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Studio pilota sulla talidomide nella sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

18 gennaio 2007 aggiornato da: Charite University, Berlin, Germany

Studio randomizzato, aperto, a gruppi paralleli per la valutazione di una dose orale di 100 mg di talidomide e successivo aumento della dose di 400 mg di talidomide in combinazione con riluzolo in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

La neuroinfiammazione è recentemente emersa come un contributo significativo al danno dei motoneuroni. Il tessuto della SLA è caratterizzato da cambiamenti infiammatori che si osservano nella SLA sia sporadica che familiare e nel modello di topo transgenico superossido dismutasi 1 (SOD1) della SLA. Includono un accumulo di un gran numero di microglia e astrociti attivati.

Le citochine proinfiammatorie, come il fattore di necrosi tumorale (TNF-), sono fortemente sovraregolate nella SLA. Il recettore per il fattore di necrosi tumorale (TNF-R1) è elevato nelle fasi tardive presintomatiche e sintomatiche della malattia. Il TNF agisce come driver principale per la neuroinfiammazione nella SLA, mentre diverse citochine e chemochine co-stimolanti agiscono per potenziare gli effetti del TNF [4-6].

Proponiamo una terapia sperimentale della SLA con somministrazione orale di talidomide. Il razionale di questo studio si basa sulle proprietà antinfiammatorie della talidomide attraverso la modulazione di citochine infiammatorie come il TNF. Lo scopo principale dello studio è determinare se il trattamento con talidomide è sicuro e ben tollerato in combinazione con riluzolo e se i pazienti con SLA possono tollerare dosi giornaliere fino a 400 mg. Lo studio è concepito come studio di fattibilità nella pianificazione di un più ampio studio di efficacia di fase IIb/III.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il farmaco in studio verrà fornito in compresse da 50 mg. I pazienti verranno istruiti a prendere 2 compresse per via orale una volta al giorno durante la sera almeno 60 minuti dopo un pasto. La talidomide verrà somministrata a partire da 100 mg (Gruppo 1) per 6 settimane. Successivamente, la dose verrà aumentata ogni settimana di 50 mg fino a raggiungere la dose di 400 mg/die. Questo trattamento è continuato per 12 settimane. La talidomide viene somministrata insieme al trattamento standard di riluzolo (100 mg/giorno).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité University Hospital, Berlin, Germany

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 25 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • pazienti di età compresa tra 25 e 80 anni
  • pazienti di sesso femminile in postmenopausa da almeno 24 mesi o che sono disposte e in grado di praticare i metodi contraccettivi seguendo il Pharmion-Risk Management Program (PRMP)
  • Pazienti di sesso maschile che sono disposti e in grado di praticare i metodi contraccettivi insieme alle loro partner di sesso femminile in età fertile seguendo il PRMP
  • Diagnosi clinica di SLA probabile e certa
  • SLA sporadica o familiare
  • Insorgenza di paresi per non più di 4 anni
  • Capacità vitale uguale o superiore al 65% del valore previsto
  • Trattamento con riluzolo 100 mg/giorno
  • Pazienti disposti a dare il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • gravidanza o allattamento
  • pazienti di sesso femminile che non vogliono o non possono praticare i metodi di contraccezione seguendo il Pharmion-Risk Management Program (PRMP)
  • Pazienti di sesso maschile che sono disposti e in grado di praticare i metodi contraccettivi insieme alle loro partner di sesso femminile in età fertile seguendo il PRMP
  • Pazienti che difficilmente rispetteranno il PRMP e altri requisiti dello studio
  • Pazienti con anomalie sensoriali significative, demenza, malattie mediche non compensate e disturbi psichiatrici
  • Anomalie di laboratorio coerenti con malattie cardiovascolari, respiratorie, ematologiche, metaboliche, epatiche e renali clinicamente significative
  • Malattie infettive tra cui HIV, epatite B e C
  • gammopatia monoclonale di significato sconosciuto (MGUS)
  • Storia di abuso di sostanze nell'ultimo anno
  • Storia di trombosi ricorrenti
  • Ventilazione continua non invasiva (intervallo libero da ventilazione uguale o inferiore a 2 ore al giorno)
  • Tracheotomia e ventilazione invasiva
  • Trattamento con farmaco sperimentale entro 3 mesi prima dello screening
  • pazienti con polineuropatia sensoriale clinicamente significativa (causa della neuropatia infiammatoria e punteggio della somma sensoriale del trattamento - ISS ≥ 2)
  • pazienti con disturbi del sonno (Epworth Sleeping Scale-ESS ≥ 10)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della talidomide
per confrontare il numero totale di eventi avversi (AE), test di laboratorio anomali e il numero di pazienti che hanno completato lo studio tra i gruppi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
valutare l'effetto clinico di due dosi orali di talidomide sul tasso di declino funzionale nei pazienti affetti da SLA misurato dalla ALS Functional Rating Scale-revisioned (ALS-FRS-R) per un periodo di trattamento di 24 settimane
studiare gli effetti della talidomide sulla funzione polmonare (capacità vitale forzata) per un periodo di trattamento di 24 settimane
per valutare la qualità del sonno e la sonnolenza utilizzando la scala del sonno di Epworth: ESS ≥ 18
valutare la frequenza e la gravità della neuropatia sensoriale utilizzando la causa della neuropatia infiammatoria e il punteggio della somma sensoriale del trattamento - ISS ≥ 4
per valutare la frequenza degli eventi trombotici
per determinare il numero di pazienti che necessitano di ventilazione continua non invasiva o ventilazione invasiva
per determinare il numero di pazienti che necessitano di gastrostomia endoscopica percutanea (PEG)
per valutare il tempo di sopravvivenza o il punto temporale fino all'inizio della ventilazione invasiva

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Investigatori

  • Cattedra di studio: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2005

Completamento dello studio

1 agosto 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

4 ottobre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

19 gennaio 2007

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 gennaio 2007

Ultimo verificato

1 gennaio 2007

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • THL-ALS01

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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