Säkerhet och effekt av Deferasirox hos patienter med transfusionsberoende järnöverskott - en icke-jämförande förlängningsstudie
18 juli 2011 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En 5-årig öppen märkning, icke-jämförande förlängning av en randomiserad, öppen fas IIa-studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekterna på järnkoncentrationen i levern av upprepade doser på 10 och 20 mg/kg/dag av Deferasirox i jämförelse Med 40 mg/kg/dag deferoxamin hos patienter med transfusionsberoende järnöverskott
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effekterna på leverjärn av Deferasirox när det ges under en lång behandlingsperiod till patienter med transfusionsberoende järnöverskott.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
70
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Cagliari, Italien
- Novartis Investigative Site
-
Genova, Italien
- Novartis Investigative Site
-
Milan, Italien
- Novartis Investigative Site
-
Torino, Italien
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som för närvarande deltar i den 9-månaders jämförande förlängningsfasen av den ursprungliga studien.
- Patienter som för närvarande deltar i sub-studien mateffekt, enligt ändring 3.
- Förmåga att ge skriftligt informerat samtycke innan deltagande i denna icke-jämförande förlängningsstudie.
- Kvinnliga patienter som är sexuellt aktiva måste använda preventivmedel med dubbelbarriär, p-piller plus barriärpreventivmedel, eller måste ha genomgått kliniskt dokumenterad total hysterektomi och/eller ovariektomi, eller tubal ligering.
- Kroppsvikt på minst 35 kg.
Exklusions kriterier:
- Gravida eller ammande patienter.
- Historik av bristande efterlevnad av medicinska regimer och patienter som anses vara potentiellt opålitliga.
- Proteinuri > 300 mg/L sekund tom morgonurin.
- Patienter med serumkreatinin över den övre normalgränsen.
Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Deferasirox
Deferasirox-gruppen består av alla deltagare som initialt randomiserades till 10 och 20 mg/kg/dag deferasirox oralt dagligen i huvudstudien och förblev på samma behandling under den jämförande förlängningsstudien (NCT00379483) och i början av den 5-åriga icke-studien -jämförande studie
|
10 mg/kg eller 30 mg/kg oralt dagligen
5 mg/kg eller 30 mg/kg oralt dagligen
|
|
Experimentell: Deferasirox Crossover
Deferasirox Crossover-gruppen består av deltagare som initialt randomiserades till 40 mg/kg/dag deferoxamin (DFO) subkutant i huvudstudien och den jämförande förlängningsstudien och korsades över till 5 mg/kg/dag till 30 mg/kg/dag deferasirox oralt dagligen kl. början av den 5-åriga icke-jämförande förlängningsstudien
|
10 mg/kg eller 30 mg/kg oralt dagligen
5 mg/kg eller 30 mg/kg oralt dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den relativa förändringen från baslinjen i leverjärnhalt (LIC) efter långvarig användning av Deferasirox
Tidsram: Baslinje till 7 år
|
Den genomsnittliga procentuella förändringen av järninnehållet i levern (LIC) bedömd med supraledande kvantinterferensanordning (SQUID) utvärderades genom att jämföra LIC i början av Deferasirox-behandling med LIC i slutet av den 5-åriga förlängningsstudien för deltagare som behandlades med Deferasirox i mer än 3,5 år.
LIC uttrycks i milligram järn per gram levertorrvikt (mgFe/g dw).
Relativ förändring = 1- (Ändring i LIC från baslinje/baslinjenivå) x 100.
|
Baslinje till 7 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Relativ förändring i serumferritin från baslinje till 3,5 år
Tidsram: Baslinje till 3,5 år
|
Den genomsnittliga procentuella förändringen i serumferritin utvärderades genom att jämföra serumferritinnivån i början av Deferasirox-behandlingen med serumferritinnivån som samlades in 18 månader efter starten av förlängningsstudien.
Serumferritin mäts i mikrogram per liter.
Relativ förändring = 1- (Ändring i ferritinnivå från baslinje/baslinjenivå) x 100.
|
Baslinje till 3,5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 februari 2003
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2008
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2008
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 oktober 2009
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2009
Första postat (Uppskatta)
16 december 2009
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
11 augusti 2011
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 juli 2011
Senast verifierad
1 juli 2011
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CICL670A0105E2
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .