Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av rhGAA hos pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

Enkeltsenter, åpen studie av sikkerhet, farmakokinetikk og effekt av rhGAA hos pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom

Pompes sykdom (også kjent som glykogenlagringssykdom Type II) er forårsaket av mangel på et kritisk enzym i kroppen kalt syre alfa-glukosidase (GAA). Normalt brukes GAA av kroppens celler for å bryte ned glykogen (en lagret form for sukker) i spesialiserte strukturer som kalles lysosomer. Hos pasienter med Pompes sykdom akkumuleres en for stor mengde glykogen og lagres i ulike vev, spesielt hjerte- og skjelettmuskulatur, noe som hindrer deres normale funksjon. Det overordnede målet er å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og effekten av Myozyme-behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015
        • Sophia Kinderziekenhuis, Erasmus MC

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasientens lovlig autoriserte verge(r) må gi signert, informert samtykke før noen studierelaterte prosedyrer utføres; pasientens signatur kreves hvis pasienten forstår informert samtykke
  • Pasienten må ha en diagnose av Pompes sykdom basert på mangelfull endogen GAA-aktivitet eller GAA-genmutasjoner
  • Pasienten må ha påviselig muskelsvakhet
  • Pasienten må være eldre enn eller lik fem år og yngre enn atten år
  • Pasienten må kunne gi 3 reproduserbare FVC-tester i sittende stilling under screening
  • Pasienten må utføre muskelfunksjonstesting
  • Pasienten må gå 10 meter (hjelpemidler tillatt)
  • pasient og juridisk verge må overholde den kliniske protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • pasienten trenger bruk av invasiv ventilasjonsstøtte
  • Pasienten krever bruk av ikke-invasiv ventilasjonsstøtte mens han er våken og i oppreist stilling
  • pasienten har mottatt enzymerstatningsbehandling med GAA fra en hvilken som helst kilde
  • pasienten har brukt et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før studieregistrering, eller er for øyeblikket registrert i en annen klinisk eller observasjonsstudie
  • pasienten har en medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter som i betydelig grad kan forstyrre studieoverholdelse, inkludert alle foreskrevne evalueringer og oppfølgingsaktiviteter
  • Kvinnelige pasienter gravide, ammende eller uvillige til å praktisere prevensjonsmetoder under studien
  • Mannlige pasienter som ikke vil bruke barriereprevensjonsmidler under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Biologisk: Myozym
20 mg/kg qow
Andre navn:
  • alglukosidase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
sikkerhet og PK profil rhGAA
Tidsramme: 74 uker
74 uker
FVC
Tidsramme: 74 uker
74 uker
MMT
Tidsramme: 74 uker
74 uker
Effekt av behandling på muskelfunksjon
Tidsramme: 74 uker
74 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2005

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2005

Først lagt ut (Anslag)

9. november 2005

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU02804

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myozym

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere