Безопасность и эффективность деферасирокса у пациентов с трансфузионно-зависимой перегрузкой железом — несравнительное расширенное исследование
18 июля 2011 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
5-летнее открытое, несравнительное расширение рандомизированного открытого исследования фазы IIa для оценки безопасности, переносимости и влияния на концентрацию железа в печени повторных доз 10 и 20 мг/кг/день деферасирокса в сравнении 40 мг/кг/день дефероксамина у пациентов с трансфузионно-зависимой перегрузкой железом
Целью данного исследования является оценка безопасности и влияния деферасирокса на содержание железа в печени при длительном применении у пациентов с трансфузионно-зависимой перегрузкой железом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
70
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Cagliari, Италия
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Италия
- Novartis Investigative Site
-
Milan, Италия
- Novartis Investigative Site
-
Torino, Италия
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты. В настоящее время участвуют в 9-месячной сравнительной пролонгированной расширенной фазе исходного исследования.
- Пациенты, в настоящее время участвующие в дополнительном исследовании влияния пищевых продуктов, в соответствии с поправкой 3.
- Возможность предоставить письменное информированное согласие до участия в этом несравнительном расширенном исследовании.
- Женщины, ведущие активную половую жизнь, должны использовать двойную барьерную контрацепцию, оральные контрацептивы плюс барьерные контрацептивы или должны пройти клинически подтвержденную тотальную гистерэктомию и/или овариэктомию или перевязку маточных труб.
- Масса тела не менее 35 кг.
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие пациенты.
- История несоблюдения медицинских режимов и пациентов, которые считаются потенциально ненадежными.
- Протеинурия > 300 мг/л второй порции утренней мочи.
- Пациенты с уровнем креатинина в сыворотке выше верхней границы нормы.
Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Деферазирокс
Группа деферасирокса состоит из всех участников, которые первоначально были рандомизированы в группу приема 10 и 20 мг/кг/сутки деферасирокса перорально ежедневно в основном исследовании и оставались на том же лечении во время сравнительного пролонгированного исследования (NCT00379483) и в начале 5-летнего исследования. -Сравнительное исследование
|
10 мг/кг или 30 мг/кг перорально в день
5 мг/кг или 30 мг/кг перорально в день
|
|
Экспериментальный: Деферазирокс кроссовер
Перекрестная группа с деферасироксом состоит из участников, которые первоначально были рандомизированы для получения 40 мг/кг/день дефероксамина (ДФО) подкожно в основном исследовании и сравнительном пролонгированном исследовании, а затем перешли на 5 мг/кг/день до 30 мг/кг/день деферазирокса перорально ежедневно в начало 5-летнего несравнительного расширенного исследования
|
10 мг/кг или 30 мг/кг перорально в день
5 мг/кг или 30 мг/кг перорально в день
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Относительное изменение по сравнению с исходным уровнем содержания железа в печени (LIC) после длительного применения деферазирокса
Временное ограничение: Базовый уровень до 7 лет
|
Среднее процентное изменение содержания железа в печени (ЖЖП), оцененное с помощью сверхпроводящего устройства квантовой интерференции (СКВИД), оценивали путем сравнения КПЖ в начале лечения деферасироксом с КПЖ в конце 5-летнего дополнительного исследования для участников, получавших лечение. с Деферасироксом более 3,5 лет.
LIC выражается в миллиграммах железа на грамм сухого веса печени (мг Fe/г сух. массы).
Относительное изменение = 1- (Изменение LIC по сравнению с базовым/базовым уровнем) x 100.
|
Базовый уровень до 7 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Относительное изменение уровня ферритина в сыворотке от исходного уровня до 3,5 лет
Временное ограничение: Исходный уровень до 3,5 лет
|
Среднее процентное изменение ферритина в сыворотке оценивали путем сравнения уровня ферритина в сыворотке в начале лечения деферасироксом с уровнем ферритина в сыворотке, полученным через 18 месяцев после начала дополнительного исследования.
Ферритин сыворотки измеряется в микрограммах на литр.
Относительное изменение = 1- (Изменение уровня ферритина по сравнению с исходным/исходным уровнем) x 100.
|
Исходный уровень до 3,5 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 февраля 2003 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2008 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 января 2008 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 октября 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 декабря 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
16 декабря 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
11 августа 2011 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 июля 2011 г.
Последняя проверка
1 июля 2011 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CICL670A0105E2
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Деферазирокс
-
University of PisaIRCCS Burlo Garofolo; University of GenovaЗавершенный
-
The First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese...Еще не набираютАпластическая апластическая анемия, зависящая от переливанияКитай
-
Inova Health Care ServicesРекрутингСерповидно-клеточная анемияСоединенные Штаты