RhGAA 在迟发性庞贝病患者中的研究
2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
RhGAA 在迟发性庞贝病患者中的安全性、药代动力学和疗效的单中心、开放标签研究
庞贝病（也称为 II 型糖原贮积病）是由体内一种称为酸性α-葡萄糖苷酶 (GAA) 的关键酶缺乏引起的。
通常，身体细胞使用 GAA 分解称为溶酶体的特殊结构中的糖原（糖的一种储存形式）。
在庞贝病患者中，过量的糖原积累并储存在各种组织中，尤其是心脏和骨骼肌，这会妨碍它们的正常功能。
总体目标是评估 Myozyme 治疗的安全性、药代动力学 (PK) 和疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Rotterdam、荷兰、3015
- Sophia Kinderziekenhuis, Erasmus MC
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在执行任何与研究相关的程序之前，患者的合法授权监护人必须签署知情同意书；如果患者理解知情同意，则需要患者签名
- 患者必须根据内源性 GAA 活性缺陷或 GAA 基因突变诊断为庞贝病
- 患者必须有明显的肌肉无力
- 患者必须大于或等于五岁且小于十八岁
- 患者必须能够在筛选期间以坐姿提供 3 次可重复的 FVC 测试
- 患者必须进行肌肉功能测试
- 患者必须走动 10 米（允许使用辅助设备）
- 患者和法定监护人必须遵守临床方案
排除标准：
- 患者需要使用有创通气支持
- 患者需要在清醒和直立状态下使用无创通气支持
- 患者已接受任何来源的 GAA 酶替代疗法
- 患者在参加研究前 30 天内使用过研究产品，或目前正在参加另一项临床或观察性研究
- 患者有可能严重影响研究依从性的医疗状况、严重并发疾病或其他情有可原的情况，包括所有规定的评估和后续活动
- 怀孕、哺乳或不愿在研究期间采取节育方法的女性患者
- 研究期间不愿使用屏障避孕药的男性患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：1个
|
20 毫克/千克
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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安全性和 PK 概况 rhGAA
大体时间：74周
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74周
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肺活量
大体时间：74周
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74周
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MMT
大体时间：74周
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74周
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治疗对肌肉功能的影响
大体时间：74周
|
74周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2005年2月1日
初级完成 (实际的)
2006年7月1日
研究完成 (实际的)
2006年11月1日
研究注册日期
首次提交
2005年11月8日
首先提交符合 QC 标准的
2005年11月8日
首次发布 (估计)
2005年11月9日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年2月4日
最后验证
2014年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AGLU02804
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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