Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie av thalidomid ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

18. januar 2007 oppdatert av: Charite University, Berlin, Germany

Randomisert, åpen, parallell gruppestudie for evaluering av en oral dose på 100 mg thalidomid og påfølgende doseøkning på 400 mg thalidomid i kombinasjon med riluzol hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Nevroinflammasjon har nylig dukket opp som en betydelig bidragsyter til skade på motorneuroner. ALS-vev er preget av inflammatoriske endringer som observeres i både sporadisk og familiær ALS og i den transgene musemodellen ALS superoxide dismutase 1 (SOD1). De inkluderer en opphopning av et stort antall aktiverte mikroglia og astrocytter.

Proinflammatoriske cytokiner, som tumornekrosefaktor (TNF-), er robust oppregulert ved ALS. Reseptoren for tumornekrosefaktor- (TNF-R1) er forhøyet ved sene presymptomatiske så vel som symptomatiske faser av sykdommen. TNF fungerer som en hoveddriver for nevroinflammasjon ved ALS, mens flere co-stimulerende cytokiner og kjemokiner virker for å potensere TNF-effektene [4-6].

Vi foreslår en undersøkelsesbehandling av ALS med oral administrering av thalidomid. Begrunnelsen for denne studien er basert på de antiinflammatoriske egenskapene til thalidomid gjennom modulering av inflammatoriske cytokiner som TNF. Hovedmålet med studien er å finne ut om behandling med thalidomid er trygg og godt tolerert i forbindelse med riluzol og om pasienter med ALS kan tolerere daglige doser på opptil 400 mg. Studien er designet som mulighetsstudie i planlegging av en større fase IIb/III studie av effekt.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiemedisin vil bli gitt som 50 mg tabletter. Pasienter vil bli bedt om å ta 2 tabletter oralt en gang daglig om kvelden minst 60 minutter etter et måltid. Thalidomid vil bli administrert med start på 100 mg (gruppe 1) i 6 uker. Deretter vil dosen økes hver uke med 50 mg inntil dosen på 400 mg/dag er nådd. Denne behandlingen fortsetter i 12 uker. Thalidomid administreres i forbindelse med standardbehandlingen av riluzol (100 mg/dag).

Studietype

Intervensjonell

Registrering

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité University Hospital, Berlin, Germany

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

25 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasienter i alderen 25 og 80 år
  • kvinnelige pasienter som enten er postmenopausale i minst 24 måneder eller som er villige og i stand til å praktisere prevensjonsmetodene etter Pharmion-Risk Management Program (PRMP)
  • Mannlige pasienter som er villige og i stand til å praktisere prevensjonsmetodene sammen med sine kvinnelige partnere i fertil alder etter PRMP
  • Klinisk diagnose av sannsynlig og sikker ALS
  • Sporadisk eller familiær ALS
  • Debut av pareser i ikke mer enn 4 år
  • Vitalkapasitet lik eller mer enn 65 % av den forutsagte verdien
  • Behandling med riluzol 100mg/dag
  • Pasienter som er villige til å gi informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • graviditet eller amming
  • kvinnelige pasienter som er uvillige eller ute av stand til å praktisere prevensjonsmetodene etter Pharmion-Risk Managment Program (PRMP)
  • Mannlige pasienter som er villige og i stand til å praktisere prevensjonsmetodene sammen med sine kvinnelige partnere i fertil alder etter PRMP
  • Pasienter vil sannsynligvis ikke overholde PRMP og andre studiekrav
  • Pasienter med betydelige sensoriske abnormiteter, demens, ukompenserte medisinske sykdommer og psykiatriske lidelser
  • Laboratorieavvik i samsvar med klinisk signifikant kardiovaskulær, respiratorisk, hematologisk, metabolsk, lever- og nyresykdom
  • Smittsomme sykdommer inkludert HIV, hepatitt B og C
  • monoklonal gammopati av ukjent betydning (MGUS)
  • Historie om rusmisbruk det siste året
  • Historie med tilbakevendende trombose
  • Kontinuerlig ikke-invasiv ventilasjon (ventilasjonsfritt intervall lik eller mindre enn 2 timer daglig)
  • Trakeotomi og invasiv ventilasjon
  • Behandling med undersøkelsesmiddel innen 3 måneder før screening
  • pasienter med klinisk signifikant sensorisk polynevropati (inflammatorisk nevropati årsak og behandling sensorisk sumscore - ISS ≥ 2)
  • pasienter med søvnforstyrrelser (Epworth Sleeping Scale-ESS ≥ 10)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
for å evaluere langsiktig sikkerhet og toleranse for thalidomid
å sammenligne det totale antallet uønskede hendelser (AE), unormale laboratorietester og antall pasienter som fullførte studien mellom grupper

Sekundære resultatmål

Resultatmål
for å evaluere den kliniske effekten av to orale doser av thalidomid på frekvensen av funksjonell reduksjon hos ALS-pasienter målt ved ALS Functional Rating Scale-revided (ALS-FRS-R) over en 24 ukers behandlingsperiode
å undersøke effekten av thalidomid på lungefunksjonen (tvungen vitalkapasitet) over en 24 ukers behandlingsperiode
for å evaluere søvnkvaliteten og somnolensen ved å bruke Epworth Sleeping Scale: ESS ≥ 18
å evaluere hyppigheten og alvorlighetsgraden av sensorisk nevropati ved å bruke sensorisk sumscore for inflammatorisk nevropati årsak og behandling - ISS ≥ 4
for å evaluere frekvensen av trombotiske hendelser
for å bestemme antall pasienter som trenger kontinuerlig ikke-invasiv ventilasjon eller invasiv ventilasjon
for å bestemme antall pasienter som trenger perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG)
for å evaluere overlevelsestiden eller tidspunktet frem til invasiv ventilasjon startes

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Etterforskere

  • Studiestol: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2005

Studiet fullført

1. august 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2005

Først lagt ut (Anslag)

4. oktober 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. januar 2007

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. januar 2007

Sist bekreftet

1. januar 2007

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • THL-ALS01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske studier på Thalidomide (medikament)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ghana

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere