甲氧氯普胺治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的贫血

这项研究将确定药物甲氧氯普胺是否可以改善骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的红细胞计数。 MDS 被认为会影响血液干细胞，这会导致红细胞水平低（即贫血）以及白细胞和血小板计数低。 MDS 患者存在感染、自发性出血和可能进展为白血病（一种骨髓癌）的风险。 虽然骨髓可以产生一些血细胞，但 MDS 患者的这种产生会减少。 治疗 MDS 的最终方法是干细胞移植，但严重的并发症和高死亡风险使其不适合 60 岁以上的患者或没有匹配的兄弟姐妹供体的患者。 然而，科学家们注意到通过使用甲氧氯普胺可以改善贫血，甲氧氯普胺是一种廉价的常用药物，没有很多副作用。 该研究将评估该药物对 MDS 患者的安全性和有效性。

18 至 72 岁的 MDS 患者需要低强度治疗（例如，使用生长因子和输血）且未怀孕或未哺乳的患者可能符合本研究的条件。 将有大约 60 名参与者。

筛选测试包括完整的身体检查和病史，在此期间患者将提供他们正在服用的当前药物或补充剂的清单。 将收集约 4 汤匙的血液，用于分析血细胞计数以及肝肾功能。 患者也可能会接受大脑磁共振成像 (MRI) 扫描，但该程序是可选的。 在 MRI 期间，他们将躺在一张桌子上，桌子将滑入扫描仪的封闭通道。 MRI 大约需要 20 到 30 分钟，患者会被要求尽可能躺着不动。 如果患者在本研究开始后 4 周内未进行过骨髓活检，还将进行骨髓活检。 符合条件的患者将每天口服 10 毫克甲氧氯普胺 3 次，持续 20 周。 他们将获得 4 周的供应，并将在每次治疗访问时每月更新一次。 在研究的第一、第三和第五个月期间，患者必须在 NIH 就诊。 同时，在第二个月和第四个月进行的访问可以在推荐他们进行研究的医生办公室或在 NIH 进行。 在治疗访问期间，患者将被要求更新他们的病史、健康状况以及药物或草药补充剂的使用情况。 还将采集约 1 汤匙的血液用于实验室检测。 患者将被要求在停止服用甲氧氯普胺 1 个月后进行类似的随访，以便评估对治疗的反应。

使用甲氧氯普胺可能会使一些人感到头晕、头晕、疲倦或不如平时警觉。 在最初的 24 至 48 小时内，患者在驾驶、使用机器或进行危险活动时应保持谨慎。 这种药物会增加酒精和其他中枢神经系统抑制剂的作用——例如治疗过敏和感冒的药物、镇静剂和处方止痛药。 在使用甲氧氯普胺期间，患者在服用任何此类药物以及草药补充剂之前需要咨询研究团队。

这项研究可能会或可能不会对参与者产生直接好处。 对于某些人来说，该药物可能会改善红细胞计数并减少对红细胞输注的需求。 在研究中获得的知识可能会在未来帮助人们。