Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Resveratrol og Sirolimus i Lymphangioleiomyomatosis Trial (RESULT)

20. oktober 2022 oppdatert av: Nishant Gupta, MD, MS, University of Cincinnati

Resveratrol og Sirolimus i Lymphangioleiomyomatosis Trial (RESULTAT)

RESULTAT er en fase II dose-eskalerende, åpen, sikkerhets- og effektstudie for å avgjøre om det er en potensiell fordel med resveratrol i kombinasjon med sirolimus hos pasienter med lymfangioleiomyomatose (LAM). Det primære studiemålet er å vurdere endringen i serum vaskulær endotelial vekstfaktor-D (VEGF-D) nivå etter 24 ukers behandling med en kombinasjon av resveratrol og sirolimus sammenlignet med VEGF-D nivået hos pasienter på en stabil dose av sirolimus alene. De sekundære målene for denne studien inkluderer en vurdering av sikkerhets- og bivirkningsprofilen til kombinert resveratrol og sirolimus hos voksne pasienter med LAM, og å bestemme effekten av behandling med en kombinasjon av resveratrol og sirolimus på endringer i lungefunksjon og livskvalitet .

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
25

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Emner som er registrert i prøven må oppfylle alle følgende kriterier.

  1. Definitiv diagnose LAM basert på tilstedeværelsen av karakteristisk cystisk forandring på høyoppløselig computertomografi (HRCT) av brystet. Diagnosen må bekreftes av ett av følgende:

    A) Histopatologisk bekreftelse ved biopsi (lunge, abdominal masse, lymfeknute eller nyre eller cytologi fra thorax- eller abdominale kilder som avslører humant melanom black-45 (HMB45)+ farging av spindel-/epiteloidceller) B) Kompatible CT-skanningsfunn av brystet i innstillingen av tuberøs sklerose, angiomyolipomer (diagnostisert ved CT, magnetisk resonansavbildning (MRI) av stedets radiolog eller biopsi) eller chylous pleural effusjon (verifisert med trykk) C) CT-thorax-skanningsfunn forenlig med LAM og et VEGF-D-nivå ≥ 800pg/ ml.

  2. Alder 18 år eller eldre.
  3. Signert og datert informert samtykke
  4. For tiden på sirolimus for behandling av LAM i minst 20 uker
  5. Bevis for sykdomsstabilisering på sirolimus som vist ved to stabile verdier av serum VEGF-D etter initiering av sirolimus trukket med minst 12 ukers mellomrom fra hverandre. For formålet med denne studien anses en variasjon i serum VEGF-D på mindre enn eller lik 15 % som stabil.

Ekskluderingskriterier:

  • Emner som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for påmelding som studiedeltakere:

    1. Kjent allergi eller overfølsomhet overfor Resveratrol
    2. Manglende evne til å gi informert samtykke
    3. Aktiv påmelding i andre kliniske medikamentforsøk for LAM
    4. Gravid eller planlegger å bli gravid i løpet av de neste 6 månedene
    5. Amming
    6. Manglende evne til å overholde lungefunksjonstester eller oppfølgingsbesøk
    7. Utilstrekkelig prevensjon
    8. Bruk av østrogenholdige medisiner innen 30 dager før randomisering
    9. Historie om organtransplantasjon
    10. Aktivt oppført for lungetransplantasjon
    11. Manglende evne til å overholde studieprosedyrer eller delta på planlagte studiebesøk
    12. Enhver klinisk signifikant medisinsk sykdom (annet enn LAM) som er assosiert med en forventet overlevelse på mindre enn 2 år, eller som sannsynligvis vil påvirke pasientens evne til å delta i studien etter etterforskerens mening, eller påvirke studiens effekt eller sikkerhetsvurderinger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Behandlingsarm

Resveratrol 250 mg daglig de første 8 ukene, etterfulgt av 250 mg to ganger daglig i de neste 8 ukene, og deretter 500 mg to ganger daglig de siste 8 ukene.

Pasientene vil ha en stabil bakgrunnsbehandling med sirolimus før de meldes inn og vil fortsette med dette regimet gjennom hele studien.
Legemiddel: Sirolimus
Pasienter vil være på en stabil dose sirolimus før registrering og vil fortsette med det gjennom hele studien.
Andre navn:
  • Rapamycin
Legemiddel: Resveratrol
Økende doser av resveratrol vil bli gitt gjennom hele studien. Pasienter vil starte med 250 mg daglig i 8 uker, etterfulgt av 500 mg daglig i 8 uker, og 500 mg BID de siste 8 ukene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serum VEGF-D nivå etter behandling med en kombinasjon av resveratrol og sirolimus
Tidsramme: 24 uker
Endring i serum VEGF-D-nivå i pg/ml etter behandling med en kombinasjon av resveratrol og sirolimus sammenlignet med VEGF-D-nivået hos pasienter på en stabil dose av sirolimus alene.
24 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 24 uker
Sikkerhets- og bivirkningsprofil for kombinert resveratrol og sirolimus hos voksne pasienter med LAM
24 uker
Endringshastighet i lungefunksjonstester (PFT) før og etter behandling
Tidsramme: 24 uker
Forskjellen i endringshastigheten så vel som absolutt endring i PFT-parametre (Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1), forsert vitalkapasitet (FVC) og diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO)) vil bli målt etter 24 uker med behandling.
24 uker
Forskjell i St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) livskvalitetsvurderingsscore før og etter behandling
Tidsramme: 24 uker
Livskvalitetsscore vil bli beregnet ved å bruke SGRQ for å bestemme om kombinasjonen av resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos pasienter med LAM.
24 uker
Forskjell i A Tool to Assess Quality of Life in LAM (ATAQ-LAM) livskvalitetsvurderingsscore før og etter behandling
Tidsramme: 24 uker
Livskvalitetsscore vil bli beregnet ved å bruke ATAQ-LAM for å bestemme om kombinasjonen av resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos pasienter med LAM.
24 uker
Forskjell i San Diego Shortness of Breath Score (SD-SOB) livskvalitetsvurderingsscore før og etter behandling
Tidsramme: 24 uker
Livskvalitetsscore vil bli beregnet ved å bruke SD-SOB for å bestemme om kombinasjonen av resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos pasienter med LAM.
24 uker
Forskjell i EuroQOL visuell analog skala (EQ-5D) før og etter behandling.
Tidsramme: 24 uker
Livskvalitetsscore vil bli beregnet ved å bruke EQ-5D for å bestemme om kombinasjonen av resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos pasienter med LAM.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Cincinnati

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Nishant Gupta, MD, University of Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
31. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. oktober 2022

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
10. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
18. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. oktober 2022

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2016-4904
  • 1R34HL138235-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger