地拉罗司在输血依赖性铁过载患者中的安全性和有效性——一项非比较扩展研究
2011年7月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项为期 5 年的开放标签、非比较扩展至随机、开放标签、IIa 期研究，以比较地评价重复剂量 10 和 20 mg/kg/天的地拉罗司的安全性、耐受性和对肝铁浓度的影响输血依赖性铁过载患者使用 40 mg/kg/天去铁胺
本研究的目的是评估长期治疗地拉罗司对输血依赖性铁过载患者的安全性和对肝铁的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
70
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Cagliari、意大利
- Novartis Investigative Site
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Genova、意大利
- Novartis Investigative Site
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Milan、意大利
- Novartis Investigative Site
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Torino、意大利
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患者目前正在参与原始研究的 9 个月扩展期比较延长期。
- 根据修正案 3，目前正在参与食物影响子研究的患者。
- 能够在参与此非比较扩展研究之前提供书面知情同意书。
- 性活跃的女性患者必须使用双屏障避孕、口服避孕药加屏障避孕，或必须进行有临床证明的全子宫切除术和/或卵巢切除术，或输卵管结扎术。
- 体重至少35公斤。
排除标准：
- 孕妇或哺乳期患者。
- 不遵守医疗方案的历史和被认为可能不可靠的患者。
- 蛋白尿 > 300 mg/L 第二次排空晨尿。
- 血清肌酐高于正常上限的患者。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：地拉罗司
地拉罗司组由所有参与者组成，他们最初在主要研究中被随机分配到每天口服 10 和 20 mg/kg/天的地拉罗司，并在比较延长研究 (NCT00379483) 和 5 年非研究开始时保持相同的治疗-比较研究
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每天口服 10 mg/kg 或 30 mg/kg
每天口服 5 mg/kg 或 30 mg/kg
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实验性的：地拉罗司交叉
地拉罗司交叉组由最初在主要研究和比较延长研究中随机分配至皮下注射 40 mg/kg/天去铁胺 (DFO) 并交叉至每天口服 5mg/kg/天至 30 mg/kg/天地拉罗司的参与者组成5年非比较扩展研究的开始
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每天口服 10 mg/kg 或 30 mg/kg
每天口服 5 mg/kg 或 30 mg/kg
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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长期使用地拉罗司后肝脏铁含量 (LIC) 相对于基线的相对变化
大体时间：基线至 7 岁
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通过比较接受治疗的参与者地拉罗司治疗开始时的 LIC 与 5 年延长研究结束时的 LIC，评估了通过超导量子干涉装置 (SQUID) 评估的肝脏铁含量 (LIC) 的平均百分比变化使用地拉罗司超过 3.5 年。
LIC 以每克肝脏干重中铁的毫克数 (mgFe/g dw) 表示。
相对变化 = 1-（LIC 相对于基线/基线水平的变化）x 100。
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基线至 7 岁
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血清铁蛋白从基线到 3.5 年的相对变化
大体时间：基线至 3.5 年
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通过比较地拉罗司治疗开始时的血清铁蛋白水平与扩展研究开始后 18 个月收集的血清铁蛋白水平来评估血清铁蛋白的平均百分比变化。
血清铁蛋白以微克每升为单位测量。
相对变化 = 1-（铁蛋白水平相对于基线/基线水平的变化）x 100。
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基线至 3.5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2003年2月1日
初级完成 (实际的)
2008年1月1日
研究完成 (实际的)
2008年1月1日
研究注册日期
首次提交
2009年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2009年12月15日
首次发布 (估计)
2009年12月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年8月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年7月18日
最后验证
2011年7月1日
更多信息
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