸、脊柱后凸、Chiari 畸形和脊柱裂变体。

  11. 筛选实验室研究中的显着异常（由 PI 和医疗监测员评估）。

  12. 目前的社会条件会妨碍完成学习活动（例如，计划全家搬到遥远的地方）。

  13. 胰腺炎病史或未确诊的慢性腹痛。 14. 脊柱或全身照射史。 15. 存在其他未得到适当治疗的垂体激素缺乏症。

  16.不愿同意参加所有试验活动