Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av rhGAA hos patienter med sent debuterande Pompes sjukdom

4 februari 2014 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

Enkelcenter, öppen studie av säkerhet, farmakokinetik och effekt av rhGAA hos patienter med sent debuterande Pompes sjukdom

Pompes sjukdom (även känd som glykogenlagringssjukdom typ II) orsakas av en brist på ett kritiskt enzym i kroppen som kallas surt alfa-glukosidas (GAA). Normalt används GAA av kroppens celler för att bryta ner glykogen (en lagrad form av socker) inom specialiserade strukturer som kallas lysosomer. Hos patienter med Pompes sjukdom ansamlas en överdriven mängd glykogen och lagras i olika vävnader, särskilt hjärta och skelettmuskler, vilket förhindrar deras normala funktion. Det övergripande målet är att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken (PK) och effekten av Myozyme-behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015
        • Sophia Kinderziekenhuis, Erasmus MC

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patientens lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste ge undertecknat, informerat samtycke innan några studierelaterade procedurer utförs; patientens underskrift krävs om patienten förstår informerat samtycke
  • patienten måste ha en diagnos av Pompes sjukdom baserad på bristfällig endogen GAA-aktivitet eller GAA-genmutationer
  • patienten måste ha påvisbar muskelsvaghet
  • patienten måste vara äldre än eller lika med fem år och yngre än arton år
  • patienten måste kunna ge 3 reproducerbara FVC-tester i sittande läge under screening
  • patienten måste utföra muskelfunktionstestning
  • patienten måste gå 10 meter (hjälpmedel tillåtna)
  • patient och vårdnadshavare måste följa det kliniska protokollet

Exklusions kriterier:

  • patienten behöver använda invasivt andningsstöd
  • patienten behöver använda icke-invasivt andningsstöd när han är vaken och i upprätt läge
  • patienten har fått enzymersättningsterapi med GAA från vilken källa som helst
  • patienten har använt en prövningsprodukt inom 30 dagar före studieregistreringen, eller är för närvarande inskriven i en annan klinisk eller observationsstudie
  • patienten har ett medicinskt tillstånd, allvarlig interkurrent sjukdom eller annan förmildrande omständighet som avsevärt kan störa studieefterlevnaden, inklusive alla föreskrivna utvärderingar och uppföljningsaktiviteter
  • Kvinnliga patienter gravida, ammande eller ovilliga att utöva preventivmedel under studien
  • Manliga patienter som är ovilliga att använda barriärpreventivmedel under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg qow
Andra namn:
  • alglukosidas alfa

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
säkerhets- och PK-profil rhGAA
Tidsram: 74 veckor
74 veckor
FVC
Tidsram: 74 veckor
74 veckor
MMT
Tidsram: 74 veckor
74 veckor
Effekt av behandling på muskelfunktion
Tidsram: 74 veckor
74 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 februari 2005

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2006

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2006

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 november 2005

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2005

Första postat (Uppskatta)

9 november 2005

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

6 februari 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

4 februari 2014

Senast verifierad

1 februari 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGLU02804

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Myozym

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera