马提尼克岛和瓜德罗普岛 SS 和 SC 儿童 HTAP 的流行病学和病理生理机制。 (SAPOTILLE)
马提尼克岛和瓜德罗普岛 SS 和 SC 儿童肺动脉高压的流行病学和病理生理学机制。对 8 至 16 岁儿童队列的三年随访
据报道，肺动脉高压 (PAH) 在成人镰状细胞病 (SCD) 患者中的患病率约为 30%，与没有 PAH 的患者相比，患有 PAH 的 SCD 患者的死亡率增加。 乳酸脱氢酶、胆红素、网织红细胞或血红蛋白水平等几种溶血生物标志物的鉴定清楚地证明了溶血与 PAH 之间的联系。 然而，可能涉及其他生理病理机制来解释这些患者的 PAH，例如肺血栓栓塞、肺纤维化或左心舒张和/或收缩功能障碍。
研究人员建议研究 HTAP 在患者中最常见的 drepanocytic 综合征、SS 和 SC 以及他们的医疗覆盖范围内的同质性以及 HTAP 风险与特定 SCD 并发症之间的关联。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是估计 8 至 16 岁接受类似医疗护理的 SCD 儿童（SS、SC）人群中 PAH 的患病率和发病率。
与大量针对 SCD 成人的研究不同，很少进行 SCD 儿童研究。 这些研究均未报告与儿童 PAH 相关的死亡率，尽管文献报告称，与对患者的不同医疗护理相比，这种病态死亡率有所降低。 研究人员假设，与成人相比，SCD 儿童导致 PAH 的病理生理机制必须不同，因为大多数退行性过程来不及在儿童的生命中出现。 在我们的研究中，PAH 的诊断将通过经胸多普勒超声心动图在一组 306 名具有 SS 或 SC 基因型且具有相似医疗护理的儿童（年龄在 8 至 16 岁之间）中进行，以避免已知的选择偏倚. 这些患者将在 3 年的纵向期间内接受随访。 与 SCD 相关的临床特异性并发症（急性胸部综合征、疼痛性血管闭塞危象、败血症和中风）的发生以及观察到的我们儿童组的死亡率将根据 PAH 的发生在患者组中进行比较。 还将研究可能与这种并发症相关的几种分子和细胞遗传生物标志物的表达。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 不适用
联系人和位置
学习地点
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Fort-de-France、马提尼克岛、97261
- Hospital University Center of Martinique
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 8至16岁的儿童，
- SS 纯合子或 SC 复合杂合子，随后由瓜德罗普岛和马提尼克岛的镰状细胞中心或法兰西堡大学医院的儿科，由在瓜德罗普岛和马提尼克岛或其他标记中心进行的系统新生儿筛查计划鉴定, 在法国医疗社会保障国家计划中注册，并已获得父母和年长儿童的同意。
排除标准：
- 其他血红蛋白病、慢性输血治疗计划或影响所研究生物标志物表达的治疗（除非羟基脲治疗），
- 最近输血或静脉切开术（少于 3 个月）；
- 患者不稳定，
- 怀孕或哺乳，
- 拒绝父母和大孩子的同意。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：HTAP/镰状细胞病的临床并发症
提供有关此检测到的 HTAP 的流行病学数据，并允许描述临床生物学绘画的特征以及与之相关的死亡率。
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在我们的研究中，PAH 的诊断将通过经胸多普勒超声心动图在一组 306 名具有 SS 或 SC 基因型且具有相似医疗护理的儿童（年龄在 8 至 16 岁之间）中进行，以避免已知的选择偏倚.
这些患者将在 3 年的纵向期间内接受随访。
与 SCD 相关的临床特异性并发症（急性胸部综合征、疼痛性血管闭塞危象、败血症和中风）的发生以及观察到的我们儿童组的死亡率将根据 PAH 的发生在患者组中进行比较。
还将研究可能与这种并发症相关的几种分子和细胞遗传生物标志物的表达。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺动脉高压的发生率
大体时间：通过学习完成，平均5年
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本研究的主要结果是通过多普勒超声心动图评估存在至少 2.5 ms-1 的三尖瓣反流射流速度来估计肺动脉高压的发生率。
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通过学习完成，平均5年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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PAH 风险与特定 SCD 并发症之间的关联
大体时间：通过学习完成，平均5年
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确定 PAH 风险与特定 SCD 并发症（疼痛危象、急性胸部综合征、严重感染事件、中风、脑血管病变）、分子表达（pro-PBN、亚硝酸盐/硝酸盐化合物、sVCAM-1、sICAM-1、 S-和 P-选择素、血浆血红蛋白、ET-1、CD40L）、细胞（微粒、血液流变学参数）生物标志物和遗传标志物（α-珠蛋白、3 型 NOS、内皮素-1、ACVRL1、BMPR2、BMP6）。 确定 PAH 是否是上面提到的临床并发症和死亡率的危险因素。 |
通过学习完成，平均5年
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合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD、Hospital University Center of Pointe-à-Pitre
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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