Studie zum Vergleich von Chlorambucil mit Fludarabin bei Patienten mit fortgeschrittener Waldenström-Makroglobulinämie

Waldenströms Makroglobulinämie (WM) ist eine lymphoproliferative Erkrankung, die durch ein monoklonales IgM-Paraprotein und morphologische Hinweise auf ein lymphoplasmazytisches Lymphom gekennzeichnet ist: Die Zellen sind IgM+, IgD+, CD19+ und CD20+, normalerweise jedoch CD5-, CD10- und CD23-. Die Wirksamkeit der Behandlung ist schwer zu beurteilen, da es an klaren diagnostischen Kriterien, guten Ansprechkriterien und randomisierten Studien mangelt.

Die eigentliche Behandlung ist Chlorambucil, ein Alkylierungsmittel. Ein Purinanalogon wie Fludarabin hat als Erstlinientherapie eine Wirksamkeit von 30 bis 80 % nachgewiesen

Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene, prospektive, internationale multizentrische Phase-II-B-Studie (England, Dr. Johnson, Dr. Catovsky, Australien: Dr. Seymour), die von der französischen Genossenschaftsgruppe für chronische lymphatische Leukämie bei unbehandeltem MW oder eng verwandten Erkrankungen (Lymphoplasmazytisches Lymphom oder Milzrandzonenlymphom). Es müssen 366 Patienten eingeschlossen werden, darunter 180 Patienten in Frankreich. Die Patienten werden nach der lymphoproliferativen Störung stratifiziert.

Die Patienten erhalten Chlorambucil oral für 10 Tage alle 28 Tage (12 Zyklen) (8 MG/m², 6 MG/m², wenn der Patient älter als 75 Jahre ist) oder Fludarabin oral für 5 Tage alle 28 Tage (6). Zyklen) (40 mg/m², 30 mg/m², wenn der Patient älter als 75 Jahre ist).

Das Hauptziel besteht darin, die Wirksamkeit (Ansprechrate) von Chlorambucil mit Fludarabin bei zuvor unbehandelten Patienten zu vergleichen. Die sekundären Ziele sind die Ansprechdauer, die Verbesserung der hämatologischen Parameter, die Toxizität, die Lebensqualität, das ereignisfreie Überleben und das Gesamtüberleben.