Forsøk som sammenligner klorambucil med fludarabin hos pasienter med avansert Waldenström-makroglobulinemi

Waldenströms makroglobulinemi (WM) er en lymfoproliferativ lidelse karakterisert ved et monoklonalt IgM-paraprotein og morfologiske bevis på lymfoplasmacytisk lymfom: cellene er IgM+, IgD+, CD19+ og CD20+, men vanligvis CD5-, CD10- og CD23-. Behandlingseffekten er vanskelig å vurdere på grunn av mangelen på klare diagnostiske kriterier, gode responskriterier og randomiserte studier.

Selve behandlingen er Chlorambucil, et alkyleringsmiddel. En purinanalog som Fludarabin har bevist sin effekt på 30 % til 80 % som førstelinjebehandling

Denne studien er en fase II b åpen, prospektiv, internasjonal multisenterstudie (England, Dr. Johnson, Dr. Catovsky, Australia: Dr Seymour) promotert av den franske samarbeidsgruppen for kronisk lymfoid leukemi ved ubehandlet WM, eller nært beslektede lidelser (lymfoplasmacytisk lymfom eller milt marginal sone lymfom). 366 pasienter må inkluderes, blant dem 180 pasienter i Frankrike. Pasientene vil bli stratifisert i henhold til den lymfoproliferative lidelsen.

Pasientene vil få klorambucil oralt i 10 dager hver 28. dag (12 sykluser) (8 MG/M², 6 MG/M² hvis pasienten er over 75 år) eller Fludarabin oralt i 5 dager hver 28. dag (6 sykluser) (40 MG/M², 30 MG/M² hvis pasienten er over 75 år).

Hovedmålet er å sammenligne effekten (responsraten) av Klorambucil med Fludarabin hos tidligere ubehandlede pasienter. De sekundære målene er varighet av respons, forbedring av hematologiske parametere, toksisitet, livskvalitet, hendelsesfri overlevelse og total overlevelse.