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TK2欠損症患者における併用ピリミジンヌクレオシドによる継続治療の非盲検研究 (Continuation)

2026年9月4日 更新者：UCB BIOSCIENCES, Inc.

チミジンキナーゼ2欠損症（TK2）患者における併用ピリミジンヌクレオシドによる継続治療の第2相非盲検試験

これは、レトロスペクティブ研究 MT-1621-101 に参加した TK2 欠損被験者における MT1621 の安全性と有効性に関する第 2 相前向き非盲検治療研究です。 dC/dT で治療を受けており、MT-1621-101 に参加していない被験者も、スポンサーの承認を得て登録を許可される場合があります。 すべての被験者について、dC/dT による治療前の臨床的および機能的測定値の収集が、安全性と有効性を評価するためのベースライン評価として十分であることを確認することが重要です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、レトロスペクティブ研究 MT-1621-101 に参加した TK2 欠損被験者における MT1621 の安全性と有効性に関する第 2 相前向き非盲検治療研究です。 dC/dT で治療を受けており、MT-1621-101 に参加していない被験者も、スポンサーの承認を得て登録を許可される場合があります。 すべての被験者について、dC/dT による治療前の臨床的および機能的測定値の収集が、安全性と有効性を評価するためのベースライン評価として十分であることを確認することが重要です。

MT-1621-102では、すべての被験者は、プロトコルで指定された3つの用量レベルのいずれかでMT1621で治療されます：260 mg / kg /日（130 mg / kg /日dCおよび130 mg / kg /日dT）、520 mg /kg/日 (260 mg/kg/日 dC および 260 mg/kg/日 dT)、または 800 mg/kg/日 (400 mg/kg/日 dC および 400 mg/kg/日 dT) を 3 分割等量（tid）。 研究への登録時に、すでにこれらの用量レベルのいずれかで薬を服用している被験者は、化学グレードの dC/dT または dCMP/dTMP から同じ用量の MT1621 に移行するか、現在の用量で MT1621 の使用を継続します。 以前に化学グレードの dC/dT、dCMP/dTMP、または MT1621 をこれらの用量レベルのいずれか以外の用量で服用していた被験者は、MT1621 のプロトコールで指定された用量に移行されます。化学グレードの dC/dT、化学グレードの dCMP/dTMP、または MT1621。 忍容性の理由から、用量を減らすことができます。

安全性と有効性は、登録時、1 か月、3 か月から 18 か月ごと、6 か月から 36 か月ごと、その後は 1 年ごと、および研究参加の終了時に評価されます。 試験 MT-1621-101 に参加しなかった被験者については、安全性と有効性を評価する目的でベースライン評価として収集されたデータに基づいて、スポンサーが治験責任医師と話し合い、各被験者の特定の評価を決定します。 MT1621 は食事と一緒に投与する必要があります。

この研究では、スパース サンプリング方法論を使用して、定常状態でのスパース PK サンプリングを評価します。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
47

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

アクセスの拡大

アクセスの拡大

臨床試験に参加できない深刻な病気や状態の患者が、米国食品医薬品局 (FDA) によって承認されていない医療製品にアクセスできるようにする方法。思いやりのある使用とも呼ばれます。さまざまな拡張アクセス タイプがあります。
利用可能

利用可能

  • 利用可能： 現在、この治験治療には拡張アクセスが利用可能であり、臨床研究の参加者ではない患者が医薬品、生物学的製剤、または医療機器にアクセスできる可能性があります
  • 利用不可： 以前はこの介入に対して拡張アクセスが利用できましたが、現在は利用できず、将来も利用できなくなります。
  • 一時的に利用不可： 現在、この介入では拡張アクセスを利用できませんが、将来利用できるようになる予定です。
  • マーケティング承認済み： 介入は、米国食品医薬品局によって一般使用が承認されています。
 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Tk0102 1005
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル
        • Tk0102 4038
      • Holon、イスラエル
        • Tk0102 4039
      • Nehariya、イスラエル
        • Tk0102 4037
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Tk0102 3102
      • Esplugues de Llobregat、スペイン
        • Tk0102 3121
      • Madrid、スペイン
        • Tk0102 3031
      • Seville、スペイン
        • Tk0102 3101

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -親または法的に権限を与えられた代理人（LAR）による署名済みのインフォームドコンセントおよび/または患者による同意（該当する場合）。
  2. TK2遺伝子に遺伝子変異を確認。
  3. 他の遺伝病または多遺伝子性疾患の欠如。
  4. TK2欠乏症に対するヌクレオ(t)イドによる現在の治療。 以前に MT 1621 101 に登録されていない患者は、治療前の臨床的および機能的測定値の収集が、安全性と有効性を評価する目的でベースライン評価として機能するのに十分であることを保証するためにスポンサーの承認を必要とします。
  5. 女性患者は、授乳中であってはならず、スクリーニングで妊娠検査が陰性であり（10歳以上の女性）、研究の過程で妊娠するつもりはありません。 出産の可能性がある女性患者（すなわち、解剖学的および生理学的に妊娠することができない場合、閉経後1年以上までの初経後）は、研究期間中の避妊の非常に効果的な方法の使用に同意し、コミットする必要があります。研究終了後30日間。 許容される方法とは、単独または組み合わせて、失敗率が低い方法と定義されます (つまり、
  6. 性的パートナーがいる男性患者は、試験期間中および試験薬の最終投与後 30 日間、コンドームを使用して、射精時に試験薬がパートナーに移行するのを防ぐ必要があります。 男性参加者には、治験薬の最終投与後 30 日間は精子を提供しないようにアドバイスする必要があります。
  7. -臨床研究の期間中、現在の治療レジメンと現在の運動レジメンを維持する意欲。
  8. -すべての研究手順、研究訪問、および研究薬物コンプライアンスを含むがこれらに限定されない研究プロトコルを遵守する意欲。

除外基準:

  1. -肝疾患の病歴、または肝機能検査の結果（ALT、AST、または総ビリルビン）が正常上限の2倍以上で、スポンサーの事前承認なし。
  2. -治験責任医師または研究スポンサーの意見では、TK2欠乏症の臨床経過の解釈を混乱させる可能性のあるその他の重大な病状。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ドキセシチンとドクスリブチミン
これは、すべての参加者を単一群で行う非盲検試験です。 研究参加者は、ドキセシチンとドキシリブチミンを最大800 mg/kg/日（ドキセシチンは400 mg/kg/日、ドキシリブチミンは400 mg/kg/日）まで摂取します。
薬：ドキセシチンとドクスリブチミン
ドキセシチンとドクスリブチミンは、約 6 ～ 8 時間の間隔をあけて 3 回の等量で経口投与されます。 ドキセシチンとドクスリブチミンは食事とともに投与されます。
他の名前：
  • MT1621
  • GMP グレードの dC/dT (デオキシシチジンおよびデオキシチミジン)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：研究薬の初回投与から安全性追跡調査終了まで（最長約7年）
AE（有害事象）とは、患者または臨床試験参加者において、研究薬の使用と時間的に関連する、研究薬との関連性の有無を問わない、あらゆる好ましくない医学的事象を指します。
研究薬の初回投与から安全性追跡調査終了まで（最長約7年）
研究薬の中止を招いた治療関連有害事象の発現率
時間枠：最初の試験薬投与から安全性追跡調査終了まで（最大約7年間）
AEとは、患者または臨床試験参加者において、試験薬の使用と時間的に関連して生じる、試験薬との関連の有無を問わない、あらゆる好ましくない医学的事象を指します。
最初の試験薬投与から安全性追跡調査終了まで（最大約7年間）

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床全般印象改善度（CGI-I）反応スコア
時間枠：研究終了時（約7年）に評価
CGI-I評価尺度は、臨床医が研究薬開始後の研究参加者の経時的な改善を全体的に評価することを可能にします。 研究参加者の状態の改善は、1（非常に改善）から7（非常に悪化）までの7段階尺度で評価されます：1 = 非常に改善、2 = かなり改善、3 = わずかに改善、4 = 変化なし、5 = わずかに悪化、6 = かなり悪化、7 = 非常に悪化。
研究終了時（約7年）に評価
定常状態におけるデオキシシチジン（dC）およびデオキシチミジン（dT）の平均最低血漿濃度（Cmin）
時間枠：血漿サンプルは、1か月、3か月、および6か月に収集されます。
Cmin = 最小血漿濃度
血漿サンプルは、1か月、3か月、および6か月に収集されます。
定常状態における dC および dT の平均最高血漿濃度 (Cmax)
時間枠：プラズマサンプルは1か月、3か月、および6か月に採取されます
Cmax = 最高血漿濃度
プラズマサンプルは1か月、3か月、および6か月に採取されます
定常状態におけるdCおよびdTの血漿中濃度 - 時間曲線下面積（AUC0-24）の平均値（0時間から24時間）
時間枠：血漿サンプルは、1か月、3か月、および6か月に収集されます
AUC0-24 = 血漿中濃度-時間曲線下面積（0～24時間）
血漿サンプルは、1か月、3か月、および6か月に収集されます

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
UCB BIOSCIENCES, Inc.

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Zogenix, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：UCB Cares、001 844 599 2273

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年7月5日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年8月26日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年8月26日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年2月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年2月15日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年2月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • TK0102
  • 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2018 (米国 NIH グラント/契約)
  • 2018-004277-27 (EudraCT番号)
  • U1111-1304-0423 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
  • 2023-510427-29 (レジストリ識別子：EU Clinical Trials)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認後 6 か月後、または世界的な開発中止後 6 か月後、および試験完了の 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。 研究者は、匿名化された個々の患者レベルのデータおよび編集された治験文書へのアクセスを要求する場合があります。これには、分析可能なデータセット、研究プロトコル、注釈付き症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、臨床研究報告書が含まれる場合があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、英語でのみ入手できます。 治験終了後に治験参加者を再特定するリスクが高すぎると判断された場合、この計画は変更される可能性があります。この場合、参加者を保護するために、個々の患者レベルのデータは公開されません。

IPD 共有時間枠

この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認または世界的な開発中止から 6 か月後、および試験完了から 18 か月後に資格のある研究者によって要求される場合があります。

IPD 共有アクセス基準

資格のある研究者は、匿名化された IPD および編集された研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、生のデータセット、分析の準備ができたデータセット、研究プロトコル、空白の症例報告書、注釈付きの症例報告書、統計分析計画、データセット仕様、および臨床研究報告書が含まれる可能性があります。 データを使用する前に、提案は www.Vivli.org の独立審査委員会によって承認される必要があります。 署名されたデータ共有契約を締結する必要があります。 すべてのドキュメントは、事前に指定された期間 (通常は 12 か月間)、パスワードで保護されたポータルで英語のみで利用できます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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