Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Pilotstudie av talidomid vid amyotrofisk lateralskleros (ALS)

18 januari 2007 uppdaterad av: Charite University, Berlin, Germany

Randomiserad, öppen, parallell gruppstudie för utvärdering av en oral dos på 100 mg talidomid och efterföljande dosökning av 400 mg talidomid i kombination med riluzol hos patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Neuroinflammation har nyligen dykt upp som en betydande bidragande orsak till skada på motorneuroner. ALS-vävnad kännetecknas av inflammatoriska förändringar som observeras i både sporadisk och familjär ALS och i ALS-superoxiddismutas 1 (SOD1) transgena musmodell. De inkluderar en ansamling av ett stort antal aktiverade mikroglia och astrocyter.

Proinflammatoriska cytokiner, såsom tumörnekrosfaktor (TNF-), är robust uppreglerade vid ALS. Receptorn för tumörnekrosfaktor- (TNF-R1) är förhöjd vid sena presymptomatiska såväl som symtomatiska faser av sjukdomen. TNF fungerar som en huvudsaklig drivkraft för neuroinflammation vid ALS, medan flera samstimulerande cytokiner och kemokiner verkar för att potentiera TNF-effekterna [4-6].

Vi föreslår en undersökningsterapi av ALS med oral administrering av talidomid. Skälet för denna studie är baserad på de antiinflammatoriska egenskaperna hos talidomid genom modulering av inflammatoriska cytokiner såsom TNF. Det primära syftet med prövningen är att fastställa om behandling med talidomid är säker och väl tolererad i samband med riluzol och om patienter med ALS kan tolerera dagliga doser på upp till 400 mg. Studien är utformad som förstudie vid planering av en större fas IIb/III-studie av effekt.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studieläkemedlet kommer att tillhandahållas som 50 mg tabletter. Patienterna kommer att instrueras att ta 2 tabletter oralt en gång om dagen under kvällen minst 60 minuter efter en måltid. Talidomid kommer att administreras med början på 100 mg (Grupp 1) under 6 veckor. Därefter kommer dosen att ökas varje vecka med 50 mg tills dosen på 400 mg/dag uppnås. Denna behandling fortsätter i 12 veckor. Talidomid ges i samband med standardbehandlingen av riluzol (100 mg/dag).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité University Hospital, Berlin, Germany

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

25 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patienter i åldern 25 och 80 år
  • kvinnliga patienter som antingen är postmenopausala i minst 24 månader eller som är villiga och kan praktisera preventivmetoder enligt Pharmion-Risk Management Program (PRMP)
  • Manliga patienter som är villiga och kan utöva preventivmetoder tillsammans med sina kvinnliga partner i fertil ålder enligt PRMP
  • Klinisk diagnos av sannolik och säker ALS
  • Sporadisk eller familjär ALS
  • Debut av pareser i högst 4 år
  • Vitalkapacitet lika med eller mer än 65 % av det förutsagda värdet
  • Behandling med riluzol 100mg/dag
  • Patienter som är villiga att ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • graviditet eller amning
  • kvinnliga patienter som är ovilliga eller oförmögna att utöva preventivmetoder enligt Pharmion-Risk Management Program (PRMP)
  • Manliga patienter som är villiga och kan utöva preventivmetoder tillsammans med sina kvinnliga partner i fertil ålder enligt PRMP
  • Patienter som sannolikt inte kommer att följa PRMP och andra studiekrav
  • Patienter med betydande sensoriska avvikelser, demens, okompenserade medicinska sjukdomar och psykiatriska störningar
  • Laboratorieavvikelser överensstämmer med kliniskt signifikanta kardiovaskulära, respiratoriska, hematologiska, metabola, lever- och njursjukdomar
  • Infektionssjukdomar inklusive HIV, hepatit B och C
  • monoklonal gammopati av okänd betydelse (MGUS)
  • Historik om missbruk under det senaste året
  • Historik av återkommande tromboser
  • Kontinuerlig icke-invasiv ventilation (ventilationsfritt intervall lika med eller mindre än 2 timmar dagligen)
  • Trakeotomi och invasiv ventilation
  • Behandling med prövningsläkemedel inom 3 månader före screening
  • patienter med kliniskt signifikant sensorisk polyneuropati (inflammatorisk neuropati orsak och behandling sensorisk summa poäng - ISS ≥ 2)
  • patienter med sömnstörning (Epworth Sleeping Scale-ESS ≥ 10)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för talidomid
för att jämföra det totala antalet biverkningar (AE), onormala laboratorietester och antalet patienter som slutförde studien mellan grupper

Sekundära resultatmått

Resultatmått
för att utvärdera den kliniska effekten av två orala doser av talidomid på graden av funktionsnedgång hos ALS-patienter mätt med ALS Functional Rating Scale-revised (ALS-FRS-R) under en 24-veckors behandlingsperiod
för att undersöka effekterna av talidomid på lungfunktionen (tvingad vitalkapacitet) under en 24 veckors behandlingsperiod
för att utvärdera sömnkvaliteten och somnolensen med Epworth Sleeping Scale: ESS ≥ 18
för att utvärdera frekvensen och svårighetsgraden av sensorisk neuropati med hjälp av inflammatorisk neuropati orsak och behandling sensorisk summa poäng - ISS ≥ 4
för att utvärdera frekvensen av trombotiska händelser
för att fastställa antalet patienter som behöver kontinuerlig icke-invasiv ventilation eller invasiv ventilation
för att bestämma antalet patienter som behöver perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG)
för att utvärdera överlevnadstiden eller tidpunkten tills invasiv ventilation startas

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Utredare

  • Studiestol: Thomas Meyer, MD, Charité University Hospital, Berlin, Germany

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2005

Avslutad studie

1 augusti 2006

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 september 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2005

Första postat (Uppskatta)

4 oktober 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

19 januari 2007

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 januari 2007

Senast verifierad

1 januari 2007

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • THL-ALS01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Kliniska prövningar på Talidomid (läkemedel)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera