日本生长激素缺乏症儿童服用 Somavaratan 的长期安全性研究
2018年3月7日 更新者：Versartis Inc.
长效人类生长激素 Somavaratan (VRS-317) 在日本生长激素缺乏症儿童中的开放标签长期安全性研究
本研究是一项多中心、开放标签的安全性研究，评估长期服用 somavaratan。
研究概览
详细说明
本研究是一项多中心、开放标签的安全性研究，评估长期服用 somavaratan。
它对完成生长激素缺乏症 (GHD) 儿童的 somavaratan 日本 2/3 期研究（方案 J14VR5）的受试者以及目前接受每日 rhGH 治疗 GHD（转换受试者）的大约 20 名新儿童开放。
对于转换受试者，第一剂 somavaratan 将在最后一剂每日 rhGH 后约 48 小时给药。
所有受试者每月两次接受 somavaratan 3.5mg/kg。
该研究将在日本约 40 家医疗机构进行。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
21
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
-
Menlo Park、California、美国、94025
- Eric Humphriss
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 实足年龄 ≥ 3.0 岁。
- 青春期前状态：女孩乳房发育不全，男孩睾丸体积 < 4.0 mL。
- 正在接受每日 rhGH 治疗的 GHD 受试者（根据现行诊断指南诊断）。
- 未接受甲状腺功能减退症治疗的受试者在筛查访视时甲状腺功能正常。 需要甲状腺素替代品的受试者必须被 PI 和医疗监督员视为充分治疗。
- 在筛选访问时或筛选访问后 6 个月内肾上腺功能正常（早晨皮质醇和/或局部刺激测试），在未接受肾上腺功能不全治疗的受试者中。 患有肾上腺功能不全的受试者必须在研究药物给药前接受至少 4 周的糖皮质激素治疗。
- 与 GHD 病因相关的病理学必须在筛选前稳定至少 6 个月。
- 愿意停止每日 rhGH 治疗。
- 合法授权代表必须愿意并能够给予知情同意
排除标准：
1. 既往（过去 12 个月）或同时接受 rhGH 以外的生长促进剂治疗 [例如 IGF-I、GH 释放激素 (GHRH)、性类固醇（用作 GH 刺激试验的引物时除外）、芳香酶抑制剂和/或 GnRH 激动剂]。
2. 目前患有重大疾病（例如，糖尿病、囊性纤维化、肾功能不全）。 在所有并发疾病的情况下，筛查必须得到医学监督员的书面批准。
3. 染色体非整倍体、显着基因突变（引起 GHD 的基因突变除外）或命名综合征的确诊（例如 Russell Silver、Prader Willi、Turner 等）。
4. 出生体重和/或出生身长小于使用当地胎龄生长图表的胎龄的第 5 个百分位。
5. 每天（> 14 天）长时间使用抗炎剂量的口服糖皮质激素。
6.既往恶性肿瘤病史。 7. 筛选前 30 天内使用研究药物治疗。 8.已知对研究药物制剂的成分过敏。 9. 筛查时提示颅内压升高和/或视网膜病变的眼部发现。
10. 明显的脊柱异常，包括脊柱侧凸、脊柱后凸、Chiari 畸形和脊柱裂变体。
11. 筛选实验室研究中的显着异常（由 PI 和医疗监测员评估）。
12. 目前的社会条件会妨碍完成学习活动（例如，计划全家搬到遥远的地方）。
13. 胰腺炎病史或未确诊的慢性腹痛。 14. 脊柱或全身照射史。 15. 存在其他未得到适当治疗的垂体激素缺乏症。
16.不愿同意参加所有试验活动
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：索玛瓦拉坦
融合蛋白，皮下推注，3.5 mg/kg，每月两次
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所有受试者每月两次（每 15 天 ± 2 天）接受 somavaratan 3.5 mg/kg。
以皮下推注方式给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件
大体时间：12个月
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不良事件的发生率和严重程度
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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高度速度
大体时间：12个月
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转换治疗前后身高速度（HV）和HV-SDS的比较
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12个月
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IGF-I表达
大体时间：12个月
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从第 1 天开始的变化
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12个月
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免疫原性
大体时间：12个月
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通过抗药物抗体反应评估
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Will Charlton, MD、Vesrartis
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年3月31日
初级完成 (实际的)
2017年11月30日
研究完成 (实际的)
2017年11月30日
研究注册日期
首次提交
2017年4月5日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月4日
首次发布 (实际的)
2017年5月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年3月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年3月7日
最后验证
2018年3月1日
更多信息
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