Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långsiktig säkerhetsstudie av Somavaratan hos japanska barn med brist på tillväxthormon

7 mars 2018 uppdaterad av: Versartis Inc.

En öppen långtidssäkerhetsstudie av långtidsverkande mänskligt tillväxthormon Somavaratan (VRS-317) hos japanska barn med brist på tillväxthormon

Denna studie är en multicenter, öppen säkerhetsstudie som bedömer långvarig administrering av somavaratan.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en multicenter, öppen säkerhetsstudie som bedömer långvarig administrering av somavaratan. Det är öppet för försökspersoner som genomför en somavaratan japansk fas 2/3-studie (Protocol J14VR5) på barn med tillväxthormonbrist (GHD), såväl som cirka 20 nya barn som för närvarande får daglig rhGH-behandling för GHD (byta försöksperson). För byte av patienter kommer den första dosen av somavaratan att administreras cirka 48 timmar efter den sista dosen av den dagliga rhGH. Alla försökspersoner kommer att få somavaratan 3,5 mg/kg två gånger i månaden. Studien kommer att genomföras vid cirka 40 medicinska institutioner i Japan.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
21

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Menlo Park, California, Förenta staterna, 94025
        • Eric Humphriss

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

10 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kronologisk ålder ≥ 3,0 år.
  2. Pre-pubertalt status: Frånvarande bröstutveckling hos flickor, testikelvolym < 4,0 ml hos pojkar.
  3. Patienter med GHD (diagnostiserat enligt gällande diagnostiska riktlinjer) som får behandling med daglig rhGH.
  4. Normal sköldkörtelfunktion vid screeningbesök hos personer som inte behandlas för hypotyreos. Patienter som kräver tyroxinersättning måste anses vara adekvat behandlade av PI och Medical Monitor.
  5. Normal binjurefunktion (morgonkortisol och/eller lokalt stimuleringstest) vid screeningbesök eller inom 6 månader efter screeningbesöket, hos patienter som inte behandlas för binjurebarksvikt. Försökspersoner med binjurebarksvikt måste få glukokortikoidbehandling i minst 4 veckor före administrering av studieläkemedlet.
  6. Patologi relaterad till orsaken till GHD måste vara stabil i minst 6 månader före screening.
  7. Vilja att avbryta daglig rhGH-behandling.
  8. Lagligt auktoriserade representanter måste vara villiga och kunna ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • 1. Före (under de senaste 12 månaderna) eller samtidig behandling med ett tillväxtbefrämjande medel annat än rhGH [t.ex. IGF-I, GH-frisättande hormon (GHRH), könssteroider (förutom när de används som primer för GH-stimuleringstest), aromatas inhibitorer och/eller GnRH-agonist].

    2. Aktuell signifikant sjukdom (t.ex. diabetes, cystisk fibros, njurinsufficiens). Vid alla fall av samtidig sjukdom ska screening godkännas skriftligen av läkaren.

    3. Kromosomal aneuploidi, signifikanta genmutationer (andra än de som orsakar GHD) eller bekräftad diagnos av ett namngivet syndrom (t.ex. Russell Silver, Prader Willi, Turner, etc.).

    4. Födelsevikt och/eller födelselängd mindre än 5:e percentilen för graviditetsålder med hjälp av lokala tillväxtdiagram för graviditetsålder.

    5. Långvarig daglig (> 14 dagar) användning av antiinflammatoriska doser av orala glukokortikoider.

    6. Tidigare malignitetshistoria. 7. Behandling med ett prövningsläkemedel under 30 dagar före screening. 8. Känd allergi mot beståndsdelar i studieläkemedlets formulering. 9. Okulära fynd som tyder på ökat intrakraniellt tryck och/eller retinopati vid screening.

    10. Signifikanta ryggradsavvikelser inklusive skolios, kyfos, Chiari-missbildning och varianter av ryggmärgsbråck.

    11. Signifikant avvikelse i screeninglaboratoriestudier (bedömd av PI och medicinsk monitor).

    12. Aktuella sociala förhållanden som skulle hindra fullföljande av studieverksamhet (t.ex. planerad familjeflyttning till en avlägsen plats).

    13. Historik av pankreatit eller odiagnostiserad kronisk buksmärta. 14. Historik av bestrålning av ryggraden eller hela kroppen. 15. Förekomst av andra hypofyshormonbrister som inte behandlas korrekt.

    16. Ovilja att ge samtycke till deltagande i alla försöksaktiviteter

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Somavaratan
fusionsprotein, subkutan bolusinjektion, 3,5 mg/kg två gånger i månaden
Läkemedel: Somavaratan
Alla försökspersoner kommer att få somavaratan 3,5 mg/kg två gånger i månaden (var 15:e dag ± 2 dagar). Administreras som en subkutan bolusinjektion.
Andra namn:
  • VRS 317

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkningar
Tidsram: 12 månader
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
12 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Höjdhastighet
Tidsram: 12 månader
Jämförelse av Height Velocity (HV) och HV-SDS före och efter byte av behandling
12 månader
IGF-I uttryck
Tidsram: 12 månader
Ändring från dag 1
12 månader
Immunogenicitet
Tidsram: 12 månader
Utvärderad av anti-läkemedelsantikroppssvar
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Versartis Inc.

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Will Charlton, MD, Vesrartis

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
31 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
30 november 2017

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
30 november 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
5 april 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
4 maj 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
9 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
9 mars 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
7 mars 2018

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 mars 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • J15VR6

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar