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马提尼克岛和瓜德罗普岛 SS 和 SC 儿童 HTAP 的流行病学和病理生理机制。 (SAPOTILLE)

2017年12月5日 更新者：Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

马提尼克岛和瓜德罗普岛 SS 和 SC 儿童肺动脉高压的流行病学和病理生理学机制。对 8 至 16 岁儿童队列的三年随访

据报道，肺动脉高压 (PAH) 在成人镰状细胞病 (SCD) 患者中的患病率约为 30%，与没有 PAH 的患者相比，患有 PAH 的 SCD 患者的死亡率增加。 乳酸脱氢酶、胆红素、网织红细胞或血红蛋白水平等几种溶血生物标志物的鉴定清楚地证明了溶血与 PAH 之间的联系。 然而，可能涉及其他生理病理机制来解释这些患者的 PAH，例如肺血栓栓塞、肺纤维化或左心舒张和/或收缩功能障碍。

研究人员建议研究 HTAP 在患者中最常见的 drepanocytic 综合征、SS 和 SC 以及他们的医疗覆盖范围内的同质性以及 HTAP 风险与特定 SCD 并发症之间的关联。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

本研究的主要目的是估计 8 至 16 岁接受类似医疗护理的 SCD 儿童（SS、SC）人群中 PAH 的患病率和发病率。

与大量针对 SCD 成人的研究不同，很少进行 SCD 儿童研究。 这些研究均未报告与儿童 PAH 相关的死亡率，尽管文献报告称，与对患者的不同医疗护理相比，这种病态死亡率有所降低。 研究人员假设，与成人相比，SCD 儿童导致 PAH 的病理生理机制必须不同，因为大多数退行性过程来不及在儿童的生命中出现。 在我们的研究中，PAH 的诊断将通过经胸多普勒超声心动图在一组 306 名具有 SS 或 SC 基因型且具有相似医疗护理的儿童（年龄在 8 至 16 岁之间）中进行，以避免已知的选择偏倚. 这些患者将在 3 年的纵向期间内接受随访。 与 SCD 相关的临床特异性并发症（急性胸部综合征、疼痛性血管闭塞危象、败血症和中风）的发生以及观察到的我们儿童组的死亡率将根据 PAH 的发生在患者组中进行比较。 还将研究可能与这种并发症相关的几种分子和细胞遗传生物标志物的表达。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
185

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 马提尼克岛
      • Fort-de-France、马提尼克岛、97261
        • Hospital University Center of Martinique

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

8年 至 16年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 8至16岁的儿童，
  • SS 纯合子或 SC 复合杂合子，随后由瓜德罗普岛和马提尼克岛的镰状细胞中心或法兰西堡大学医院的儿科，由在瓜德罗普岛和马提尼克岛或其他标记中心进行的系统新生儿筛查计划鉴定, 在法国医疗社会保障国家计划中注册，并已获得父母和年长儿童的同意。

排除标准：

  • 其他血红蛋白病、慢性输血治疗计划或影响所研究生物标志物表达的治疗（除非羟基脲治疗），
  • 最近输血或静脉切开术（少于 3 个月）；
  • 患者不稳定，
  • 怀孕或哺乳，
  • 拒绝父母和大孩子的同意。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：其他
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
其他：HTAP/镰状细胞病的临床并发症
提供有关此检测到的 HTAP 的流行病学数据，并允许描述临床生物学绘画的特征以及与之相关的死亡率。
其他：HTAP/镰状细胞病的临床并发症
在我们的研究中，PAH 的诊断将通过经胸多普勒超声心动图在一组 306 名具有 SS 或 SC 基因型且具有相似医疗护理的儿童（年龄在 8 至 16 岁之间）中进行，以避免已知的选择偏倚. 这些患者将在 3 年的纵向期间内接受随访。 与 SCD 相关的临床特异性并发症（急性胸部综合征、疼痛性血管闭塞危象、败血症和中风）的发生以及观察到的我们儿童组的死亡率将根据 PAH 的发生在患者组中进行比较。 还将研究可能与这种并发症相关的几种分子和细胞遗传生物标志物的表达。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
肺动脉高压的发生率
大体时间：通过学习完成，平均5年
本研究的主要结果是通过多普勒超声心动图评估存在至少 2.5 ms-1 的三尖瓣反流射流速度来估计肺动脉高压的发生率。
通过学习完成，平均5年

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
PAH 风险与特定 SCD 并发症之间的关联
大体时间：通过学习完成，平均5年

确定 PAH 风险与特定 SCD 并发症（疼痛危象、急性胸部综合征、严重感染事件、中风、脑血管病变）、分子表达（pro-PBN、亚硝酸盐/硝酸盐化合物、sVCAM-1、sICAM-1、 S-和 P-选择素、血浆血红蛋白、ET-1、CD40L）、细胞（微粒、血液流变学参数）生物标志物和遗传标志物（α-珠蛋白、3 型 NOS、内皮素-1、ACVRL1、BMPR2、BMP6）。

确定 PAH 是否是上面提到的临床并发症和死亡率的危险因素。
通过学习完成，平均5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 研究主任：Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD、Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2010年1月11日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2013年10月2日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2016年10月17日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2017年12月1日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年12月5日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2017年12月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2017年12月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年12月5日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2017年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • RBM-PAP-2009/69

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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