Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af thalidomid i amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

18. januar 2007 opdateret af: Charite University, Berlin, Germany

Randomiseret, åben, parallel gruppeundersøgelse til evaluering af en oral dosis på 100 mg thalidomid og efterfølgende dosiseskalering på 400 mg thalidomid i kombination med riluzol hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Neuroinflammation er for nylig dukket op som en væsentlig bidragyder til skade på motorneuroner. ALS-væv er karakteriseret ved inflammatoriske ændringer, der observeres i både sporadisk og familiær ALS og i ALS superoxiddismutase 1 (SOD1) transgene musemodel. De omfatter en ophobning af et stort antal aktiverede mikroglia og astrocytter.

Proinflammatoriske cytokiner, såsom tumornekrosefaktor (TNF-), er robust opreguleret i ALS. Receptoren for tumornekrosefaktor- (TNF-R1) er forhøjet ved sene præsymptomatiske såvel som symptomatiske sygdomsfaser. TNF fungerer som en primær driver for neuroinflammation ved ALS, mens flere co-stimulerende cytokiner og kemokiner virker for at forstærke TNF-effekterne [4-6].

Vi foreslår en forsøgsbehandling af ALS med oral administration af thalidomid. Begrundelsen for denne undersøgelse er baseret på de antiinflammatoriske egenskaber af thalidomid gennem modulering af inflammatoriske cytokiner såsom TNF. Det primære formål med forsøget er at afgøre, om behandling med thalidomid er sikker og veltolereret i forbindelse med riluzol, og om patienter med ALS kan tåle daglige doser på op til 400 mg. Forsøget er designet som feasibility-studie i planlægningen af ​​et større fase IIb/III-studie af effekt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studielægemidlet vil blive leveret som 50 mg tabletter. Patienterne vil blive instrueret i at tage 2 tabletter oralt én gang dagligt om aftenen mindst 60 minutter efter et måltid. Thalidomid vil blive administreret startende ved 100 mg (gruppe 1) i 6 uger. Derefter øges dosis hver uge med 50 mg, indtil dosis på 400 mg/dag nås. Denne behandling fortsættes i 12 uger. Thalidomid administreres i forbindelse med standardbehandlingen af ​​riluzol (100 mg/dag).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité University Hospital, Berlin, Germany

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter i alderen 25 og 80 år
  • kvindelige patienter, som enten er postmenopausale i mindst 24 måneder, eller som er villige og i stand til at praktisere præventionsmetoderne efter Pharmion-Risk Management Program (PRMP)
  • Mandlige patienter, der er villige og i stand til at praktisere præventionsmetoderne sammen med deres kvindelige partnere i den fødedygtige alder efter PRMP
  • Klinisk diagnose af sandsynlig og sikker ALS
  • Sporadisk eller familiær ALS
  • Begyndelse af pareser i ikke mere end 4 år
  • Vital kapacitet lig med eller mere end 65 % af den forudsagte værdi
  • Behandling med riluzol 100mg/dag
  • Patienter, der er villige til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • graviditet eller amning
  • kvindelige patienter, der er uvillige eller ude af stand til at praktisere præventionsmetoderne efter Pharmion-Risk Management Program (PRMP)
  • Mandlige patienter, der er villige og i stand til at praktisere præventionsmetoderne sammen med deres kvindelige partnere i den fødedygtige alder efter PRMP
  • Patienter, der sandsynligvis ikke vil overholde PRMP og andre undersøgelseskrav
  • Patienter med betydelige sensoriske abnormiteter, demens, ukompenserede medicinske sygdomme og psykiatriske lidelser
  • Laboratorieabnormiteter i overensstemmelse med klinisk signifikant kardiovaskulær, respiratorisk, hæmatologisk, metabolisk, lever- og nyresygdom
  • Infektionssygdom, herunder HIV, hepatitis B og C
  • monoklonal gammopati af ukendt betydning (MGUS)
  • Historie om stofmisbrug inden for det seneste år
  • Anamnese med tilbagevendende trombose
  • Kontinuerlig ikke-invasiv ventilation (ventilationsfrit interval lig med eller mindre end 2 timer dagligt)
  • Trakeotomi og invasiv ventilation
  • Behandling med forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før screening
  • patienter med klinisk signifikant sensorisk polyneuropati (inflammatorisk neuropati årsag og behandling sensorisk sum score - ISS ≥ 2)
  • patienter med søvnforstyrrelse (Epworth Sleeping Scale-ESS ≥ 10)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
at evaluere langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af thalidomid
at sammenligne det samlede antal uønskede hændelser (AE), unormale laboratorietests og antallet af patienter, der fuldførte undersøgelsen mellem grupper

Sekundære resultatmål

Resultatmål
at evaluere den kliniske effekt af to orale doser af thalidomid på hastigheden af ​​funktionelt fald hos ALS-patienter målt ved ALS Functional Rating Scale-revised (ALS-FRS-R) over en 24 ugers behandlingsperiode
at undersøge virkningerne af thalidomid på lungefunktionen (tvungen vital kapacitet) over en 24 ugers behandlingsperiode
for at evaluere søvnkvaliteten og somnolensen ved hjælp af Epworth Sleeping Scale: ESS ≥ 18
at evaluere hyppigheden og sværhedsgraden af ​​sensorisk neuropati ved hjælp af inflammatorisk neuropati årsag og behandling sensorisk sum score - ISS ≥ 4
at evaluere hyppigheden af ​​trombotiske hændelser
for at bestemme antallet af patienter, som kræver kontinuerlig non-invasiv ventilation eller invasiv ventilation
at bestemme antallet af patienter, der har behov for perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG)
for at evaluere overlevelsestiden eller tidspunktet, indtil invasiv ventilation startes

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Efterforskere

  • Studiestol: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2005

Studieafslutning

1. august 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. september 2005

Først opslået (Skøn)

4. oktober 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. januar 2007

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. januar 2007

Sidst verificeret

1. januar 2007

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • THL-ALS01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske forsøg med Thalidomid (lægemiddel)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner