在晚期 Waldenström 巨球蛋白血症患者中比较苯丁酸氮芥和氟达拉滨的试验

Waldenström 巨球蛋白血症 (WM) 是一种淋巴增生性疾病，其特征是单克隆 IgM 副蛋白和淋巴浆细胞淋巴瘤的形态学证据：细胞是 IgM+、IgD+、CD19+ 和 CD20+，但通常是 CD5-、CD10- 和 CD23-。 由于缺乏明确的诊断标准、良好的反应标准和随机试验，治疗效果难以评估。

实际治疗是苯丁酸氮芥，一种烷化剂。 嘌呤类似物如氟达拉滨已证明其作为一线治疗的疗效为 30% 至 80%

这项研究是一项 II b 期开放、前瞻性、国际多中心试验（英国，约翰逊博士，Catovsky 博士，澳大利亚：Seymour 博士），由法国慢性淋巴细胞白血病合作组在未经治疗的 WM 或密切相关的疾病（淋巴浆细胞性淋巴瘤或脾边缘区淋巴瘤）。 必须包括 366 名患者，其中法国有 180 名患者。 将根据淋巴增生性疾病对患者进行分层。

患者将每 28 天口服苯丁酸氮芥 10 天（12 个周期）（8 MG/M²，如果患者超过 75 岁则为 6 MG/M²）或氟达拉滨每 28 天口服 5 天（6周期）（40MG/M²，如果患者超过 75 岁则为 30 MG/M²）。

主要目的是比较苯丁酸氮芥与氟达拉滨在先前未接受治疗的患者中的疗效（反应率）。 次要目标是反应持续时间、血液学参数的改善、毒性、生活质量、无事件生存和总生存。