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淋巴管平滑肌瘤病试验中的白藜芦醇和西罗莫司 (RESULT)

2022年10月20日 更新者：Nishant Gupta, MD, MS、University of Cincinnati

淋巴管平滑肌瘤病试验中的白藜芦醇和西罗莫司（结果）

RESULT 是一项 II 期剂量递增、开放标签、安全性和有效性研究，旨在确定白藜芦醇联合西罗莫司对淋巴管平滑肌瘤病 (LAM) 患者是否有潜在益处。 主要研究目的是评估与接受稳定剂量单用西罗莫司。 本研究的次要目标包括评估联合使用白藜芦醇和西罗莫司对成年 LAM 患者的安全性和不良反应情况，并确定联合使用白藜芦醇和西罗莫司治疗对肺功能和生活质量变化的影响.

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
主动，不招人

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
25

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267
        • University of Cincinnati

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

14年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

女性

描述

纳入标准：

参加试验的受试者必须满足以下所有标准。

  1. 根据胸部高分辨率计算机断层扫描 (HRCT) 上特征性囊性改变的存在，明确诊断 LAM。 必须通过以下其中一项来确认诊断：

    A) 通过活检（肺、腹部肿块、淋巴结或肾脏或胸部或腹部来源的细胞学检查显示人黑色素瘤 black-45 (HMB45)+ 纺锤形/上皮样细胞染色）进行组织病理学确认） B) 环境中兼容的胸部 CT 扫描结果结节性硬化症、血管平滑肌脂肪瘤（由现场放射科医师通过 CT、磁共振成像 (MRI) 或活检诊断）或乳糜胸腔积液（通过穿刺证实） C) 胸部 CT 扫描结果与 LAM 和 VEGF-D 水平 ≥ 800pg/毫升。

  2. 年满 18 岁或以上。
  3. 签署并注明日期的知情同意书
  4. 目前使用西罗莫司治疗 LAM 至少 20 周
  5. 西罗莫司治疗后疾病稳定的证据，如西罗莫司开始后两个稳定的血清 VEGF-D 值所证明，彼此相隔至少 12 周。 出于本研究的目的，血清 VEGF-D 的变化小于或等于 15% 被认为是稳定的。

排除标准：

  • 符合以下任何标准的受试者不符合注册为研究参与者的资格：

    1. 已知对白藜芦醇过敏或过敏
    2. 无法提供知情同意
    3. 积极参与 LAM 的其他临床药物试验
    4. 怀孕或计划在未来 6 个月内怀孕
    5. 母乳喂养
    6. 无法遵守肺功能测试或随访
    7. 避孕不当
    8. 在随机分组前 30 天内使用过含雌激素的药物
    9. 器官移植史
    10. 肺移植积极上市
    11. 无法遵守研究程序或参加预定的研究访问
    12. 与预期生存期少于 2 年相关的任何具有临床意义的医学疾病（LAM 除外），或研究者认为可能影响患者参与研究的能力，或影响研究疗效或安全评估。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：治疗臂

白藜芦醇前 8 周每天 250 毫克，接下来的 8 周每天两次 250 毫克，最后 8 周每天两次 500 毫克。

患者在入组前将接受稳定的西罗莫司背景治疗，并将在整个研究期间继续接受该方案。
药品：西罗莫司
患者在入组前将服用稳定剂量的西罗莫司，并将在整个研究过程中继续服用。
其他名称：
  • 雷帕霉素
药品：白藜芦醇
在整个研究过程中，将给予递增剂量的白藜芦醇。 患者将从每天 250 毫克开始，持续 8 周，然后每天 500 毫克，持续 8 周，最后 8 周每天 500 毫克。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
白藜芦醇和西罗莫司联合治疗后血清VEGF-D水平的变化
大体时间：24周
与单独使用稳定剂量的西罗莫司的患者的 VEGF-D 水平相比，用白藜芦醇和西罗莫司联合治疗后血清 VEGF-D 水平的变化（以 pg/ml 为单位）。
24周

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
治疗紧急不良事件的发生率
大体时间：24周
白藜芦醇和西罗莫司联合治疗成年 LAM 患者的安全性和不良反应概况
24周
治疗前后肺功能测试 (PFT) 的变化率
大体时间：24周
变化率的差异以及 PFT 参数的绝对变化（一秒用力呼气容积 (FEV1)、用力肺活量 (FVC) 和一氧化碳扩散能力 (DLCO)）将在 24 周后测量治疗。
24周
治疗前后圣乔治呼吸问卷（SGRQ）生活质量评估分数的差异
大体时间：24周
将使用 SGRQ 计算生活质量评分，以确定白藜芦醇和西罗莫司的组合是否可以改善 LAM 患者的生活质量。
24周
A Tool to Assess Quality of Life in LAM (ATAQ-LAM) 治疗前后生活质量评估分数的差异
大体时间：24周
将使用 ATAQ-LAM 计算生活质量评分，以确定白藜芦醇和西罗莫司的组合是否可以改善 LAM 患者的生活质量。
24周
治疗前后圣地亚哥呼吸急促评分（SD-SOB）生活质量评估评分的差异
大体时间：24周
将使用 SD-SOB 计算生活质量评分，以确定白藜芦醇和西罗莫司的组合是否可以改善 LAM 患者的生活质量。
24周
治疗前后 EuroQOL 视觉模拟量表 (EQ-5D) 的差异。
大体时间：24周
将使用 EQ-5D 计算生活质量评分，以确定白藜芦醇和西罗莫司的组合是否可以改善 LAM 患者的生活质量。
24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
University of Cincinnati

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 首席研究员：Nishant Gupta, MD、University of Cincinnati

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2018年3月31日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2022年10月15日

研究完成 (预期的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2024年6月30日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2017年8月10日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年8月17日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2017年8月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2022年10月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2022年10月20日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2022年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • 2016-4904
  • 1R34HL138235-01 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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