免疫耐受诱导研究

纳入标准：

• 参与者（和/或参与者的法定监护人，如果参与者 < 18 岁）在执行任何与研究相关的程序之前提供了书面知情同意书。
• 参与者确诊为庞贝病，定义为任何组织来源的酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 酶缺乏症或 2 个 GAA 基因突变。
• 参与者（和/或法定监护人）有能力遵守临床方案。
• 如果参与者为 CRIM 阳性，则他/她至少连续 6 个月接受了 Myozyme® 输注（20 mg/kg qow）。
• 如果参与者为 CRIM 阴性，则他/她在入组前至少接受了 1 次 Myozyme® 输注。
• 仅方案 A：参与者表现出临床衰退；参与者具有持续高的抗重组人酸性 α-葡萄糖苷酶（抗 rhGAA）抗体滴度和/或抑制酶活性和/或 Myozyme® 吸收的抗体检测呈阳性；
• 仅方案 B：参与者为 CRIM 阴性且参与者未表现出临床衰退；或以下所有情况：参与者为 CRIM 阴性并且参与者表现出临床衰退并且参与者没有表现出高抗 rhGAA 抗体滴度并且未检测出抑制酶活性和/或 Myozyme® 摄取的抗体呈阳性。

排除标准：

• 参与者的临床状况与庞贝病无关，会干扰计划评估。
• 参与者有重新激活的风险，或者是乙型肝炎或丙型肝炎的携带者。
• 参与者有重新激活的风险，或者血清学阳性表明存在巨细胞病毒、单纯疱疹病毒、JC 病毒、细小病毒或 Epstein Barr 病毒的活动性感染。
• 参与者有肺结核复发的风险，或与正在积极接受肺结核治疗的人有定期接触。
• 参与者的血清白蛋白水平较低。
• 参与者有严重的先天性异常。
• 参与者在参加研究前 30 天内使用过任何研究产品（阿糖苷酶 alfa 除外）。
• 参与者怀孕或哺乳。
• 参与者在入组前一个月内已经或被要求进行任何活疫苗接种。