Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Epidemiologi och patofysiologiska mekanismer för HTAP i SS och SC barn i Martinique och Guadeloupe. (SAPOTILLE)

5 december 2017 uppdaterad av: Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Epidemiologi och patofysiologiska mekanismer för pulmonell arteriell hypertension hos SS- och SC-barn på Martinique och Guadeloupe. Tre års uppföljning av en kohort av barn i åldrarna 8 till 16 år gamla

pulmonell arteriell hypertension (PAH) har rapporterats med en prevalens på cirka 30 % hos vuxna sicklecell-patienter (SCD), med en ökad mortalitet hos SCD-patienter med PAH, jämfört med de utan PAH. Identifieringen av flera hemolysbiomarkörer såsom laktatdehydrogenas, bilirubin, retikulocyter eller hemoglobinnivå, har tydligt dokumenterat ett samband mellan hemolys och PAH. Andra fysiopatologiska mekanismer kan dock vara inblandade för att förklara PAH hos dessa patienter, såsom pulmonell tromboembolism, lungfibros eller vänster hjärta diastolisk och/eller systolisk dysfunktion.

Utredarna föreslår att man studerar HTAP hos patienter som uppvisar de vanligaste både drepanocytiska syndromen, SS och SC och homogena i sin medicinska täckning och sambandet mellan HTAP-risk och specifika SCD-komplikationer.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Det primära syftet med denna studie är att uppskatta prevalensen och förekomsten av PAH i en population av SCD-barn (SS, SC) med liknande medicinsk vård, i åldrarna 8 till 16 år.

Till skillnad från det stora antalet studier på SCD-vuxna, utfördes väldigt få SCD-barnstudier. Ingen av dessa studier rapporterade dödligheten associerad med PAH hos barn även om litteraturen rapporterade en minskning av denna sjukliga dödlighet jämfört med olika medicinsk vård av patienterna. Utredarna antog att fysiopatologiska mekanismer som ansvarar för PAH måste vara annorlunda hos barn med SCD jämfört med vuxna, eftersom de flesta degenerativa processer inte hade tillräckligt med tid för att uppträda under barns liv. Vid inkluderingen i vår studie kommer diagnosen av PAH att utföras med transthorax Doppler-ekokardiogram i en grupp på 306 barn (i åldrarna 8 till 16 år) med antingen SS- eller SC-genotyp med liknande medicinsk vård, för att undvika en känd selektionsbias . Dessa patienter kommer att följas under en 3-årig longitudinell period. Förekomsten av de kliniskt specifika komplikationerna förknippade med SCD (akut bröstsyndrom, smärtsam vasoocklusiv kris, septikemi och stroke) och den observerade dödligheten för vår barngrupp kommer att jämföras i patientgrupper stratifierade efter förekomsten av PAH. Uttrycket av flera molekylära och cellulära genetiska biomarkörer som potentiellt är associerade med denna komplikation kommer också att studeras.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
185

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Martinique
      • Fort-de-France, Martinique, 97261
        • Hospital University Center of Martinique

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 16 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • barn i åldrarna 8 till 16 år,
  • SS homozygot eller SC sammansatt heterozygot, följt av sicklecellscentra i Guadeloupe och Martinique eller av pediatriska avdelningen vid universitetssjukhuset i Fort-de-France, identifierad av de systematiska neonatala screeningprogrammen som utförs i Guadeloupe och Martinique eller av andra märkta centra , registrerad i det franska nationella programmet för medicinsk social trygghet, och för vilket samtycke från föräldrarna och de gamla barnen har erhållits.

Exklusions kriterier:

  • andra hemoglobinopatier, kroniska transfusionsterapiprogram eller behandlingar som påverkade uttrycket av de studerade biomarkörerna (såvida inte hydroxiureabehandling),
  • nyligen genomförd blodtransfusion eller flebotomi (mindre än 3 månader);
  • patienter som inte är i steady state,
  • graviditet eller amning,
  • vägran av föräldrars och gamla barns samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: ÖVRIG
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
ÖVRIG: HTAP/kliniska komplikationer vid sicklecellssjukdomen
Tillhandahåll epidemiologiska data om denna upptäckta HTAP, och tillåt karakterisering av de klinisk-biologiska målningarna och dödligheten som är förknippad med dem.
Övrig: HTAP/kliniska komplikationer vid sicklecellssjukdomen
Vid inkluderingen i vår studie kommer diagnosen av PAH att utföras med transthorax Doppler-ekokardiogram i en grupp på 306 barn (i åldrarna 8 till 16 år) med antingen SS- eller SC-genotyp med liknande medicinsk vård, för att undvika en känd selektionsbias . Dessa patienter kommer att följas under en 3-årig longitudinell period. Förekomsten av de kliniskt specifika komplikationerna förknippade med SCD (akut bröstsyndrom, smärtsam vasoocklusiv kris, septikemi och stroke) och den observerade dödligheten för vår barngrupp kommer att jämföras i patientgrupper stratifierade efter förekomsten av PAH. Uttrycket av flera molekylära och cellulära genetiska biomarkörer som potentiellt är associerade med denna komplikation kommer också att studeras.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förekomst av pulmonell arteriell hypertoni
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 5 år
Det primära resultatet av denna studie är att uppskatta förekomsten av pulmonell arteriell hypertension dokumenterad av närvaron av trikuspidal regurgitations jethastighet på minst 2,5 ms-1 genom dopplerekokardiografisk bedömning.
Genom avslutad studie i snitt 5 år

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sambandet mellan PAH-risk och specifika SCD-komplikationer
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 5 år

För att fastställa sambandet mellan PAH-risk och specifika SCD-komplikationer (smärtsam kris, akut bröstsyndrom, allvarliga infektionshändelser, stroke, cerebral vaskulopati), uttryck av molekylära (pro-PBN, nitrit/nitratföreningar, sVCAM-1, sICAM-1, S- och P-selektin, plasmahemoglobin, ET-1, CD40L), cellulära (mikropartiklar, hemorheologiska parametrar) biomarkörer och genetiska markörer (alfa-globin, typ 3 NOS, endotelin-1, ACVRL1, BMPR2, BMP6).

För att avgöra om PAH är en riskfaktor för de kliniska komplikationer som nämnts ovan och för dödlighet.
Genom avslutad studie i snitt 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Centre Hospitalier Universitaire de Pointe-a-Pitre

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Studierektor: Maryse ETIENNE-JULAN, Doctor specializing in SCD, Hospital University Center of Pointe-à-Pitre

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
11 januari 2010

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
2 oktober 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
17 oktober 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
1 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 december 2017

Första postat (FAKTISK)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
11 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
11 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
5 december 2017

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • RBM-PAP-2009/69

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar