Metoclopramide per trattare l'anemia nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS)

Questo studio determinerà se il farmaco metoclopramide può migliorare la conta dei globuli rossi nelle persone che hanno la sindrome mielodisplastica (MDS). Si pensa che le MDS influenzino le cellule staminali del sangue, che possono provocare bassi livelli di globuli rossi, cioè anemia, così come un basso numero di globuli bianchi e piastrine. I pazienti con MDS sono a rischio di infezione, sanguinamento spontaneo e possibile progressione verso la leucemia, un tumore del midollo osseo. Sebbene il midollo osseo possa produrre alcune cellule del sangue, questa produzione può essere ridotta nei pazienti con MDS. Il modo definitivo per trattare le MDS è il trapianto di cellule staminali, ma gravi complicazioni e un alto rischio di morte lo rendono inadatto per i pazienti di età superiore ai 60 anni o per coloro che non hanno un donatore di pari livello. Tuttavia, gli scienziati hanno notato un miglioramento dell'anemia utilizzando la metoclopramide, un farmaco economico e comunemente usato che non ha molti effetti collaterali negativi. Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia di quel medicinale per i pazienti con MDS.

I pazienti di età compresa tra 18 e 72 anni la cui MDS richiederebbe un trattamento a bassa intensità, ad esempio con fattore di crescita e trasfusioni, e che non sono in gravidanza o in allattamento possono essere ammissibili a questo studio. I partecipanti saranno circa 60.

I test di screening includono un esame fisico completo e una storia medica, durante i quali i pazienti forniranno un elenco dei farmaci o degli integratori che stanno assumendo. Ci sarà una raccolta di circa 4 cucchiai di sangue per l'analisi della conta ematica e della funzionalità epatica e renale. I pazienti possono anche sottoporsi a una risonanza magnetica (MRI) del loro cervello, ma la procedura è facoltativa. Durante la risonanza magnetica, giaceranno su un tavolo che scivolerà nel tunnel chiuso dello scanner. La risonanza magnetica richiede dai 20 ai 30 minuti e ai pazienti verrà chiesto di rimanere il più fermi possibile. Ci sarà anche una biopsia del midollo osseo, se i pazienti non ne hanno fatto uno entro 4 settimane dall'inizio di questo studio. I pazienti idonei assumeranno una dose di 10 mg di metoclopramide per via orale, tre volte al giorno, per 20 settimane. Riceveranno una fornitura di 4 settimane, che verrà rinnovata mensilmente ad ogni visita di trattamento. È essenziale che i pazienti vengano visitati al NIH durante il primo, il terzo e il quinto mese dello studio. Le visite effettuate nel frattempo, al secondo e al quarto mese, potranno essere effettuate presso lo studio dei propri medici che li hanno indirizzati allo studio, oppure presso l'NIH. Durante le visite di trattamento, ai pazienti verrà chiesto di aggiornare la loro storia medica, le condizioni di salute e l'uso di farmaci o integratori a base di erbe. Ci sarà anche una raccolta di circa 1 cucchiaio di sangue per gli esami di laboratorio. Ai pazienti verrà chiesto di effettuare una visita di follow-up simile 1 mese dopo aver interrotto l'assunzione di metoclopramide, in modo da poter valutare la risposta al trattamento.

L'uso di metoclopramide può causare ad alcune persone vertigini, stordimento, stanchezza o meno attenzione del normale. Per le prime 24-48 ore, i pazienti devono essere cauti quando guidano, usano macchinari o svolgono attività pericolose. Questo medicinale si aggiungerà agli effetti dell'alcol e di altri depressivi del sistema nervoso centrale, come medicinali per allergie e raffreddori, tranquillanti e antidolorifici prescritti. I pazienti devono verificare con il gruppo di ricerca prima di assumere uno qualsiasi di questi tipi di medicinali, nonché integratori a base di erbe, durante l'utilizzo di metoclopramide.

Questo studio può avere o meno un beneficio diretto per i partecipanti. Per alcuni, il farmaco può migliorare la conta dei globuli rossi e diminuire la necessità di trasfusioni di globuli rossi. Le conoscenze acquisite nello studio possono aiutare le persone in futuro.