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TK2 缺陷患者持续联合嘧啶核苷治疗的开放标签研究 (Continuation)

2026年9月4日 更新者：UCB BIOSCIENCES, Inc.

胸苷激酶 2 缺陷 (TK2) 患者联合嘧啶核苷持续治疗的 2 期开放标签研究

这是一项关于 MT1621 在参与回顾性研究 MT-1621-101 的 TK2 缺陷受试者中的安全性和有效性的第 2 期前瞻性、开放标签治疗研究。 正在接受 dC/dT 治疗且未参加 MT-1621-101 的受试者也可以在申办方批准的情况下注册。 对于所有受试者，重要的是要确保在使用 dC/dT 治疗之前收集的临床和功能测量值足以作为评估安全性和有效性的基线评估。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
完全的

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

这是一项关于 MT1621 在参与回顾性研究 MT-1621-101 的 TK2 缺陷受试者中的安全性和有效性的第 2 期前瞻性、开放标签治疗研究。 正在接受 dC/dT 治疗且未参加 MT-1621-101 的受试者也可以在申办方批准的情况下注册。 对于所有受试者，重要的是要确保在使用 dC/dT 治疗之前收集的临床和功能测量值足以作为评估安全性和有效性的基线评估。

在 MT-1621-102 中，所有受试者将接受 MT1621 在 3 个方案指定剂量水平之一的治疗：260 mg/kg/天（130 mg/kg/天 dC 和 130 mg/kg/天 dT）、520 mg /kg/天（260 mg/kg/天 dC 和 260 mg/kg/天 dT），或 800 mg/kg/天（400 mg/kg/天 dC 和 400 mg/kg/天 dT），分成三份等剂量（tid）。 在参加研究时，已经服用这些剂量水平之一的受试者将从化学级 dC/dT 或 dCMP/dTMP 过渡到相同剂量的 MT1621，或继续以当前剂量使用 MT1621。 先前以这些剂量水平之一以外的剂量服用化学级 dC/dT、dCMP/dTMP 或 MT1621 的受试者将转换为方案规定剂量的 MT1621，以最接近受试者先前剂量的 MT1621 为准化学级 dC/dT、化学级 dCMP/dTMP 或 MT1621。 出于耐受性原因，可能会减少剂量。

安全性和有效性将在入组时、1 个月、每 3 个月至 18 个月、每 6 个月至 36 个月、此后每年一次以及参与研究结束时进行评估。 对于未参与研究 MT-1621-101 的受试者，申办者将根据作为基线评估收集的数据与研究者讨论确定每个受试者的具体评估，以评估安全性和有效性。 MT1621 应与食物一起服用。

该研究将使用稀疏抽样方法评估稳态下的稀疏 PK 抽样。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
47

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2

扩展访问

扩展访问

一种为患有严重疾病或病症但无法参加临床试验的患者获取未经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的医疗产品的途径。也称为同情使用。有不同的扩展访问类型。
可用的

可用的

  • 可用：此研究性治疗目前可扩展访问，未参与临床研究的患者可能能够访问药物、生物制品或医疗设备正在研究中。
  • 不再可用：此干预措施以前可扩展访问权限，但目前不可用，将来也不可用。
  • 暂时不可用：该干预措施目前不提供扩展访问权限，但预计将来会提供。
  • 批准上市：该干预措施已获得美国食品和药物管理局批准供公众使用。
 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列
        • Tk0102 4038
      • Holon、以色列
        • Tk0102 4039
      • Nehariya、以色列
        • Tk0102 4037
  • 美国
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Tk0102 1005
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat、西班牙
        • Tk0102 3121
      • Madrid、西班牙
        • Tk0102 3031
      • Seville、西班牙
        • Tk0102 3101

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 父母或合法授权代表 (LAR) 签署知情同意书和/或患者同意（如适用）。
  2. 已确认 TK2 基因发生基因突变。
  3. 无其他遗传病或多基因病。
  4. 目前用核苷（酸）治疗 TK2 缺乏症。 之前未参加 MT 1621 101 的患者将需要赞助商批准，以确保在治疗前收集的临床和功能测量足以作为评估安全性和有效性的基线评估。
  5. 女性患者不得进行母乳喂养，筛查时妊娠试验阴性（≥10 岁的女性），并且在研究过程中无意怀孕。 有生育潜力的女性患者（即，如果在解剖学和生理学上不能怀孕，则在月经初潮后至绝经后 ≥ 1 年）必须同意并承诺在研究期间使用高效的节育方法，并且研究结束后 30 天。 可接受的方法被定义为那些单独或组合导致低故障率的方法（即，
  6. 有性伴侣的男性患者应在研究期间和最后一剂研究药物后 30 天内使用避孕套，以防止通过射精将研究药物传递给性伴侣。 应建议男性参与者在最后一剂研究药物后 30 天内不要捐献精子。
  7. 愿意在临床研究期间维持当前的治疗方案和当前的运动方案。
  8. 愿意遵守研究方案，包括但不限于所有研究程序、研究访问和研究药物依从性。

排除标准：

  1. 未经主办方事先批准，肝病史或肝功能检查结果（ALT、AST 或总胆红素）≥正常值上限的 2 倍。
  2. 研究者或研究申办者认为可能混淆对 TK2 缺乏症临床病程的解释的其他重要医疗状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：多西西汀和多西里汀
这是一项开放标签研究，所有参与者均在同一组中。 研究参与者将服用最多 800 毫克/公斤/天的多西西汀和多西雷替明（400 毫克/公斤/天多西西汀和 400 毫克/公斤/天多西雷替明）。
药品：多西西汀和多西里汀
多西西汀和多西利替明分 3 次等量口服，间隔约 6 至 8 小时。 多西西汀和多西利替明与食物一起给药。
其他名称：
  • MT1621
  • GMP 级 dC/dT（脱氧胞苷和脱氧胸苷）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
措施说明
大体时间
治疗中出现的不良事件（TEAEs）发生率
大体时间：从首次给予研究药物至安全性随访结束（最长约7年）
AE（不良事件）是指患者或临床研究参与者中发生的任何不良医学事件，与使用研究药物在时间上相关，无论是否被认为与研究药物有关。
从首次给予研究药物至安全性随访结束（最长约7年）
导致研究药物停用的治疗期间出现的不良事件的发生率
大体时间：从首次给药开始至安全性随访结束（最长约7年）
不良事件（AE）是指患者或临床研究参与者中发生的任何不良医学事件，与使用研究药物有时间关联，无论是否被认为与研究药物相关。
从首次给药开始至安全性随访结束（最长约7年）

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
临床总体印象改善（CGI-I）应答评分
大体时间：在研究结束时评估（约7年）
CGI-I评定量表允许临床医生对研究参与者在研究药物开始使用后随时间的改善情况进行全局评估。研究参与者病情的改善程度采用7分制评分，范围从1（显著改善）到7（显著恶化），具体如下：1=显著改善，2=明显改善，3=轻微改善，4=无变化，5=轻微恶化，6=明显恶化，7=显著恶化。
在研究结束时评估（约7年）
稳态下脱氧胞苷（dC）和脱氧胸苷（dT）的平均最低血浆浓度（Cmin）
大体时间：血浆样本将在第1、3和6个月收集
Cmin = 最低血药浓度
血浆样本将在第1、3和6个月收集
dC和dT在稳态时的平均最大血浆浓度（Cmax）
大体时间：血浆样本将在第1个月、第3个月和第6个月采集
Cmax = 最大血浆浓度
血浆样本将在第1个月、第3个月和第6个月采集
dC和dT在稳态下从0到24小时的血浆浓度-时间曲线下平均面积（AUC0-24）
大体时间：血浆样本将在第1、3和6个月收集
AUC0-24 = 0至24小时血浆浓度-时间曲线下面积
血浆样本将在第1、3和6个月收集

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
UCB BIOSCIENCES, Inc.

合作者

合作者

为临床研究提供支持的赞助商以外的组织。这种支持可能包括与资金、设计、实施、数据分析或报告相关的活动。
Zogenix, Inc.

调查人员

调查人员

参与临床研究的研究人员。相关术语包括中心首席研究员、中心副研究员、研究主席、研究主管和研究首席研究员。
  • 研究主任：UCB Cares、001 844 599 2273

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2019年7月5日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2026年8月26日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2026年8月26日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2019年2月6日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2019年2月15日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2019年2月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2026年9月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2026年9月4日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • TK0102
  • 2023 (美国 NIH 拨款/合同：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2018 (美国 NIH 拨款/合同)
  • 2018-004277-27 (EudraCT编号)
  • U1111-1304-0423 (其他标识符：World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (注册表标识符：EU Clinical Trials)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可能会在产品在美国和/或欧洲获得批准后 6 个月或全球开发停止后以及试验完成后 18 个月内索取该试验的数据。 研究人员可能会要求访问匿名的个体患者数据和经过编辑的试验文件，其中可能包括：分析就绪数据集、研究方案、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准 并且需要签署签署的数据共享协议。 所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。 如果试验完成后确定重新识别试验参与者的风险过高，则该计划可能会改变；在这种情况下，为了保护参与者，将不会提供患者个人数据。

IPD 共享时间框架

产品在美国和/或欧洲获得批准后 6 个月或全球开发停止后 6 个月以及试验完成后 18 个月后，合格的研究人员可能会要求获得该试验的数据。

IPD 共享访问标准

合格的研究人员可以请求访问匿名 IPD 和经过编辑的研究文件，其中可能包括：原始数据集、分析就绪数据集、研究方案、空白病例报告表、带注释的病例报告表、统计分析计划、数据集规范和临床研究报告。 在使用数据之前，提案需要获得 www.Vivli.org 上的独立审查小组的批准 并且需要签署签署的数据共享协议。 所有文档仅以英文提供，在预先指定的时间内（通常为 12 个月）在受密码保护的门户网站上提供。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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