沙利度胺在肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 中的初步研究
2007年1月18日 更新者：Charite University, Berlin, Germany
评估口服剂量 100 mg 沙利度胺和随后 400 mg 沙利度胺与利鲁唑联用治疗肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 患者的随机、开放、平行组研究
神经炎症最近已成为运动神经元损伤的重要因素。 ALS 组织的特征是在散发性和家族性 ALS 以及 ALS 超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 转基因小鼠模型中观察到的炎症变化。 它们包括大量活化的小胶质细胞和星形胶质细胞的积累。
促炎细胞因子，如肿瘤坏死因子 (TNF-)，在 ALS 中被强烈上调。 肿瘤坏死因子 (TNF-R1) 的受体在晚期症状前和疾病的症状阶段升高。 TNF 是 ALS 中神经炎症的主要驱动因素，而几种共刺激细胞因子和趋化因子可增强 TNF 的作用 [4-6]。
我们建议通过口服沙利度胺进行 ALS 的研究性治疗。 这项研究的基本原理是基于沙利度胺通过调节 TNF 等炎性细胞因子的抗炎特性。 该试验的主要目的是确定沙利度胺与利鲁唑联合治疗是否安全且耐受性良好，以及 ALS 患者是否可以耐受高达 400 mg 的每日剂量。 该试验被设计为规划更大规模的 IIb/III 期疗效试验的可行性研究。
研究概览
详细说明
研究药物将以 50 毫克片剂的形式提供。
将指导患者在饭后至少 60 分钟的晚上每天一次口服 2 片药片。
沙利度胺将从 100 mg（第 1 组）开始给药，持续 6 周。
此后，剂量将每周增加 50 毫克，直至达到 400 毫克/天的剂量。
这种治疗持续 12 周。
沙利度胺与标准治疗药物利鲁唑（100 毫克/天）联合给药。
研究类型
介入性
注册
40
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国、13353
- Charité University Hospital, Berlin, Germany
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
25年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 25岁和80岁的患者
- 绝经后至少 24 个月或愿意并能够按照 Pharmion 风险管理计划 (PRMP) 采取避孕方法的女性患者
- 愿意并能够按照 PRMP 与其有生育潜力的女性伴侣一起实施避孕方法的男性患者
- 很可能和确定的 ALS 的临床诊断
- 散发性或家族性 ALS
- 轻瘫发作不超过 4 年
- 肺活量等于或大于预测值的 65%
- 用利鲁唑 100 毫克/天治疗
- 愿意给予知情同意的患者
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 不愿或不能按照 Pharmion 风险管理计划 (PRMP) 采取避孕方法的女性患者
- 愿意并能够按照 PRMP 与其有生育潜力的女性伴侣一起实施避孕方法的男性患者
- 不太可能遵守 PRMP 和其他研究要求的患者
- 有明显感觉异常、痴呆、无法代偿的内科疾病和精神障碍的患者
- 符合临床意义的心血管、呼吸、血液、代谢、肝和肾疾病的实验室异常
- 传染病，包括 HIV、乙型和丙型肝炎
- 意义不明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS)
- 过去一年内药物滥用史
- 血栓复发史
- 持续无创通气（每天无通气时间等于或小于2小时）
- 气管切开术和有创通气
- 筛选前 3 个月内接受研究药物治疗
- 有临床意义的感觉性多发性神经病患者（炎症性神经病原因和治疗感觉总分 - ISS ≥ 2）
- 睡眠障碍患者（Epworth Sleeping Scale-ESS ≥ 10）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
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评估沙利度胺的长期安全性和耐受性
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比较组间不良事件 (AE) 总数、异常实验室检查和完成研究的患者人数
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次要结果测量
结果测量 |
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评估两次口服剂量的沙利度胺对 ALS 患者功能下降率的临床效果，该功能下降率是通过 ALS 功能评定量表修订版 (ALS-FRS-R) 在 24 周的治疗期间测量的
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研究沙利度胺在 24 周治疗期间对肺功能（用力肺活量）的影响
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使用 Epworth 睡眠量表评估睡眠质量和嗜睡：ESS ≥ 18
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使用炎症性神经病变原因和治疗感觉总分评估感觉神经病变的频率和严重程度 - ISS ≥ 4
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评估血栓事件的频率
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确定需要持续无创通气或有创通气的患者人数
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确定需要经皮内窥镜胃造口术 (PEG) 的患者人数
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评估存活时间或开始有创通气的时间点
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Thomas Meyer, MD、Charité University Hospital, Berlin, Germany
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年12月1日
研究完成
2006年8月1日
研究注册日期
首次提交
2005年9月30日
首先提交符合 QC 标准的
2005年9月30日
首次发布 (估计)
2005年10月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2007年1月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2007年1月18日
最后验证
2007年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
沙利度胺（药物）的临床试验
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Fondazione Evidence per Attività e Ricerche Cardiovascolari...未知