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全球庞贝病患者前瞻性观察登记

2024年4月15日 更新者：Amicus Therapeutics

这是庞贝病患者的全球、多中心、前瞻性、观察性登记，包括晚发性庞贝病 (LOPD) 和婴儿发病庞贝病 (IOPD) 患者。 未经治疗的患者和正在接受批准的庞贝病疗法的患者都有资格参加。

注册表的目标是：

  • 通过收集描述庞贝病患者中发生的不良事件 (AE)/严重不良事件 (SAE) 频率的数据来评估庞贝病治疗的长期安全性
  • 评估庞贝病治疗的长期现实有效性
  • 评估庞贝病治疗对生活质量 (QOL) 和患者报告结果 (PRO) 的长期现实影响
  • 描述未经治疗的庞贝病的自然史

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

500

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • 尚未招聘
        • University of Arkansas Medical Science
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Indiana University, IU Health Physicians Neurology
    • New York
      • New York、New York、美国、10017
        • 尚未招聘
        • NYU Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • 尚未招聘
        • University of Cincinnati Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • University of Pennsylvania Perelman Center for Advanced Medicine
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • 招聘中
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center, Inc.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

该注册表中的研究人群将包括根据记录的酸性 α-葡萄糖苷酶 (GAA) 酶活性缺陷和/或 GAA 基因分型诊断为庞贝病（LOPD 或 IOPD）的患者，无论诊断后的时间如何。

描述

纳入标准：

  • 根据记录的 GAA 酶活性缺陷和/或 GAA 基因分型诊断 LOPD 或 IOPD

排除标准：

  • 目前正在临床试验、同情使用计划或扩大访问计划 (EAP) 中接受庞贝病研究治疗的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
西帕葡萄糖苷酶 alfa/Miglustat 治疗的患者
生物：西帕葡萄糖苷酶α
通过静脉输注的酶替代疗法（ERT）
其他名称：
  • ATB200，庞比利蒂
药品：米格鲁司他
参与者接受了 ATB200 与 AT2221 (Miglustat) 联合给药
其他名称：
  • AT2221，欧福达
其他接受酶替代疗法 (ERT) 治疗的患者
生物：Alglucosidase alfa 或 Avalglucosidase alfa
经当地监管部门批准后，患者可使用其他市售 ERT 药物
其他名称：
  • Myozyme、Lumizyme、Nexviazyme、Nexviadyme
未经治疗的患者（目前未接受庞贝病任何药物治疗的患者）
其他：未经处理
目前未接受任何庞贝病药物治疗的患者。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估庞贝病治疗的长期安全性
大体时间：5年
描述庞贝病患者中 AE/SAE 发生频率的数据收集
5年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Amicus Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年2月16日

初级完成 (估计的)

2034年12月20日

研究完成 (估计的)

2034年12月20日

研究注册日期

首次提交

2023年11月2日

首先提交符合 QC 标准的

2023年11月2日

首次发布 (实际的)

2023年11月7日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月15日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • POM-005

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

庞贝病的临床试验

  • BioMarin Pharmaceutical
    终止
    迟发性庞贝病的前瞻性、非干预性观察研究
    未接受或接受 rhGAA 治疗的迟发性 Pompe 患者
    西班牙, 斯洛文尼亚, 塞尔维亚, 大韩民国, 希腊, 澳大利亚, 新加坡, 巴西, 加拿大, 台湾, 爱尔兰, 波兰, 罗马尼亚

西帕葡萄糖苷酶α的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Sri Lanka

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
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