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Estudio piloto de talidomida en esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

18 de enero de 2007 actualizado por: Charite University, Berlin, Germany

Estudio de grupos paralelos, abierto y aleatorizado para la evaluación de una dosis oral de 100 mg de talidomida y el aumento posterior de la dosis de 400 mg de talidomida en combinación con riluzol en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

La neuroinflamación ha surgido recientemente como un factor importante que contribuye al daño de las neuronas motoras. El tejido de la ELA se caracteriza por cambios inflamatorios que se observan tanto en la ELA esporádica como en la familiar y en el modelo de ratón transgénico superóxido dismutasa 1 (SOD1) de la ELA. Incluyen una acumulación de grandes cantidades de microglía y astrocitos activados.

Las citocinas proinflamatorias, como el factor de necrosis tumoral (TNF-), están fuertemente reguladas al alza en la ELA. El receptor del factor de necrosis tumoral (TNF-R1) está elevado en las fases presintomática tardía y sintomática de la enfermedad. El TNF actúa como el principal impulsor de la neuroinflamación en la ELA, mientras que varias citocinas y quimiocinas coestimulantes actúan para potenciar los efectos del TNF [4-6].

Proponemos una terapia de investigación de ALS con administración oral de talidomida. La justificación de este estudio se basa en las propiedades antiinflamatorias de la talidomida a través de la modulación de citocinas inflamatorias como el TNF. El objetivo principal del ensayo es determinar si el tratamiento con talidomida es seguro y bien tolerado junto con riluzol y si los pacientes con ELA pueden tolerar dosis diarias de hasta 400 mg. El ensayo está diseñado como un estudio de viabilidad en la planificación de un ensayo de eficacia de fase IIb/III más grande.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco del estudio se proporcionará en comprimidos de 50 mg. Se indicará a los pacientes que tomen 2 tabletas por vía oral una vez al día durante la noche al menos 60 minutos después de una comida. La talidomida se administrará a partir de 100 mg (Grupo 1) durante 6 semanas. A partir de entonces, se incrementará la dosis cada semana en 50 mg hasta alcanzar la dosis de 400 mg/día. Este tratamiento se continúa durante 12 semanas. La talidomida se administra junto con el tratamiento estándar de riluzol (100 mg/día).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Charité University Hospital, Berlin, Germany

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

25 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • pacientes de 25 y 80 años
  • Pacientes mujeres que son posmenopáusicas durante al menos 24 meses o que están dispuestas y son capaces de practicar los métodos anticonceptivos siguiendo el Pharmion-Risk Managment Program (PRMP)
  • Pacientes masculinos que deseen y puedan practicar los métodos anticonceptivos junto con sus parejas femeninas en edad fértil siguiendo el PRMP
  • Diagnóstico clínico de ELA probable y definitiva
  • ELA esporádica o familiar
  • Aparición de paresias por no más de 4 años.
  • Capacidad vital igual o superior al 65% del valor previsto
  • Tratamiento con riluzol 100mg/día
  • Pacientes que estén dispuestos a dar su consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • embarazo o lactancia
  • Pacientes mujeres que no quieren o no pueden practicar los métodos anticonceptivos siguiendo el Programa de Gestión de Riesgos Pharmion (PRMP)
  • Pacientes masculinos que deseen y puedan practicar los métodos anticonceptivos junto con sus parejas femeninas en edad fértil siguiendo el PRMP
  • Pacientes con pocas probabilidades de cumplir con el PRMP y otros requisitos del estudio
  • Pacientes con anomalías sensoriales significativas, demencia, enfermedades médicas no compensadas y trastornos psiquiátricos
  • Anomalías de laboratorio compatibles con enfermedades cardiovasculares, respiratorias, hematológicas, metabólicas, hepáticas y renales clínicamente significativas
  • Enfermedad infecciosa incluyendo VIH, hepatitis B y C
  • Gammapatía monoclonal de significado desconocido (MGUS)
  • Historial de abuso de sustancias en el último año
  • Historia de trombosis recurrente
  • Ventilación continua no invasiva (intervalo sin ventilación igual o inferior a 2 horas diarias)
  • Traqueotomía y ventilación invasiva
  • Tratamiento con fármaco en investigación en los 3 meses anteriores a la selección
  • pacientes con polineuropatía sensorial clínicamente significativa (neuropatía inflamatoria causa y tratamiento puntuación suma sensorial - ISS ≥ 2)
  • pacientes con trastorno del sueño (Epworth Sleeping Scale-ESS ≥ 10)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
evaluar la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo de la talidomida
para comparar el número total de eventos adversos (EA), pruebas de laboratorio anormales y el número de pacientes que completaron el estudio entre los grupos

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
evaluar el efecto clínico de dos dosis orales de talidomida en la tasa de disminución funcional en pacientes con ELA medida por la Escala de calificación funcional de ELA revisada (ALS-FRS-R) durante un período de tratamiento de 24 semanas
investigar los efectos de la talidomida sobre la función pulmonar (capacidad vital forzada) durante un período de tratamiento de 24 semanas
evaluar la calidad del sueño y la somnolencia mediante la escala de sueño de Epworth: ESS ≥ 18
evaluar la frecuencia y la gravedad de la neuropatía sensorial utilizando la puntuación de la suma sensorial de la causa y el tratamiento de la neuropatía inflamatoria - ISS ≥ 4
para evaluar la frecuencia de eventos trombóticos
para determinar el número de pacientes que requieren ventilación no invasiva continua o ventilación invasiva
determinar el número de pacientes que requieren gastrostomía endoscópica percutánea (PEG)
para evaluar el tiempo de supervivencia o el momento hasta que se inicia la ventilación invasiva

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Charite University, Berlin, Germany

Investigadores

  • Silla de estudio: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de diciembre de 2005

Finalización del estudio

1 de agosto de 2006

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de septiembre de 2005

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de septiembre de 2005

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de octubre de 2005

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

19 de enero de 2007

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de enero de 2007

Última verificación

1 de enero de 2007

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • THL-ALS01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

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    Enfermedad de la neuronas motoras | La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | Controles saludables | ALS de brazo mayal | Amiotrofia monomélica | Portadores de genes ALS asintomáticos
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  • Northwestern University
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    Estados Unidos
  • Taipei Medical University Shuang Ho Hospital
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    La esclerosis lateral amiotrófica | Escala de ración funcional ALS | Proteína 43 de unión a ADN TAR | Tamoxifeno | mTOR
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    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... y otros colaboradores
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    Procedimientos clínicos para apoyar la investigación en ELA (CAPTURE-ALS)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of Miami
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes...
    Activo, no reclutando
    PRUEBA LISTO (Preparación para ensayos clínicos)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Esclerosis lateral primaria | Demencia frontotemporal | Atrofia muscular progresiva | ALS-Demencia Frontotemporal
    Estados Unidos
  • University of California, San Francisco
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Center... y otros colaboradores
    Terminado
    Avances en la investigación y el tratamiento de la degeneración lobar frontotemporal (ARTFL) (ARTFL)
    Esclerosis lateral amiotrófica (ELA) | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | FTLD | Demencia Frontotemporal (DFT) | Síndrome de APP | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva... y otras condiciones
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    ARTFL LEFFTDS Degeneración lobular frontotemporal longitudinal (ALLFTD)
    La esclerosis lateral amiotrófica | Parálisis Supranuclear Progresiva (PSP) | Degeneración corticobasal (CBD) | Demencia frontotemporal relacionada con GRN | Variante conductual de la demencia frontotemporal (bvFTD) | Afasia progresiva primaria variante semántica (svPPA) | Afasia progresiva primaria... y otras condiciones
    Estados Unidos, Canadá

Ensayos clínicos sobre Talidomida (medicamento)

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