Az rhGAA vizsgálata késői Pompe-kórban szenvedő betegeknél
2014. február 4. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
Egyközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat az rhGAA biztonságosságáról, farmakokinetikájáról és hatékonyságáról késői Pompe-kórban szenvedő betegeknél
A Pompe-kórt (más néven II-es típusú glikogénraktározási betegséget) a szervezetben a savas alfa-glükozidáznak (GAA) nevezett kritikus enzim hiánya okozza.
Általában a GAA-t a szervezet sejtjei a glikogén (a cukor tárolt formája) lebontására használják speciális struktúrákban, amelyeket lizoszómáknak neveznek.
Pompe-kórban szenvedő betegeknél túlzott mennyiségű glikogén halmozódik fel és raktározódik el a különböző szövetekben, különösen a szívben és a vázizomzatban, ami megakadályozza normális működésüket.
Az átfogó cél a Myozyme-kezelés biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK) és hatékonyságának értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015
- Sophia Kinderziekenhuis, Erasmus MC
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- a beteg törvényesen felhatalmazott gyámjának (gyámjainak) aláírt, tájékozott beleegyezését kell adnia a vizsgálattal kapcsolatos eljárások végrehajtása előtt; a beteg aláírása szükséges, ha a beteg megértette a beleegyezését
- a betegnek Pompe-kór diagnózisát kell felállítania hiányos endogén GAA aktivitás vagy GAA génmutációk alapján
- a betegnek kimutatható izomgyengeséggel kell rendelkeznie
- a betegnek legalább öt évesnek és tizennyolc évesnél fiatalabbnak kell lennie
- a betegnek képesnek kell lennie 3 reprodukálható FVC-teszt elvégzésére ülő helyzetben a szűrés során
- a betegnek izomfunkciós vizsgálatot kell végeznie
- a betegnek 10 métert kell mozognia (segédeszközök használata megengedett)
- betegnek és törvényes gyámjának meg kell felelnie a klinikai protokollnak
Kizárási kritériumok:
- a beteg invazív lélegeztetési támogatást igényel
- a betegnek noninvazív lélegeztetési támogatásra van szüksége ébren és álló helyzetben
- beteg kapott enzimpótló terápiát GAA-val bármilyen forrásból
- a beteg a vizsgálatba való felvételt megelőző 30 napon belül használt vizsgálati készítményt, vagy jelenleg egy másik klinikai vagy megfigyelési vizsgálatban vesz részt
- a betegnek olyan egészségügyi állapota, súlyos interkurrens betegsége vagy más enyhítő körülménye van, amely jelentősen befolyásolhatja a vizsgálati megfelelést, beleértve az összes előírt értékelést és nyomon követési tevékenységet
- Női betegek, akik terhesek, szoptatnak, vagy nem hajlandók fogamzásgátlási módszereket alkalmazni a vizsgálat során
- Férfi betegek, akik nem hajlandók akadálymentes fogamzásgátlót használni a vizsgálat során
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1
|
20 mg/kg qow
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
biztonsági és PK profil rhGAA
Időkeret: 74 hét
|
74 hét
|
|
FVC
Időkeret: 74 hét
|
74 hét
|
|
MMT
Időkeret: 74 hét
|
74 hét
|
|
A kezelés hatása az izomműködésre
Időkeret: 74 hét
|
74 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2005. február 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2006. július 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2006. november 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2005. november 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2005. november 8.
Első közzététel (Becslés)
2005. november 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. február 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. február 4.
Utolsó ellenőrzés
2014. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Táplálkozási zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Alultápláltság
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Betegség
- Hiánybetegségek
- Glikogén tárolási betegség II
- Glikogén tárolási betegség
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AGLU02804
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .